Sorotan Dari Pertemuan Tahunan dan Eksposisi ASH ke-62
Etranacogene Dezaparvovec (varian AAV5-Padua hFIX), Vektor yang Ditingkatkan untuk Transfer Gen pada Orang Dewasa dengan Hemofilia B Parah atau Sedang-Parah: Data Dua Tahun Dari Uji Coba Fase 2b
Annette von Drygalski, MD, Pharm D1, Adam Giermasz, MD, PhD2, Giancarlo Castaman, MD3, Nigel S.Key, MD4,5, Susan U. Lattimore, RN6, Frank WG Leebeek, MD, PhD7, Wolfgang A. Miesbach, MD8, Michael Recht, MD, PhD9, Esteban Gomez, MD10, Robert Gut, MD, PhD11, dan Steven W. Pipe, MD12
1Departemen Kedokteran, Divisi Hematologi / Onkologi, UC San Diego Health, San Diego, CA
2Universitas California Davis, Sacramento, CA
3Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Florence, Italia
4Universitas Carolina Utara di Chapel Hill, Chapel Hill, NC
5Divisi Hematologi, Universitas Carolina Utara di Chapel Hill, Chapel Hill, NC
6Universitas Kesehatan & Sains Oregon, Portland, OR
7Pusat Medis Universitas Erasmus, Rotterdam, Belanda
8Pusat Hemofilia, Rumah Sakit Universitas Frankfurt, Frankfurt, Jerman
9Universitas Kesehatan dan Sains Oregon, Portland, OR
10Rumah Sakit Anak Phoenix, Phoenix, AZ
11uniQure Inc, Lexington, MA
12Universitas Michigan, Ann Arbor, MI