Առաջարկվող աղբյուրներ

Հեմոֆիլիայի գենային թերապիայի հավաքածու, ընտրված կլինիկական փորձարկումներ, կարգավորող փաստաթղթեր և օգտակար հղումներ

Գիտական ​​թերթեր և կարգավորող փաստաթղթեր

Հեմոֆիլիայի գենի թերապիայի ակնարկներ

1. Աբբասի Hem. Հեմոֆիլիայի գենային թերապիան խոստանում է: <br> Պահել որոնվածը Նոր. 2018; 319 (6) `539: https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29450507

2. Arruda VR, et al. Հեմոֆիլիայի թերապիայի նորագույն մոտեցումներ. Հաջողություններ և մարտահրավերներ: Արյուն: 2017, 130: 2251-2256. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29018078

3. Balkansingh P, et al. Նորագույն բուժումներ և ընթացիկ կլինիկական առաջընթաց հեմոֆիլիայի Ա. Ther Adv Hematol- ը:2018, 9: 49-61. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/?term=29387330

4. Beck DL: Հեմոֆիլիայի գենային թերապիայի առաջընթաց: ASH կլինիկական նորություններ. 1 թվականի հոկտեմբերի 2018-ին: https://www.ashclinicalnews.org/features/breakthroughs-gene-therapy-hemophilia/

5. Colella P, et al. ԱAVՎ-ի միջնորդությամբ vivo գենային թերապիայի մեջ առաջացող խնդիրները: Mol Ther Meth Clin Dev: 2018, 8: 87-104. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29326962

6. DiMichele DM: Նորարարական մայրուղու վրա արագության թուլացումներն ընթանում են հեմոֆիլիայի թերապևտիկ պրոցեսներում: HemaSphere. 2018; 2: e144: https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30887008

7. Doshi BS, et al. Գեների թերապիա հեմոֆիլիայի համար. Ի՞նչ է իրականացնում ապագան: Ther Adv Hematol- ը: 2018, 9: 273-293. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30210756

8. Dunbar CE, et al. Գենի թերապիան տարիք է գալիս: գիտություն. 2018; 359- ը `4672: https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29326244

9. Երեկ H, et al. Հեմոֆիլիայի գենային թերապիա. Տրավլազերից մինչև գեյմեխանիչ: Հեմոֆիլիա. 2018;24(Suppl. 6):50–59. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29878653

10. George LA. Հեմոֆիլիայի գենային թերապիան ծերանում է: Արյունաբանություն Am Soc Hematol կրթական ծրագիր. 2017; 587-594: https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29222308

11. Mahlangu J, et al. Հեմոֆիլիայի առաջացման թերապիա. Գլոբալ տեսանկյունից: Հեմոֆիլիա. 2018;24(Suppl. 6):15–21. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29878661

12. Մակրիս Մ. Ոսկե դարաշրջան հեմոֆիլիայի բուժման համար: Հեմոֆիլիա. 2018; 24- ը `175-176: https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29601683

13. Park CY, et al. Հեմոֆիլիայի գենի շտկման համար գենոմի խմբագրման տեխնոլոգիաներ: Մարդու գենետ: 2016, 135: 977-981. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/27357631

14. Perrin GQ, et al. Թարմացրեք հեմոֆիլիայի գենային թերապիայի վերաբերյալ: Արյուն: 2019, 133: 407-414. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30559260

15. Pierce GF, et al. Հեմոֆիլիայի համար ուսումնասիրվող թերապիաների քորնուկոպիա: Մոլ Թեր: 2017, 25: 2429-2430. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29055619

16. Pierce GF, et al. Հեմոֆիլիայի գենային թերապիայի անցյալը, ներկան և ապագան. Վեկտորներից և տրանսգեններից մինչև հայտնի և անհայտ արդյունքներ: Հեմոֆիլիա. 2018;24(Suppl. 6):60–67. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29878660

17. Pierce GF, et al. 1-ին WFH գենի թերապիայի կլոր սեղան. Ամբողջ աշխարհում հեմոֆիլիայի գենաբուժության լանդշաֆտը և մարտահրավերները հասկանալը: Հեմոֆիլիա. 2019; 1-6: https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30604914

18. Խողովակ SW. Հեմոֆիլիայի նոր բուժում: Արյունաբանություն Am Soc Hematol կրթական ծրագիր. 2016; (1): 650-656: https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/27913542

19. Խողովակ SW. Հեմոֆիլիայի գենային թերապիա: Pediatr Blood Cancer. 2018; 65: e26865: https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29077262

20. Schutgens R, et al. Գեների թերապիա հեմոֆիլիայի մեջ. Հիպերից մինչև հույս: HemaSphere. 2018;2(2):22:e37. https://journals.lww.com/hemasphere/Fulltext/2018/04000

