Armenian
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
Առանձնահատկություններ ASGCT- ի 23-րդ տարեկան ժողովից
Աֆերեզի օգտագործումը ՝ հիվանդների մոտ չեզոքացնող AAV հակամարմինները հեռացնելու համար, որոնք նախկինում բացառված էին գենային թերապիայից
Athոնաթան Հ. Ֆոլի1, Էրալդ Շեհու1, Ալիսոն Դեյն1՝ վարդ Շերիդան1, Ռեբեկկա Ալադ1, Թորոլդ Գայ1, Enենի Մաքինթոշ2, Հեյթի Օլլերտոն1՝ Սոֆի Ուիլյամս1, Ռոմուալդ Կորբաու1՝ Հելեն .ոնս2, Նաթան Դեյվիս2՝ Էնդրյու Դեյվպորտ2, Դեյվիդ Բրիգս3, Amit Nathwani2
1Ֆրեյլին, Սթիվենջ, Միացյալ Թագավորություն
2Լոնդոնի համալսարանական քոլեջ, Լոնդոն, Միացյալ Թագավորություն
3NHS արյուն և փոխպատվաստում, Birmingham, Միացյալ Թագավորություն
Տվյալների հիմնական կետեր
Հեմոֆիլիա ունեցող հիվանդների մինչև 70% -ը կարող է արտահայտել հակամարմիններ, որոնք կանխում են գենային թերապիայի համար AAV վեկտորներով բուժումը: Այս ուսումնասիրությունը ցույց է տալիս, որ կրկնակի ֆիլտրման պլազմաֆերեզ (DFPP) կարող է օգտագործվել AAVS3 չեզոքացնող հակամարմինների (NAb) տիտրերը նվազեցնելու համար `փորձարկման իրավասության չափանիշներին համապատասխանեցնելու համար:
Արդյունքներ DFPP- ով անընդմեջ ցիկլերով կամ առանց այն հիվանդների արդյունքների, որոնք օգտագործում են պայծառ լուցիֆերազի տրանսֆորմացիայի խանգարման փորձարկում (BL-TIA): Անընդմեջ ցիկլերը ավելի արդյունավետ էին, քան անընդմեջ ցիկլերը Nab տիտղոսների կրճատման գործում: Ռեգրեսի վերլուծությունը կանխատեսում էր, որ 5 ցիկլը կնվազեցնի մեկնարկային AAVS3 NAb տիտղոսը 94% -ով, ինչը հնարավորություն կտա բուժել հիվանդների 60% -ը:
Կապված բովանդակություն
Ինտերակտիվ վեբինարներ
Ներկայացրեց Բարբարա Ա
Ներկայացնում է Սթիվեն Ու. Խ.-ն, բ.գ.դ.
Ներկայացնում են nyոնի Մահլանգոն, BSc, MBBCh, MMed, FCPath
Ներկայացրեց Դևիդ Լիլիկրափը, բ.գ.դ.
Ներկայացնում է տ.գ.թ. Թիերի ՎանդենԴրիշեն
Ներկայացնում է Բժիշկ, բ.գ.դ., Ֆլորա Պեվանդին
Ներկայացնում է Գլեն Ֆ. Փիրսը, բ.գ.դ., տ.գ.դ.
