Steven W. Pipe, MD
Sorotan Dari Kongres ISTH 2021

52 Minggu Khasiat dan Keamanan Etranacogene Dezaparvovec pada Orang Dewasa Dengan Hemofilia B Parah atau Sedang-berat: Data Dari Percobaan Terapi Gen HOPE-B Fase 3

Pipa SW1, FW Leebeek2, M. Recht3, Kunci NS4, S. Lattimore3, G. Castaman5, EK Sawyer6,7, S. Verweij6,7, V. Colletta6,7, D.Cooper6,7, R. Dolmetsch6,7, W. Miesbach8, HOPE-B Investigator

1Universitas Michigan, Ann Arbor, Amerika Serikat

2Pusat Medis Universitas Erasmus, Rotterdam, Belanda

3Universitas Kesehatan & Sains Oregon, Portland, Amerika Serikat

4University of North Carolina, Chapel Hill, Amerika Serikat

5Pusat Gangguan Pendarahan dan Koagulasi, Rumah Sakit Universitas Careggi, Florence, Italia

6uniQure Inc, Lexington, Amerika Serikat

7uniQure BV, Amsterdam, Belanda

8Rumah Sakit Universitas Frankfurt, Frankfurt, Jerman

Poin Data Utama

FIX Aktivitas Selama 52 Minggu Setelah Infus

Aktivitas FIX rata-rata dan median untuk semua peserta dalam uji coba HOPE-B selama 52 minggu setelah pemberian dosis dengan 2 × 1013 gc/kg (N = 54). Setelah pengobatan, aktivitas FIX meningkat pesat menjadi rata-rata 39.0 IU/dL pada Minggu 26 dan 41.5 IU/dL pada Minggu 52.

Efek samping terkait pengobatan

Efek samping terkait pengobatan yang paling umum (mungkin terkait atau terkait) dengan insiden 5% pada populasi keamanan selama periode pasca perawatan. Ada 408 efek samping di antara 53 peserta, di mana 91 (di antara 39 peserta) dianggap efek samping terkait pengobatan (TRAEs).

ISI TERKAIT

Webinar Interaktif