Terapi Gen AMT-060 pada Orang Dewasa dengan Hemofilia B Parah atau Sedang-Parah Mengonfirmasi Ekspresi FIX yang Stabil dan Pengurangan yang Tahan Lama dalam Pendarahan dan Konsumsi Faktor IX hingga 5 Tahun
Sorotan Dari Pertemuan Tahunan dan Eksposisi ASH ke-62

Terapi Gen AMT-060 pada Orang Dewasa dengan Hemofilia B Parah atau Sedang-Parah Mengonfirmasi Ekspresi FIX yang Stabil dan Pengurangan yang Tahan Lama dalam Pendarahan dan Konsumsi Faktor IX hingga 5 Tahun

Frank WG Leebeek, MD, PhD1, Karina Meijer, MD, PhD2, Michiel Coppens, MD3, Peter Kampmann, MD4, Robert Klamroth, MD, PhD5, Roger Schutgens, MD, PhD, MSc6, Giancarlo Castaman, MD7, Erhard Seifried, MD, PhD8, Joachim Schwaeble9, Halvard Bonig1,10, Eileen KK Sawyer, PhD11, dan Wolfgang A. Miesbach, MD12

1Pusat Medis Universitas Erasmus, Rotterdam, Belanda

2Departemen Hematologi, Universitas Groningen, Pusat Medis Universitas Groningen, Groningen, Belanda

3Pusat Medis Universitas Amsterdam, Universitas Amsterdam, Amsterdam, Belanda

4Rigshospitalet, Kopenhagen, Denmark

5Departemen Penyakit Dalam, Pengobatan Vaskular dan Hemostaseologi, Vivantes Klinikum im Friedrichshain, Berlin, Jerman

6Van Creveldkliniek, Pusat Medis Universitas Utrecht, Universitas Utrecht, Utrecht, Belanda

7Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Florence, Italia

8Institute Frankfurt, Pelayanan Darah Palang Merah Jerman Baden Wurttemberg-Hessen, Frankfurt, Jerman

9Institute Frankfurt, Pelayanan Darah Palang Merah Jerman Baden-Wurttemberg-Hessen, Frankfurt, Jerman

10Fakultas Kedokteran Universitas Washington, Seattle, WA

11uniQure Inc., Lexington, MA

12Universitatsklinikum Frankfurt, Frankfurt, Jerman

Poin Data Utama

DESAIN STUDI TAHAP I / II

Titik data

Gambar ini merangkum desain studi untuk studi fase 1/2 dari AMT-060. Penelitian ini open-label dengan peningkatan dosis. Kohort 1 (n = 5) menerima infus tunggal dengan dosis 5x1012 gc / kg dan kelompok 2 (n = 5) menerima infus tunggal dengan dosis 2x1013 gc / kg. Durasi tindak lanjut adalah 5 tahun untuk kelompok 1 dan 4.5 tahun untuk kelompok 2.

Gambar

Selama 5 tahun (kelompok 1) dan 4.5 tahun (kelompok 2) masa tindak lanjut, rata-rata aktivitas FIX endogen adalah 5.2% (95% CI 2.0-8.4) pada kelompok 1 dan 7.4% (95% CI 4.2-10.6) pada kelompok 2. Aktivitas FIX bergantung pada dosis dan stabil selama masa tindak lanjut untuk kedua kohort. Nilai dalam tanda kurung mewakili aktivitas FIX rata-rata dari waktu ke waktu. Hanya nilai setidaknya 10 hari setelah pemberian konsentrat FIX terakhir yang disertakan.

ISI TERKAIT