Dampak Transfer Gen Valoctocogene Roxaparvovec untuk Hemofilia A Parah pada Kualitas Hidup Terkait Kesehatan
Sorotan Dari Kongres Tahunan ke-15 EAHAD

Dampak Transfer Gen Valoctocogene Roxaparvovec untuk Hemofilia A Parah pada Kualitas Hidup Terkait Kesehatan

B.O'Mahony1,2; J.Mahlangu3; K.Peerlink4; JDWang5; G.Lowe6; CWTan7; A. Giermasz8; H.Trans9; TLKhoo10; E.Cockrell11; D. Pepperell12; H. Chambost13; MFLFernández14; R.Kazmi15; E.Majerus16; MWSkinner17,18; R.Klamroth19; J.Quinn20; H.Yu20; WYWong20; A.Lawal20; TMRobinson20; B.Kim20

1Masyarakat Hemofilia Irlandia;2Trinity College, Dublin, Irlandia;3 Pusat Perawatan Komprehensif Hemofilia, Rumah Sakit Akademik Charlotte Maxeke Johannesburg, Universitas Witwatersrand dan NHLS, Johannesburg, Afrika Selatan;4 Department of Vascular Medicine and Haemostasis and Haemophilia Centre, University Hospitals Leuven, Leuven, Belgia;5 Pusat Penyakit Langka dan Hemofilia, Rumah Sakit Umum Veteran Taichung, Taichung, Taiwan, Provinsi China;6 Pusat Hemofilia Perawatan Komprehensif West Midlands, Rumah Sakit Queen Elizabeth, Birmingham, Inggris Raya;7 Departemen Hematologi, Rumah Sakit Royal Adelaide, Adelaide, Australia;8 Pusat Perawatan Hemofilia, Universitas California Davis, Sacramento, Amerika Serikat;9 Unit Hemostasis & Trombosis, Pusat Perawatan Hemofilia, Rumah Sakit Alfred, Melbourne;10 Institut Hematologi, Rumah Sakit Royal Prince Alfred, Camperdown, Australia;11 Onkologi Hematologi Anak, Rumah Sakit Anak Saint Joseph, Tampa, Amerika Serikat;12 Departemen Hematologi, Rumah Sakit Fiona Stanley, Murdoch, Australia;13 AP-HM, Departemen Onkologi Hematologi Anak, Rumah Sakit Anak La Timone, Universitas Aix Marseille, INSERM, INRA, C2VN, Marseille, Prancis;14 Complejo Hospitalario Universitario A Coruña, A Coruña, Spanyol;15 Departemen Hematologi, Rumah Sakit Universitas Southampton, Southampton, Inggris Raya;16 Departemen Kedokteran, Universitas Washington di St. Louis, St. Louis;17 Institute for Policy Advancement Ltd, Washington, Amerika Serikat;18 Universitas McMaster, Hamilton, Kanada;19 Pusat Perawatan Hemofilia Perawatan Komprehensif, Vivantes Klinikumim Friedrichshain, Berlin, Jerman;20 BioMarin Pharmaceutical Inc., Novato, Amerika Serikat

Poin Data Utama

Skor Total dan Domain Haemo-QOL-A

aP <0.0001, bP <0.01, cP <0.05, dan dP < 0.001. Boldface menunjukkan bahwa CFB memiliki eksplorasi P-nilai < 0.05. Haemo-QOL-A, Kuesioner Kualitas Hidup Khusus Hemofilia untuk Dewasa.

Hasil analisis Haemo-QOL-A untuk uji coba fase 3 GENEr8-1 terapi gen valoctocogene roxaparvovec untuk hemofilia A. Domain dan skor total ditampilkan untuk baseline, minggu 26, dan minggu 52. Warna merah muda menunjukkan perubahan rata-rata dari baseline (CFB) yaitu perbedaan penting secara klinis (CID) untuk skor domain (6.0) dan skor total (5.5).

ISI TERKAIT

Webinar Interaktif
Gambar

Please enable the javascript to submit this form

Didukung oleh hibah pendidikan dari Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics, dan uniQure, Inc.

SSL penting