Օգտակար հղումներ

Հեմոֆիլիայի ազգային հիմնադրամ
https://www.hemophilia.org/

Հեմոֆիլիայի համաշխարհային ֆեդերացիա
https://www.wfh.org/en/page.aspx?pid=492

Կլինիկական առաջընթացներ հեմոֆիլիայի գենային թերապիայի մեջ
https://www.medscape.org/sites/advances/gene-therapy-hemophilia

Ընտրված կլինիկական փորձարկումներ

Հեմոֆիլիա Ա

  • NCT02576795: Դաժան հեմոֆիլիա ունեցող հիվանդների Վալոկտոկոգեն Ռոքսպարովովեչի ՝ Վալոկտոկոգեն Ռոքսպարովովեչի ՝ Վալոկտոկոգեն ռոքսպարովովեցի ՝ դեդոկսուլյացիայի, անվտանգության, հանդուրժողականության և արդյունավետության ուսումնասիրություն 1/2-րդ փուլ: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02576795
  • NCT03520712: Վալոկտոկոգեն ռոքսպարովովեցի ՝ Ադենո-ասոցիացված վիրուսների միջնորդավորված գենի փոխանցում 1/2-րդ փուլ, հեմոֆիլիայի հիվանդության, դիմակայունության և արդյունավետության ուսումնասիրություն ՝ հեմոֆիլիայի A մնացորդային FVIII մակարդակ ունեցող հիվանդների հետ: . https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03520712
  • NCT03392974: 3-րդ փուլի ուսումնասիրություն `գնահատելու Valoctocogenne Roxaparvovec- ի արդյունավետությունը / անվտանգությունը AAV վեկտորի միջնորդավորված գենի փոխանցումը hFVIII- ով` հեմոֆիլիայի 4E13vg / կգ չափաբաժնումով `Հեմոֆիլիայի հիվանդության մեջ, մնացորդային FVIII մակարդակներով I1IU / dL ստացող պրոֆիլակտիկ FVIII ինֆուզիոններ: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03392974
  • NCT03370913: 3-րդ փուլի բաց պիտակ, միանգամյա ուսումնասիրություն `գնահատելու BMN 270- ի արդյունավետությունը և անվտանգությունը, ադոո-ասոցիացված վիրուսով միջնորդավորված գենի փոխանցումը հեմոֆիլիայի մարդկային գործոնի VIII- ով` հեմոֆիլիայի հիվանդության պայմաններում, մնացորդային FVIII մակարդակներով ati 1 IU / dL ստացող պրոֆիլակտիկա FVIII ինֆուզիոններ: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03370913
  • NCT03432520: SPK-8011- ի [Adeno- ի հետ կապված վիրուսային վեկտորը B-Domain- ով ջնջված մարդկային գործոնի VIII գենի երկարատև անվտանգության և արդյունավետության բազմակենտրոնական գնահատում] Հեմոֆիլիայի Ա-ում տղամարդկանց մոտ: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03432520
  • NCT03003533: SPK-8011- ի [վերականգնողական ադենո-ասոցիացված վիրուսային վեկտորը մարդկային գործոնով VIII գենով] գեների փոխանցում, դոզան գտնող անվտանգություն, հանդուրժողականություն և արդյունավետության ուսումնասիրություն] հեմոֆիլիայի Ա անհատների մեջ: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03003533
  • NCT03734588: SPK-8016 գենային թերապիայի դոզային հայտնաբերման ուսումնասիրություն `A հեմոֆիլիա ունեցող հիվանդների մոտ` FVIII ինհիբիտատոր ունեցող անձանց մոտ գնահատմանն աջակցելու համար: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03734588
  • NCT03370172: Խիստ հեմոֆիլիայի B-Domain- ի ջնջված գործոն VIII (BDD-FVIII) վեկտորը, որը արտահայտում է B-Domain- ի ջնջված գործոն VIII (BDD-FVIII), անվտանգության և դոզների էսկալացիայի 1/2-րդ փուլի ուսումնասիրություն ՝ անվտանգության և դոզայի էսկալացիայի: Առարկաները կառավարվում են մեկ ներերակային ինֆուզիոն: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03370172
  • NCT03061201: Մեծահասակ սուբյեկտներում մեծահասակ սուբյեկտների SB-1 (Recombinant AAV2 / 525 մարդկային գործոն 2 գենային թերապիա) 6/8-րդ փուլ, բաց-պիտակավորմամբ, հարմարվողական, դոզանաբուծական հետազոտություն `գնահատելու SB-XNUMX- ի անվտանգությունը և հանդուրժողականությունը: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03061201
  • NCT03001830: GO-8: Գենային թերապիա հեմոֆիլիայի համար A օգտագործելով վեպի Serotype 8 Capsid Pseudotyped Adeno- ի հետ կապված վիրուսային վեկտորի կոդավորման գործոն VIII-V3: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03001830
  • NCT03217032: Lentiviral FVIII գենային թերապիա հեմոֆիլիայի համար Ա. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03217032
  • NCT03818763: I փուլի ուսումնասիրություն Արյունագեղձի ցողունային բջիջների գենետիկայի անվտանգությունն ու իրագործելիությունը գնահատող գնահատումը, որը նպատակաուղղված է գործոն VIII- ին հեմոֆիլիայի հիվանդությամբ հիվանդների համար թրոմբոցիտների տեղափոխմանը: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03818763

