Stabilin-2 խթանողը մոդուլացնում է իմունային պատասխանը FVIII-ին հեմոֆիլային մկների մոտ լենտիվիրուսային վեկտորի առաքումից հետո
ASGCT 25-րդ տարեկան ժողովի կարևորագույն կետերը

Stabilin-2 խթանողը մոդուլացնում է իմունային պատասխանը FVIII-ին հեմոֆիլային մկների մոտ լենտիվիրուսային վեկտորի առաքումից հետո

Ներկայացրեց՝ Անտոնիա Ֆոլենցի, բ.գ.թ., Պիեմոնտե Արևելյան համալսարան, Նովարա, Իտալիա

Անտոնիա Ֆոլենցի1, Էսթեր Բորոնի1, Roberta A. Cirsmaru1, Paolo E. Di Simone1 , Ռոզելլա Ֆամա1, Վալենտինա Բրյուսկագին1, Սիմոն Մերլին1, Բրայան Դ. Բրաուն2, Կիարա Բորսոտտի1

1Առողջապահական գիտությունների բաժանմունք, Պիեմոնտե Արևելյան համալսարան, Նովարա, Իտալիա
2Առողջապահական գիտությունների բաժին, Մաունթ Սինայի բժշկական դպրոց, Նյու Յորք, Նյու Յորք

Տվյալների հիմնական կետեր

Ստաբլին-2 (STAB2) խթանողն ուղղորդում է արտահայտությունը LSEC-ներում

STAB2-ը մաքրող ընկալիչ է, որը ներգրավված է հիալուրոնանի և vWF-FVIII համալիրի մաքրման մեջ: Ռեցեպտորը հիմնականում արտահայտվում է լյարդի ներսում լյարդի սինուսոիդային էնդոթելի բջիջներով (LSECs): STAB2 խթանողն օգտագործվել է GFP-ի արտահայտությունը LSEC-ներում ուղղորդելու համար lentiviral (LV) առաքման ժամանակ: LV.STAB2-GFP/FVIII վեկտորների ներարկումը իմուն-ռեակտիվ BALB/c մկների մեջ ցույց է տվել էնդոթելային թիրախավորում և տրանսգենային արտահայտման երկարաժամկետ պահպանում՝ համեմատած PGK-ի՝ ամենուր տարածված պրոմոտորի օգտագործման հետ, որի արտահայտությունը մաքրվել է ներարկային 2 շաբաթվա ընթացքում: մկներ.

STAB2 խթանողն ուղղորդում է LV.pSTAB2.FVIII-ի արտահայտումը հեմոֆիլիա A մկների մոտ

STAB2 խթանիչի ակտիվությունը հետագայում գնահատվել է in vivo՝ ներարկելով LV կրող FVIII տրանսգեն հեմոֆիլային մկների մի քանի շտամներում, որին հաջորդել է FVIII ակտիվության գնահատումը և չեզոքացնող հակամարմինների ձևավորումը: Ինչպես ցույց է տրված այստեղ, FVIII տրանսգենի LV առաքումը, որը պայմանավորված է STAB2 խթանիչով, հանգեցրել է FVIII արտահայտման հիմնականում LSEC-ներում (ձախ վահանակ) առանց չեզոքացնող հակամարմինների (աջ վահանակ) մինչև մեկ տարի:

Կապված բովանդակություն

Ինտերակտիվ վեբինարներ
պատկեր

Please enable the javascript to submit this form

Աջակցվում է Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics և uniQure, Inc.-ի կրթական դրամաշնորհներով:

Էական SSL