Terapi Gen AMT-060 pada Orang Dewasa dengan Hemofilia B Parah atau Sedang-Parah Mengonfirmasi Ekspresi FIX yang Stabil dan Pengurangan yang Tahan Lama dalam Pendarahan dan Konsumsi Faktor IX hingga 5 Tahun
Sorotan Dari Kongres Tahunan ke-14 EAHAD

Terapi Gen AMT-060 pada Orang Dewasa dengan Hemofilia B Parah atau Sedang-Parah Mengonfirmasi Ekspresi FIX yang Stabil dan Pengurangan yang Tahan Lama dalam Pendarahan dan Konsumsi Faktor IX hingga 5 Tahun

Frank WG Leebeek, MD, PhD1, Karina Meijer, MD, PhD2, Michiel Coppens, MD, PhD3, Peter Kampmann, MD4, Robert Klamroth, MD5, Roger Schutgens, MD, PhD, MSc6, Giancarlo Castaman, MD7, Erhard Seifried, MD, PhD8, Joachim Schwaeble, MD9, Halvard Bonig, MD1,10, Eileen K. Sawyer, PhD11, dan Wolfgang Miesbach, MD, PhD12

1Pusat Medis Universitas Erasmus, Rotterdam, Belanda

2Pusat Medis Universitas Groningen, Groningen, Belanda

3Pusat Medis Universitas Amsterdam, Amsterdam, Belanda

4Rigshospitalet, Kopenhagen, Denmark

5Vivantes Klinikum, Berlin, Jerman

6Van Creveldkliniek, Pusat Medis Universitas Utrecht, Universitas Utrecht, Utrecht, Belanda

7Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Florence, Italia

8Institute Frankfurt, Pelayanan Darah Palang Merah Jerman Baden Wurttemberg-Hessen, Frankfurt, Jerman

9Institute Frankfurt, Pelayanan Darah Palang Merah Jerman Baden Wurttemberg-Hessen, Frankfurt, Jerman

10Universitas Washington, Seattle, WA

11uniQure Inc., Lexington, MA

12Rumah Sakit Universitas Frankfurt, Frankfurt, Jerman

Poin Data Utama

FIX Activity dipertahankan selama 4.5–5 tahun dalam 2 kelompok dosis
AMT-060 diberikan dengan dosis 5x1012 gc / kg (kelompok 1, N = 5) dan 2x1013 gc / kg (kelompok 2, n = 5). Selama 5 tahun (kelompok 1) dan 4.5 tahun (kelompok 2) masa tindak lanjut, rata-rata aktivitas FIX endogen adalah 5.2% (95% CI 2.0-8.4) pada kelompok 1 dan 7.4% (95% CI 4.2-10.6) pada kelompok 2. Aktivitas FIX bergantung pada dosis dan stabil selama masa tindak lanjut untuk kedua kohort. Nilai dalam tanda kurung mewakili aktivitas FIX rata-rata dari waktu ke waktu. Hanya nilai setidaknya 10 hari setelah pemberian konsentrat FIX terakhir yang disertakan.
Pengurangan Berdarah Berkelanjutan dan Perkiraan Penggunaan FIX

* Profilaksis dikurangi dan dihentikan dalam 12 minggu jika aktivitas FIX dipertahankan pada ≥ 2%; * Data kelompok 2 untuk tahun ke-5 mewakili 6 bulan. FIX, faktor IX

Dalam kedua kelompok dosis, rata-rata terapi penggantian ABR dan FIX turun tajam selama tahun pertama setelah infus dan tetap rendah untuk tahun-tahun berikutnya. Dalam kohort 1, penggunaan FIX berkurang 84% dan ABR sebesar 55% pada 5 tahun relatif terhadap tingkat sebelum pengobatan. Untuk kohort 2, penggunaan FIX dan ABR keduanya berkurang ~ 100% pada 4.5 tahun setelah infus.

ISI TERKAIT