Indonesian
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
Sorotan Dari Pertemuan Tahunan ke-25 ASGCT
Pengiriman CRISPR/Cas9 mRNA LNPs untuk Memperbaiki Delesi Kecil pada Gen FVIII pada Tikus Hemofilia A
Disampaikan oleh: Chun-Yu Chen, PhD, Fellow-PhD | Imunitas & Imunoterapi, Seattle Children's Seattle, Washington, Amerika Serikat
Chun-Yu Chen1, Cai Xiaohe1, Carol Miao1,2
1Institut Penelitian Anak Seattle, Seattle, Washington
2Departemen Pediatri, Universitas Washington, Seattle, Washington
Poin Data Utama
- mRNA LNPs Menargetkan Hepatosit dan LSECs
- LNP Cas9 dan sgRNA Mengaktifkan Tikus NSG HemA untuk Mendapatkan Kembali Aktivitas FVIII Plasma Endogen
Berbagai formulasi luciferase mRNA (Luc) yang dienkapsulasi dalam nanopartikel lipid (LNPs) berbasis MC3 disuntikkan secara intravena ke tikus. Ekspresi luciferase terutama terdeteksi di hati, dengan ekspresi terkuat ditunjukkan oleh formulasi LNP 5. Pewarnaan immunostaining hati menunjukkan bahwa LNP berlabel Dil dapat berhasil mentransfeksi baik hepatosit maupun sel endotel in vivo.
Cas9 mRNA yang dienkapsulasi dan LNP RNA panduan tunggal (sgRNA) dikirim ke tikus hemofilia A (NSG HA) yang imunodefisiensi secara intravena. Ekspresi stabil FVIII endogen hingga 4 minggu dikonfirmasi oleh uji aPTT dan FVIII mutan yang diedit diverifikasi oleh sekuensing DNA dan alat analisis CRISPR online, masing-masing.
ISI TERKAIT