Հեմոֆիլիա Բ

  • NCT02484092: SPK-9001- ի [Adeno- ի հետ կապված վիրուսային վեկտորը մարդկային գործոնով IX գենով] գենային թերապիա, բաց պիտակ, դոզան-էսկալացիա ուսումնասիրություն `հեմոֆիլիայի Բ-ով առարկաների մեջ: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02484092
  • NCT03307980: FIX երկար ուսումնասիրություն. A Factor IX (FIX) գենի փոխանցում, SPK9001- ի երկարաժամկետ անվտանգության և արդյունավետության ուսումնասիրության բազմակենտրոնացման գնահատում https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03307980
  • NCT02396342: I / II փուլ, բաց պիտակ, անվերահսկելի, մի չափաբաժին, դոզան աճող, բազմակողմանի փորձություն, որը հետազոտում է ադենոյի հետ կապված վիրուսային վեկտորը, որը պարունակում է կոդոնային օպտիմիզացված մարդկային գործոն IX գեն (AAV5-hFIX), որը կառավարվում է մեծահասակների հիվանդների հետ Դաժան կամ չափավոր դաժան հեմոֆիլիա Բ. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02396342
  • NCT03569891: III փուլ, բաց պիտակ, միանգամյա դոզան, բազմակենտրոն, բազմազգ փորձություն, որը հետազոտում է սերոտիպ 5-ի հետ կապված Adeno- ի հետ կապված վիրուսային վեկտորը, որը պարունակում է կոդոնային օպտիմիզացված մարդկային գործոնի IX գենի Padua- ի տարբերակ (AAV5-hFIXco-Padua, AMT-061) Մեծահասակների սուբյեկտներին կառավարվում է ծանր կամ չափավոր ծանր հեմոֆիլիայի Բ – ով: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03569891
  • NCT03489291: II փուլ, Բաց պիտակ, մեկ դեղաչափ, մեկանգամյա, բազմակողմանի փորձություն `հաստատելու համար Factor IX- ի ակտիվության մակարդակը Serotype 5 Adeno- ի հետ կապված վիրուսային վեկտորի պարունակությամբ, որը պարունակում է կոդոնային օպտիմիզացված մարդկային գործոնի IX գենի (AAV5) պադուո տարբերակ: -hFIXco-Padua, AMT-061) Կառավարվում է մեծահասակների սեռական հեմոֆիլիայի ծանր կամ միջին ծանրության ենթակա առարկաների https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03489291
  • NCT01687608: A / 1-րդ փուլ `բաց-պիտակավորմամբ, միանգամայն աճող դոզան` ինքնուրույն լրացնող օպտիմիզացված ադենոի հետ կապված վիրուսների սերոտիպ 2-ի գործոն IX գենային թերապիա (AskBio8) ՝ հեմոֆիլիայի Բ մեծահասակների մոտ: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT01687608
  • NCT03369444: I / II փուլ, բաց պիտակ, բազմամետր, աճող մեկ դոզան, վեպի ադենո-ասոցիացված վիրուսային վեկտորի (FLT180a) անվտանգության ուսումնասիրություն հեմոֆիլիայի Բ հիվանդների մոտ: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03369444
  • NCT03641703: Հեմոֆիլիա Բ – ում հիվանդների նորածին Adeno- ի հետ կապված վիրուսային վեկտորի (FLT180a) նոր չափաբաժինների ընդունումից հետո բաց պիտակային, բազմակենտրոն, երկարաժամկետ հետագա ուսումնասիրություն `արձագանքելու անվտանգության և կայունության ուսումնասիրության համար: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03641703
  • NCT02695160: I փուլ, բաց պիտակ, աճող դոզայի ուսումնասիրություն `AAV2 / 6 Factor IX- ի գենային թերապիայի անվտանգությունն ու հանդուրժողականությունը գնահատելու համար, Zինկով մատի միջուկի միջոցով (ZFN) միջնորդավորված նպատակային ինտեգրումը SB-FIX մեծահասակների սեռական հեմոֆիլիայի B առարկաների մեջ: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02695160
  • NCT00979238: Հեյոֆիլիայի Բ-ում գենային փոխանցման համար ինքնուրույն կոմպլեմենտար ադենո-ասոցիացված վիրուսային վեկտորի (scAAV 2/8-LP1-hFIXco) ինքնուրույն կոմպլեմենտար ադենո-ասոցիացված վիրուսային վեկտորի (scAAV XNUMX/XNUMX-LPXNUMX-hFIXco) դերի էսկալացիայի բաց պիտակ: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT00979238