Data Pendarahan di Tingkat Dasar FIX Tingkat Ekspresi pada Orang Dengan Hemofilia B: Analisis Menggunakan 'Studi Faktor Ekspresi
Sorotan Dari Pertemuan Tahunan ASH ke-63

Data Pendarahan di Tingkat Dasar FIX Tingkat Ekspresi pada Orang Dengan Hemofilia B: Analisis Menggunakan 'Studi Faktor Ekspresi

Tom Burke, MSc1,2 *, Anum Syaikh2*,Talaha Ali3*, Nanxin Li, PhD, MBA4, Barbara A Konkle, MD5, Declan Noone, MSc6*, Brian O'Mahony, FACSLM7,8 *, Steven W.Pipe, MD9, dan Jamie O'Hara, MSc1,2 *

1Fakultas Kesehatan dan Perawatan Sosial, University of Chester, Chester, Inggris Raya
2HCD Economics, Daresbury, Inggris Raya
3uniQure, Lexington, MA
4uniQure, Lexington, MA
5Universitas Washington, Pusat Gangguan Pendarahan Washington, Seattle, WA
6Konsorsium Hemofilia Eropa, Brussel, Belgia
7Trinity College Dublin, Dublin, Irlandia
8Masyarakat Hemofilia Irlandia, Dublin, Irlandia
9Departemen Pediatri dan Patologi, Universitas Michigan, Ann Arbor, MI

Poin Data Utama

Prediksi Pendarahan dalam Model Linier Umum Tingkat Ekspresi Faktor

Data dari dua studi beban penyakit (CHESS EU I-II dan CHESS US/US+) digunakan dalam model linier umum (GLM), dengan tautan log untuk mengevaluasi hubungan antara tingkat ekspresi ABR dan FIX (FEL) pada pasien dengan hemofilia B. Di semua pasien yang termasuk dalam analisis (N = 407), rata-rata FEL (SD) adalah 9.95 IU/dL (10.5) dan rata-rata ABR (SD) adalah 2.4 perdarahan/tahun (3.6). Pendarahan yang diprediksi sebagai fungsi FEL yang dihasilkan oleh model ditunjukkan di atas. Setelah disesuaikan untuk usia, BMI, dan virus yang ditularkan melalui darah, rata-rata ABR dalam model menurun 0.8 unit untuk setiap peningkatan 1% FEL (P <0.001).

ISI TERKAIT

Webinar Interaktif
Gambar

Please enable the javascript to submit this form

Didukung oleh hibah pendidikan dari Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics, dan uniQure, Inc.

SSL penting