Wolfgang A. Miesbach, MD, PhD
Sorotan Dari Kongres ISTH 2021

Hasil Klinis pada Orang Dewasa Dengan Hemofilia B Dengan dan Tanpa Antibodi Penetral yang Sudah Ada Sebelumnya terhadap AAV5: Data 6 Bulan Dari Percobaan Terapi Gen Etranacogene Dezaparvovec Fase 3 HOPE-B

FW Leebeek1, W. Miesbach2, M. Recht3, Kunci NS4, S. Lattimore3, G. Castaman5, EK Sawyer6,7, D.Cooper6,7, V. Ferriera6,7, Pipa SW8, HOPE-B Investigator

1Pusat Medis Universitas Erasmus, Rotterdam, Belanda

2Rumah Sakit Universitas Frankfurt, Frankfurt, Jerman

3Universitas Kesehatan & Sains Oregon, Portland, Amerika Serikat

University of North Carolina, Chapel Hill, Amerika Serikat

5Pusat Gangguan Pendarahan dan Koagulasi, Rumah Sakit Universitas Careggi, Florence, Italia

6uniQure BV, Amsterdam, Belanda

7uniQure Inc, Lexington, Amerika Serikat

8Universitas Michigan, Ann Arbor, Amerika Serikat

Poin Data Utama

Aktivitas FIX pada Pasien Dengan dan Tanpa Antibodi Penetral AAV5

Dalam uji coba HOPE-B, 23 dari 54 peserta awal memiliki titer antibodi AAV5 (Nabs) penetral yang terdeteksi pada awal, dan dimungkinkan untuk mengevaluasi hasil untuk korelasi antara NAbs dan aktivitas FIX. Sumbu vertikal adalah aktivitas FIX 6 bulan yang diamati dari mereka yang menerima dosis penuh vektor. Pasien dengan NAbs yang tidak terdeteksi diplot pada 7 pada sumbu horizontal (ambang pengujian). Sumbu horizontal menunjukkan titer peserta lain pada rentang 7–700. Ada satu peserta nonresponding yang memiliki titer > 3200, yang tidak disertakan. Seperti yang ditunjukkan pada grafik, aktivitas FIX serupa pada peserta dengan dan tanpa NAbs yang sudah ada sebelumnya dengan AAV5 hingga titer 678.

Kejadian Buruk Dari Percobaan HOPE-B
Tabel dari percobaan HOPE-B ini menunjukkan efek samping setelah infus transgen untuk pasien dengan (n = 23) dan tanpa (n = 31) antibodi penetralisir AAV5 (NAbs) yang terdeteksi pada awal. Seperti tingkat FIX, tidak ada perbedaan yang jelas dalam AE untuk pasien dengan dan tanpa AAV5 NAbs.

ISI TERKAIT

Webinar Interaktif
Gambar

Please enable the javascript to submit this form

Didukung oleh hibah pendidikan dari Bayer, BioMarin, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Shire, Spark Therapeutics, dan uniQure, Inc.

SSL penting