Աֆերեզի օգտագործումը հիվանդների մոտ AAV չեզոքացնող հակամարմինները հեռացնելու համար Նախկինում բացառված էր գենային թերապիան
Առանձնահատկություններ ASGCT- ի 23-րդ տարեկան ժողովից

Աֆերեզի օգտագործումը հիվանդների մոտ AAV չեզոքացնող հակամարմինները հեռացնելու համար Նախկինում բացառված էր գենային թերապիան

Athոնաթան Հ. Ֆոլի1, Էրալդ Շեհու1, Ալիսոն Դեյն1՝ վարդ Շերիդան1, Ռեբեկկա Ալադ1, Թորոլդ Գայ1, Enենի Մաքինթոշ2, Հեյթի Օլլերտոն1՝ Սոֆի Ուիլյամս1, Ռոմուալդ Կորբաու1՝ Հելեն .ոնս2, Նաթան Դեյվիս2՝ Էնդրյու Դեյվպորտ2, Դեյվիդ Բրիգս3, Amit Nathwani2

1Ֆրեյլին, Սթիվենջ, Միացյալ Թագավորություն

2Լոնդոնի համալսարանական քոլեջ, Լոնդոն, Միացյալ Թագավորություն

3NHS արյուն և փոխպատվաստում, Birmingham, Միացյալ Թագավորություն

Տվյալների հիմնական կետեր

Հեմոֆիլիա ունեցող հիվանդների մինչև 70% -ը կարող է արտահայտել հակամարմիններ, որոնք կանխում են գենային թերապիայի համար AAV վեկտորներով բուժումը: Այս ուսումնասիրությունը ցույց է տալիս, որ կրկնակի ֆիլտրման պլազմաֆերեզ (DFPP) կարող է օգտագործվել AAVS3 չեզոքացնող հակամարմինների (NAb) տիտրերը նվազեցնելու համար `փորձարկման իրավասության չափանիշներին համապատասխանեցնելու համար:

Արդյունքներ DFPP- ով անընդմեջ ցիկլերով կամ առանց այն հիվանդների արդյունքների, որոնք օգտագործում են պայծառ լուցիֆերազի տրանսֆորմացիայի խանգարման փորձարկում (BL-TIA): Անընդմեջ ցիկլերը ավելի արդյունավետ էին, քան անընդմեջ ցիկլերը Nab տիտղոսների կրճատման գործում: Ռեգրեսի վերլուծությունը կանխատեսում էր, որ 5 ցիկլը կնվազեցնի մեկնարկային AAVS3 NAb տիտղոսը 94% -ով, ինչը հնարավորություն կտա բուժել հիվանդների 60% -ը:

Կապված բովանդակություն

Ինտերակտիվ վեբինարներ

Ինտերակտիվ վեբինարներ