Կապը էնդոգեն, տրանսգենային FVIII արտահայտման և արյունահոսության դեպքերի միջև, որոնք հետևում են Valoctocogene Roxaparvovec գենի փոխանցումին ծանր հեմոֆիլիայի համար Ա.
63-րդ ASH տարեկան ժողովի կարևորագույն դրվագները

Կապը էնդոգեն, տրանսգենային FVIII արտահայտման և արյունահոսության դեպքերի միջև, որոնք հետևում են Valoctocogene Roxaparvovec գենի փոխանցումին ծանր հեմոֆիլիայի համար Ա.

Սթիվեն Վ. Խողովակ, MD1, Մարգարեթ Ք Օզելո, բ.գ.թ., բ.գ.թ2*, Գիլի Քենեթ, բ.գ.թ3, Mark T Reding, MD4, Ջեյն Մեյսոն, MBBS Hons, FRACP, FRCPA5,6 *Էնդրյու Դ Լևիտ, բ.գ.թ7, Բելլա Մադան, բ.գ.թ8*, Michael Laffan, DM, PhD9, Doris V. Quon10, Անետ ֆոն Դրիգալսկի, բժիշկ, Ֆարմ Դ11, Sheng-Chieh Chou, MD, PhD12 *, Սյուզան Շապիրո, բ.գ.թ., բ.գ.թ13,14,15 *, Amy L Dunn, MD16 *, Մայքլ Վանգ, բժիշկ17, Նայջել S Key18, Ռադոսլավ Կաչմարեկ, բ.գ.թ19,20 *, Էմիլի Սիմինգթոն, MD21 *, Adebayo Lawal, MD, MSc, MBA22 *, Ռինա Մահաջան, բ.գ.թ22 *, Կոնստանտիա-Մարիա Չավելե, բ.գ.թ22 *, Divya B Reddy, MD22 *, Հուա Յու, բ.գ.թ22 *, Wing Yen Wong, MD22 *, Tara M Robinson, MD, PhD22 *, և Բենջամին Քիմ, MD, MPhil22

1Մանկաբուժության և պաթոլոգիայի ամբիոն, Միչիգանի համալսարան, Էն Արբոր, MI
2Hemocentro UNICAMP, Ներքին բժշկության ամբիոն, Բժշկական գիտությունների դպրոց, Կամպինասի համալսարան, Կամպինաս, Բրազիլիա
3Հեմոֆիլիայի ազգային կենտրոն և Ամալյա Բիրոնի թրոմբոզի և հեմոստազի գիտահետազոտական ​​ինստիտուտ, Շեբա բժշկական կենտրոն, Թել Հաշոմեր, Թել Ավիվի համալսարան, Թել Ավիվ, Իսրայել
4Արյունահոսության և մակարդման խանգարումների կենտրոն, Մինեսոտայի համալսարանի բժշկական կենտրոն, Մինեապոլիս, MN
5Քվինսլենդի համալսարան, Բրիսբեն, QLD, Ավստրալիա
6Քվինսլենդի հեմոֆիլիայի կենտրոն, քաղցկեղի խնամքի ծառայություններ, թագավորական Բրիսբեն և կանանց հիվանդանոց, Բրիսբեն, QLD, Ավստրալիա
7Կալիֆորնիայի համալսարան Սան Ֆրանցիկո, Սան Ֆրանցիսկո, Կալիֆորնիա
8Guy's & St. Thomas' NHS Foundation Trust, Լոնդոն, Միացյալ Թագավորություն
9Արյունաբանության կենտրոն, բժշկության ամբիոն, Կայսերական քոլեջ Լոնդոն, Լոնդոն, Միացյալ Թագավորություն
10Օրթոպեդիկ հեմոֆիլիայի բուժման կենտրոն, Լոս Անջելես, Կալիֆորնիա
11Սկրիպսի հետազոտական ​​ինստիտուտի մոլեկուլային բժշկության բաժին, Լա Ջոլլա, Կալիֆորնիա
12Արյունաբանության բաժին, Ներքին բժշկության բաժանմունք, Թայվանի ազգային համալսարանական հիվանդանոց, Թայբեյ, Թայվան
13Ռեդքլիֆի բժշկության բաժին, Օքսֆորդի համալսարան, Օքսֆորդ, Միացյալ Թագավորություն
14Oxford University Hospitals National Health Service Foundation Trust, Օքսֆորդ, Միացյալ Թագավորություն
15Առողջապահության հետազոտությունների ազգային ինստիտուտ, Օքսֆորդի կենսաբժշկական հետազոտությունների կենտրոն, Օքսֆորդ, Միացյալ Թագավորություն
16Հեմոֆիլիայի բուժման կենտրոն, Համազգային մանկական հիվանդանոց և Օհայոյի պետական ​​համալսարանի բժշկական քոլեջ, Կոլումբուս, Օհ
17Հեմոֆիլիայի և թրոմբոզի կենտրոն, Կոլորադոյի համալսարանի Անշութց բժշկական համալսարան, Ավրորա, Կ.
18UNC արյան հետազոտական ​​կենտրոն, Հյուսիսային Կարոլինայի համալսարան Չապել Հիլլում, Չապել Հիլլ, NC
19Մանկաբուժության բաժին, Ինդիանայի համալսարանի բժշկության դպրոց, IUPUI-Wells մանկական հետազոտությունների կենտրոն, Ինդիանապոլիս, IN
20Գլիկոբիոլոգիայի լաբորատորիա, Հիրշֆելդի իմունաբանության և փորձարարական թերապիայի ինստիտուտ, Վրոցլավ, Լեհաստան
21Քեմբրիջի համալսարանի հիվանդանոցներ NHS Foundation Trust, Քեմբրիջ, Միացյալ Թագավորություն
22BioMarin Pharmaceutical Inc., Նովատո, Կալիֆորնիա

Տվյալների հիմնական կետեր

Փուլ 3 GENer8-1 ուսումնասիրության նախագծում

3-րդ փուլի GENer8-1 հետազոտության արդյունքները վերլուծվել են տրանսգենից ստացված FVIII ակտիվության և արյունահոսությունների միջև կապի համար: Հետազոտության մասնակիցների ընդհանուր թվից (N = 134) այս վերլուծությունը ներառում է հիվանդների ենթախումբ, ովքեր ունեցել են ≥ 1 բուժված արյունահոսություն հետանցումային շրջանում, որը սկսվել է հաջորդող հետկանխարգելիչ շրջանի ավարտից 1 ամիս անց: տրանսգենի ներարկում.

ABR անցումային հետո բուժված արյունահոսություն ունեցող մասնակիցների մոտ (n = 22)

GENer134-8 հետազոտության 1 ընդհանուր մասնակիցներից 22-ը (16%) ունեցել է առնվազն 1 բուժված արյունահոսություն հետանցումային շրջանում: ABR-ը ցուցադրվում է այս մասնակիցների համար նախաինֆուզիոն ելակետային և հետինֆուզիոն, հետկանխարգելիչ ուսումնասիրության ժամանակաշրջանի համար: Ելակետայինի համեմատ 15 մասնակից ունեցել է ABR-ի նվազում, 2-ի մոտ՝ ABR < 1 (սև սլաքներ) և 5-ի մոտ՝ ABR > 1 (նարնջագույն սլաքներ):

Կապված բովանդակություն

Ինտերակտիվ վեբինարներ
պատկեր

Please enable the javascript to submit this form

Աջակցվում է Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics և uniQure, Inc.-ի կրթական դրամաշնորհներով:

Էական SSL