Հեմոֆիլիայի գենային թերապիայի առաջընթացը

Հիմնական նկատառումներ.
Հեմոֆիլիայի գենային թերապիայի առաջընթացը

Ուղիղ եթերում գրանցվել է որպես ուրբաթօրյա արբանյակային սիմպոզիում, որը նախորդում է 62-րդ ASH տարեկան ժողովին և ցուցահանդեսին

Յուրաքանչյուր տեսանյութի ավարտից հետո ոլորեք ներքև էջում ՝ հաջորդը բացելու համար

Ներածություն

Ներկայացնում են ՝ Գլեն Ֆ. Փիրսը, բ.գ.թ., բ.գ.թ.

Գեների թերապիա մեծ խոստումներ է տալիս այն հիվանդների համար, ովքեր ունեն բազմազան պայմաններ, ներառյալ քաղցկեղի տեսակները, ՁԻԱՀ-ը, շաքարախտը, սրտի հիվանդությունը և հեմոֆիլիան: Բուժման այս նորարարական մոտեցումը փոխում է մարմնի բջիջների ներսում գտնվող գեները ՝ հիվանդությունը դադարեցնելու համար: 

Գենաթերապիան փորձում է փոխարինել կամ ամրագրել մուտացիայի ենթարկված գեները և հիվանդ բջիջներն ավելի ակնհայտ դարձնել իմունային համակարգի համար: A և B հեմոֆիլիան ժառանգվում է որպես X- կապված ռեցեսիվ օրինաչափության մաս: Հեմոֆիլիայի գենետիկան ներառում է X քրոմոսոմում հայտնաբերված գեներ, և արյունահոսության այս խանգարումին հանգեցնելու համար անհրաժեշտ է ընդամենը մեկ արատավոր գեն:

Բջջային և գենային թերապիաները դեռ ուսումնասիրության փուլում են, բայց արդյունքները խոստումնալից են: Կլինիկական փորձարկումները հաջողություն են ցույց տվել, իսկ Սննդամթերքի և դեղերի վարչությունը (FDA) հաստատել է բջիջների թերապիայի մեկ տեսակ: Մեր մեջ Հիմնական նկատառումներ. Հեմոֆիլիայի դեմ գենոթերապիայի առաջընթաց Գլեն Ֆ. Փիրսի գլխավորությամբ մենք քննարկում ենք հիվանդության ընդհանուր պատկերը, գենոթերապիայի ներկա վիճակը և այլն: