Sorotan dari Lokakarya NHF ke-15 tentang Teknologi Novel dan Transfer Gen untuk Hemophilia

Sorotan dari Lokakarya NHF ke-15 tentang Teknologi Novel dan Transfer Gen untuk Hemophilia

Disajikan oleh: David Lillicrap, MD dan Glenn F. Pierce, MD, PhD
13-14 September 2019 • Washington, DC

Gambar


pengantar
Disampaikan oleh Dr. Lillicrap

Tantangan Terkait dengan AAV sebagai Alat untuk Memberikan Transgen Terapi
Disampaikan oleh Dr. Pierce

Panduan FDA untuk Pengembangan Klinis Terapi Gen Hemofilia
Disampaikan oleh Dr. Pierce

Pembaruan Uji Klinis Faktor IX Terapi Gen
Disampaikan oleh Dr. Lillicrap


Pengeditan Gen dan Terapi Berbasis Sel untuk Hemofilia
Disampaikan oleh Dr. Pierce



Menatap ke Depan dengan Optimisme
Disampaikan oleh Dr. Pierce

Faktor VIII Pembaruan Uji Klinis Terapi Gen
Disampaikan oleh Dr. Lillicrap


Terapi Gen Generasi Selanjutnya untuk Hemofilia
Disampaikan oleh Dr. Lillicrap

Menanggapi Pengiriman Vektor AAV
Disampaikan oleh Dr. Lillicrap


Memperluas Terapi Gen untuk Anak-anak dengan Hemofilia
Disampaikan oleh Dr. Lillicrap