Indonesian
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
Sorotan Dari Kongres ISTH 2021
52 Minggu Khasiat dan Keamanan Etranacogene Dezaparvovec pada Orang Dewasa Dengan Hemofilia B Parah atau Sedang-berat: Data Dari Percobaan Terapi Gen HOPE-B Fase 3
Pipa SW1, FW Leebeek2, M. Recht3, Kunci NS4, S. Lattimore3, G. Castaman5, EK Sawyer6,7, S. Verweij6,7, V. Colletta6,7, D.Cooper6,7, R. Dolmetsch6,7, W. Miesbach8, HOPE-B Investigator
1Universitas Michigan, Ann Arbor, Amerika Serikat
2Pusat Medis Universitas Erasmus, Rotterdam, Belanda
3Universitas Kesehatan & Sains Oregon, Portland, Amerika Serikat
4University of North Carolina, Chapel Hill, Amerika Serikat
5Pusat Gangguan Pendarahan dan Koagulasi, Rumah Sakit Universitas Careggi, Florence, Italia
6uniQure Inc, Lexington, Amerika Serikat
7uniQure BV, Amsterdam, Belanda
8Rumah Sakit Universitas Frankfurt, Frankfurt, Jerman
Poin Data Utama
Aktivitas FIX rata-rata dan median untuk semua peserta dalam uji coba HOPE-B selama 52 minggu setelah pemberian dosis dengan 2 × 1013 gc/kg (N = 54). Setelah pengobatan, aktivitas FIX meningkat pesat menjadi rata-rata 39.0 IU/dL pada Minggu 26 dan 41.5 IU/dL pada Minggu 52.
Efek samping terkait pengobatan yang paling umum (mungkin terkait atau terkait) dengan insiden 5% pada populasi keamanan selama periode pasca perawatan. Ada 408 efek samping di antara 53 peserta, di mana 91 (di antara 39 peserta) dianggap efek samping terkait pengobatan (TRAEs).
ISI TERKAIT
