Peta Jalan Terapi Gen

Terapi gen untuk hemofilia melibatkan penggunaan virus yang dimodifikasi untuk mengirimkan salinan gen disfungsional yang berfungsi. Penderita hemofilia kekurangan faktor yang memungkinkan untuk pembekuan normal. Salinan yang mereka terima dari terapi gen mengkodekan faktor-faktor pembekuan penting ini, memungkinkan pembekuan berlangsung secara normal.

Bagaimana Terapi Gen Dapat Membantu Hemofilia

Penelitian terapi gen menawarkan harapan penyembuhan satu kali bagi mereka yang menderita hemofilia. Uji klinis menawarkan hasil yang menjanjikan, karena banyak peserta telah mampu mempertahankan faktor pembekuan kritis tingkat tinggi.

Peta Jalan Terapi Gen

Pasien sering khawatir tentang keamanan dan kemanjuran (efektivitas) pengobatan. Namun, penelitian menunjukkan bahwa hampir 90 persen peserta uji coba melihat tingkat aktivitas faktor antikoagulan yang normal atau mendekati normal.

Transfer gen terjadi dengan menggunakan virus non-patogen dan kekurangan replikasi, sehingga masalah keamanannya minimal. Namun, selalu ada risiko reaksi infus dari terapi gen eksperimental, serta efek samping terapi imunosupresi, jika diperlukan untuk mengurangi peningkatan enzim hati.

Penting juga untuk mengetahui bahwa terapi gen hanya efektif dalam merawat pasien. Itu tidak memperbaiki gen yang bermutasi yang menyebabkan hemofilia atau mencegah orang tua mewariskan gen itu kepada anak mereka.

The Masyarakat Internasional tentang Trombosis dan Hemostasis (ISTH) terdiri dari para ahli terkenal di dunia dalam komunitas hemofilia global. Selain itu, ISTH berkembang sumber daya pendidikan yang memberikan pasien dan keluarga kursi barisan depan dalam pengembangan protokol perawatan baru yang menakjubkan ini.

ISTH membantu pasien memahami terapi gen dan bagaimana suatu hari nanti bisa menjadi obat untuk kondisi yang saat ini membutuhkan perawatan seumur hidup.

Gambar
Gambar

Please enable the javascript to submit this form

Didukung oleh hibah pendidikan dari Bayer, BioMarin, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Shire, Spark Therapeutics, dan uniQure, Inc.

SSL penting