Փոխազդեցություն տրանսգենով արտադրված FVIII-ի և արյունահոսության արագության միջև գենի փոխանցումից 2 տարի անց Valoctocogene Roxaparvovec-ի հետ. արդյունքներ Gener8-1-ից
Հիմնական դրվագներ ISTH-ի 30-րդ համագումարից

Փոխազդեցություն տրանսգենով արտադրված FVIII-ի և արյունահոսության արագության միջև գենի փոխանցումից 2 տարի անց Valoctocogene Roxaparvovec-ի հետ. արդյունքներ Gener8-1-ից

Ներկայացրեց՝ Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath, Առողջապահական գիտությունների ֆակուլտետ-Witwatersrand համալսարան և Առողջապահության ազգային լաբորատոր ծառայություն, Յոհանեսբուրգ, Հարավային Աֆրիկա

Ջ.Մահլանգու1, H. Chambost2, S. Chou3, Ա. Դանն4, A. von Drygalski5, R. Kaczmarek6, Գ.Կենետ7, Մ.Լաֆֆան8, Ա.Լևիտ9, Բ.Մադան10, Ջ.Մեյսոն11, Ջ.Օլդենբուրգ12, Մ.Օզելո13, Ֆ.Պեյվանդի14, Դ.Քուոն15, Մ.Ռեդինգ16, Ս.Շապիրո17, Հ. Յու18, Թ.Ռոբինսոն18, S. Խողովակ19

1Witwatersrand համալսարան, Առողջապահության ազգային լաբորատոր ծառայություն և հեմոֆիլիայի համապարփակ խնամքի կենտրոն, Charlotte Maxeke Johannesburg ակադեմիական հիվանդանոց, Յոհանեսբուրգ, Գաուտենգ, Հարավային Աֆրիկա
2APHM, մանկական արյունաբանական ուռուցքաբանության բաժանմունք, La Timone Children's Hospital & Aix Marseille Univ, INSERM, INRA, C2VN, Մարսել, Պրովանս-Ալպեր-Cote d'Azur, Ֆրանսիա
3Արյունաբանության բաժին, Ներքին բժշկության բաժանմունք, Թայվանի ազգային համալսարանական հիվանդանոց, Թայբեյ, Կելունգ, Թայվան (Չինաստանի Հանրապետություն)
4Համազգային մանկական հիվանդանոցի Արյունաբանության, Ուռուցքաբանության և Ոսկրածուծի փոխպատվաստման բաժին և Օհայոյի պետական ​​համալսարանի բժշկական քոլեջ, Կոլումբուս, Օհայո, Միացյալ Նահանգներ
5Արյունաբանության/ուռուցքաբանության բաժին, Բժշկության բաժին, Կալիֆորնիայի համալսարան Սան Դիեգո, Սան Դիեգո, Կալիֆորնիա, Միացյալ Նահանգներ
6Ինդիանայի համալսարանի բժշկության դպրոցը, IUPUI-Wells մանկական հետազոտությունների կենտրոնը և Հիրսֆելդի իմունոլոգիայի և փորձարարական թերապիայի ինստիտուտը, Ինդիանապոլիս, Ինդիանա, Միացյալ Նահանգներ
7Շեբա բժշկական կենտրոն և Թել Ավիվի համալսարան, Թել Ավիվ, Թել Ավիվ, Իսրայել
8Արյունաբանության կենտրոն, Լոնդոնի Կայսերական քոլեջ, Լոնդոն, Անգլիա, Միացյալ Թագավորություն
9Կալիֆորնիայի համալսարան Սան Ֆրանցիսկո, Սան Ֆրանցիսկո, Կալիֆորնիա, Միացյալ Նահանգներ
10Guy's & St. Thomas' NHS Foundation Trust, Լոնդոն, Անգլիա, Միացյալ Թագավորություն
11Քվինսլենդի հեմոֆիլիայի կենտրոն, Թագավորական Բրիսբենի և կանանց հիվանդանոց և Քվինսլենդի համալսարան, Բրիսբեն, Քվինսլենդ, Ավստրալիա
12Փորձարարական արյունաբանության և փոխներարկումային բժշկության ինստիտուտ և հազվագյուտ հիվանդությունների կենտրոն, Բոննի համալսարան, Բոն, Հյուսիսային Ռեյն-Վեստֆալեն, Գերմանիա
13Hemocentro UNICAMP, Ներքին բժշկության բաժանմունք, բժշկական գիտությունների դպրոց, Կամպինասի համալսարան, Կամպինաս, Սան Պաուլո, Բրազիլիա
14Fondazione IRCCS Ca' Granda - Ospedale Maggiore Policlinico, UOC Medicina Generale, Angelo Bianchi Bonomi հեմոֆիլիայի և թրոմբոզի կենտրոն և Fondazione Luigi Villa, և ախտաֆիզիոլոգիայի և փոխպատվաստման բաժանմունք, Միլանի համալսարան, Լոմբարդիա, Իտալիա:
15Հեմոֆիլիայի օրթոպեդիկ բուժման կենտրոն, Լոս Անջելես, Կալիֆորնիա, ԱՄՆ
16Արյունահոսության և մակարդման խանգարումների կենտրոն, Մինեսոտայի համալսարան, Մինեապոլիս, Մինեսոտա, Միացյալ Նահանգներ
17Oxford University Hospitals National Health Service Foundation Trust, Oxford University, and Oxford National Institute for Health Research Biomedical Research Centre, Oxford, Անգլիա, Միացյալ Թագավորություն
18BioMarin Pharmaceutical, Inc., Նովատո, Կալիֆորնիա, Միացյալ Նահանգներ

19Մանկաբուժության և պաթոլոգիայի ամբիոններ, Միչիգանի համալսարան, Էն Արբոր, Միչիգան, Միացյալ Նահանգներ

Տվյալների հիմնական կետեր

Valoctocogene Roxaparvovec Անվտանգության ամփոփագիր 2-րդ տարվա համար
Տարեկան բուժված արյունահոսության արագություն/FVIII օգտագործում

3-րդ փուլի GENer8-1 հետազոտության արդյունքները հեմոֆիլիա A-ով հիվանդների մոտ, ովքեր բուժվել են valoctocogene roxaparvovec-ով, ցույց են տալիս բուժվող արյունահոսությունների/տարեկան և FVIII-ի տարեկան օգտագործման հետևողական նվազում 1-ից մինչև 2-րդ տարի՝ համեմատած սկզբնական ցուցանիշի հետ: Ելակետային արժեքները եղել են ոչ ինտերվենցիոն BMN 6-270 հետազոտության 902-ամսյա հեռանկարային տվյալների հավաքագրման ժամանակաշրջանից:

Կապված բովանդակություն

Ինտերակտիվ վեբինարներ
պատկեր

Please enable the javascript to submit this form

Աջակցվում է Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics և uniQure, Inc.-ի կրթական դրամաշնորհներով:

Էական SSL