Kemajuan dalam Terapi Gen untuk Hemofilia

Pertimbangan Utama:
Kemajuan dalam Terapi Gen untuk Hemofilia

Direkam Langsung sebagai Simposium Satelit Jumat sebelum Pertemuan Tahunan dan Eksposisi ASH ke-62

Adeno- Associated Viral Vectors (AAV)

Lindsey George, MD

Kaset Ekspresi AAV

Lindsey George, MD

Transfer Gen AAV untuk Hemofilia

Lindsey George, MD

Keamanan Jangka Pendek

Lindsey George, MD

Daya Tahan Ekspresi

Lindsey George, MD

Optimasi Transgen

Barbara A. Konkle, MD

FIX Padua Varian

Barbara A. Konkle, MD

SPK-9001

Barbara A. Konkle, MD

Percobaan Terapi Gen AAV Hemofilia B Saat Ini

Barbara A. Konkle, MD

AAV5-FVIII

Glenn F. Pierce, MD, PhD

BMN 270- Data 4 Tahun

Glenn F. Pierce, MD, PhD

Percobaan Terapi Gen Hemofilia A yang Sedang Berlangsung

Glenn F. Pierce, MD, PhD

Uji Coba Giroctocogene Fitelparvovec Phase 1/2

Glenn F. Pierce, MD, PhD

SPK8011 AAV-FVIII Tahap 1/2 Percobaan

Glenn F. Pierce, MD, PhD

BAY 2599023 Tahap 1/2 Percobaan

Glenn F. Pierce, MD, PhD

Jalur AAV Menuju Ekspresi FVIII

Glenn F. Pierce, MD, PhD

Biopsi Langsung Dari AAV-FVIII

Glenn F. Pierce, MD, PhD

Studi Anjing tentang Transfer Gen yang Dimediasi AAV

Glenn F. Pierce, MD, PhD

Diskusi Panel: Mempresentasikan Pilihan Terapi Gen kepada Pasien

Glenn F. Pierce, MD, PhD, Barbara A. Konkle, MD, Lindsey George, MD, Alfonso Iorio, MD

Terapi gen sangat menjanjikan bagi individu dengan berbagai macam kondisi, termasuk jenis kanker, AIDS, diabetes, penyakit jantung, dan hemofilia. Pendekatan inovatif untuk pengobatan ini mengubah gen di dalam sel tubuh untuk menghentikan penyakit. 

Terapi gen mencoba mengganti atau memperbaiki gen yang bermutasi dan membuat sel yang sakit menjadi lebih jelas bagi sistem kekebalan. Hemofilia A dan B diturunkan sebagai bagian dari pola resesif terkait-X. Genetika hemofilia melibatkan gen yang ditemukan di kromosom X, dan hanya dibutuhkan satu gen yang salah untuk menyebabkan kelainan perdarahan ini. 

Terapi sel dan gen masih dalam studi, tetapi hasilnya menjanjikan. Uji klinis telah menunjukkan keberhasilan, dan Food and Drug Administration (FDA) telah menyetujui satu jenis terapi sel. Di kami Pertimbangan Utama: Kemajuan dalam Terapi Gen untuk Hemofilia dipimpin oleh Glenn F. Pierce, kami membahas gambaran umum penyakit, status terapi gen saat ini, dan banyak lagi.