B-LIEVE-ի արդյունքներ, FLT1a AAV գենային թերապիայի 2/180 փուլի դոզայի հաստատման ուսումնասիրություն հեմոֆիլիա B-ով հիվանդների մոտ
Հիմնական դրվագներ ISTH-ի 30-րդ համագումարից

B-LIEVE-ի արդյունքներ, FLT1a AAV գենային թերապիայի 2/180 փուլի դոզայի հաստատման ուսումնասիրություն հեմոֆիլիա B-ով հիվանդների մոտ

Ներկայացրեց՝ Գայ Յանգը, բժիշկ, ԱՄՆ Քեքի բժշկական դպրոց, Լոս Անջելես, Կալիֆորնիա, Միացյալ Նահանգներ

Գ. Յանգ1, P. Chowdary2, Ս. Բարտոն3, Դ. Յի3, Ֆ. Ֆերանտե3

1Լոս Անջելեսի մանկական հիվանդանոց, Հարավային Կալիֆորնիայի համալսարան Քեկի բժշկական դպրոց, Լոս Անջելես, Կալիֆորնիա, ԱՄՆ, Լոս Անջելես, Կալիֆորնիա, Միացյալ Նահանգներ
2Royal Free Hospital, Լոնդոն, Անգլիա, Միացյալ Թագավորություն
3Freeline, Stevenage, Անգլիա, Միացյալ Թագավորություն

 

Տվյալների հիմնական կետեր

FIX մակարդակները

Հեմոֆիլիա B ունեցող առաջին 3 հիվանդների համար FLT180a AAV գենային թերապիայի չափաբաժինները ֆիքսել են B-LIEVE 1/2 փուլի ուսումնասիրության մեջ: FIX արժեքները կենտրոնական լաբորատորիայում մեկ փուլային վերլուծությունից են. հորիզոնական գծիկ գիծը նորմալ FIX արտահայտության ստորին սահմանն է (50 IU/dL): 23 թվականի մայիսի 2022-ի դրությամբ տվյալների կրճատման, FIX մակարդակները եղել են 93, 92 և 80 ուսումնասիրության 77, 56 և 36 օր համապատասխանաբար 1, 2 և 3 հիվանդների համար:

FIX և ուղեկցող ALT մակարդակները

FIX (կարմիր) և ALT (դեղին) մակարդակները FLT3a-ով դոզան ստացած 180 հիվանդների համար B-LIEVE հետազոտության մեջ: FLT180a ինֆուզիոնից երեք շաբաթ անց հիվանդները սկսեցին օրալ կորտիկոստերոիդների կրճատվող կուրս և օրալ տակրոլիմուսի կարճ կուրս՝ որպես պրոֆիլակտիկա՝ վեկտորի հետ կապված իմունային պատասխանները նվազագույնի հասցնելու համար: Ուղղահայաց կետագծերը պրոֆիլակտիկ էկզոգեն FIX ներարկումներ են, որոնք ստացվել են FLT180a ինֆուզիոնից հետո օրերի ընթացքում:

Կապված բովանդակություն

Ինտերակտիվ վեբինարներ
պատկեր

Please enable the javascript to submit this form

Աջակցվում է Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics և uniQure, Inc.-ի կրթական դրամաշնորհներով:

Էական SSL