Uji Hemofilia di Abad Dua Puluh Satu: Menentukan Hasil Penting Pasien

Uji Hemofilia di Abad Dua Puluh Satu: Menentukan Hasil Penting Pasien

Penelitian dan Praktek di Trombosis dan Hemostasis (Spring 2019) Vol. 379, No. 20, P. 184 Konkle, Barbara A .; Skinner, Mark; Iorio, Alfonso

Lima dekade terakhir telah ditandai oleh kemajuan yang signifikan dalam perawatan hemofilia, yang telah diperluas untuk mencakup terapi non-penggantian dan ketersediaan terapi gen yang semakin dekat. Namun, kemajuan ini memerlukan pandangan baru pada ukuran hasil yang digunakan untuk mengevaluasi terapi penggantian faktor dalam studi klinis, yaitu tingkat aktivitas faktor dan tingkat perdarahan tahunan. Titik akhir ini harus dipertimbangkan kembali tidak hanya dalam konteks strategi pengobatan hemofilia baru tetapi juga dari sudut pandang penekanan baru baru-baru ini pada perspektif pasien terkait dengan kelangsungan hidup, status fungsional, dan kualitas hidup. Memilih dan mengukur hasil penting pasien, yang sering dilaporkan pasien, menjadi langkah penting dalam proses uji klinis. Komunitas penelitian mengakui bahwa pasien melihat masalah melalui lensa yang berbeda dari dokter, produsen, dan pemangku kepentingan lainnya; itu menempatkan nilai pada wawasan mereka ke dalam desain penelitian serta partisipasi mereka yang sebenarnya. Yang penting bagi pasien adalah hasil yang mencakup seluruh siklus perawatan: kelangsungan hidup, status fungsional, dan kualitas hidup.

Tautan Web