Օգտագործելով Հեմոֆիլիայի գենային թերապիայի համաշխարհային ֆեդերացիայի գրանցամատյանը՝ գենային թերապիայի միջոցով բուժվող հեմոֆիլիայով հիվանդների երկարատև հսկողության համար
Կարևորություններ WFH 2022 Համաշխարհային Կոնգրեսից

Օգտագործելով Հեմոֆիլիայի գենային թերապիայի համաշխարհային ֆեդերացիայի գրանցամատյանը՝ գենային թերապիայի միջոցով բուժվող հեմոֆիլիայով հիվանդների երկարատև հսկողության համար

Ներկայացրեց՝ Barbara A. Konkle, MD, Վաշինգտոնի համալսարան, Սիեթլ, Վաշինգտոն, ԱՄՆ

Barbara A. Konkle1, Դոննա Դագաղ2, Mayss Naccache2, Քերի Քլարկ3, Lindsey A. George4, Ալֆոնսո Իորիո5, Վոլֆգանգ Միսբախ6, Declan Noone7, Ֆլորա Պեյվանդի8, Սթիվեն Փայփ9, Միքայել Ռեխտ10, Մարկ Սքիներ11, Լեոնարդ Վալենտինո12, Johnny N. Mahlangu13, Գլեն Ֆ. Փիրս2

1Վաշինգտոնի համալսարան, Սիեթլ, Միացյալ Նահանգներ
2Հեմոֆիլիայի համաշխարհային ֆեդերացիա, Մոնրեալ, Կանադա
3Թրոմբոզի և հեմոստազի միջազգային միություն, Կարբորո, Միացյալ Նահանգներ
4Ֆիլադելֆիայի մանկական հիվանդանոց, Ֆիլադելֆիա, Միացյալ Նահանգներ
5Առողջապահության հետազոտական ​​մեթոդների, ապացույցների և ազդեցության բաժին, ՄակՄաստերի համալսարան, Համիլթոն, Կանադա
6Բժշկական կլինիկա 2/Տրանսֆուզիոն բժշկության ինստիտուտ համալսարանական հիվանդանոց Ֆրանկֆուրտ, Գերմանիա
7Եվրոպական հեմոֆիլիայի կոնսորցիում, Բելգիա
8Università degli Studi di Milano, Իտալիա
9Մանկաբուժության և պաթոլոգիայի ամբիոններ, Միչիգանի համալսարան, Էն Արբոր, Միացյալ Նահանգներ
10Ամերիկյան թրոմբոզի և հեմոստազի ցանց, Ռոչեսթեր, Միացյալ Նահանգներ
11Policy Advancement Ltd. և Առողջապահության հետազոտության մեթոդների, ապացույցների և ազդեցության բաժին, ՄակՄաստերի համալսարան, Վաշինգտոն, Կոլումբիա շրջան
12Հեմոֆիլիայի ազգային հիմնադրամ, Նյու Յորք, Միացյալ Նահանգներ
13Witwatersrand համալսարանը, Հարավային Աֆրիկա

Տվյալների հիմնական կետեր

WFH GTR իրականացում

WFH գենային թերապիայի ռեեստրը (GTR) հեռանկարային, դիտողական և երկայնական գրանցամատյան է, որի նպատակն է տվյալների հավաքագրել բոլոր հիվանդների համար, ովքեր ստանում են հեմոֆիլիայի գենային թերապիա, ինչպես կլինիկական փորձարկումներում, այնպես էլ հետմարքեթինգային փուլում, եթե և երբ հաստատվի: Սրանք ռեգիստրի առաջնային և երկրորդական նպատակներն են:

WFH GTR-ի նպատակները

GTR-ն իրականացնելու համար WFH-ը դիմում է հեմոֆիլիայի բուժման առանձին կենտրոններին (HTC)՝ սկսած հեմոֆիլիայի գենային թերապիայի կլինիկական փորձարկումներում ներգրավվածներից: Հեմոֆիլիայի ազգային ռեգիստրներից նույնպես կպահանջվի ներդրում ունենալ: WFH-ը նաև աշխատում է արդյունաբերության հետ՝ ավարտված կլինիկական փորձարկումներից տվյալների ստացման գործընթաց մշակելու համար:

Կապված բովանդակություն

Ինտերակտիվ վեբինարներ
պատկեր

Please enable the javascript to submit this form

Աջակցվում է Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics և uniQure, Inc.-ի կրթական դրամաշնորհներով:

Էական SSL