SPK-8011- ի I / II փուլի փորձարկում. Կայուն և ամուր FVIII արտահայտություն> 2 տարվա ընթացքում ABR- ի զգալի բարելավում նախնական դեղաչափերի խմբում AAV- միջնորդավորված FVIII գենի փոխանցում հեմոֆիլիայի համար
Հատկություններ ISTH 2020 վիրտուալ համագումարից

SPK-8011- ի I / II փուլի փորձարկում. Կայուն և ամուր FVIII արտահայտություն> 2 տարվա ընթացքում ABR- ի զգալի բարելավում նախնական դեղաչափերի խմբում AAV- միջնորդավորված FVIII գենի փոխանցում հեմոֆիլիայի համար

Լ. Որջ1,2, Է. Էյսթեր3, Մ. Ռագնի4, Ս.Սուլիվան5, Բ. Սեմելսոն-Jոնս1,2, Մ. Էվանս3, Ա. Մակդուգալ6, Մ.Կուրրան6, Ս. Տոմպկինս6, K. Wachtel6, Դ. Տակեֆման6, K. Reape6, Ֆ.Մինգոզի6, Պ. Մոնահան6, X. Անգուելա6, K. Բարձր6

1ԱՄՆ-ի Ֆիլադելֆիայի Ֆիլադելֆիայի մանկական հիվանդանոց

2ԱՄՆ-ի Ֆիլադելֆիայի Փենսիլվանիա համալսարանի Պերլմանի բժշկության դպրոցը

3Փենսիլվանիայի պետական ​​համալսարան Միլթոն Ս. Հերշի բժշկական կենտրոն, Հերշեյ, Միացյալ Նահանգներ

4Պիտսբուրգի համալսարանի բժշկական կենտրոնի և Արևմտյան Փենսիլվանիայի հեմոֆիլիայի կենտրոն, բժշկության ֆակուլտետ, Պիտսբուրգ, Միացյալ Նահանգներ

5Միսիսիպի առաջադեմ բժշկության կենտրոն, Մադիսոն, Միացյալ Նահանգներ

6Spark Therapeutics, Ֆիլադելֆիա, Միացյալ Նահանգներ

Տվյալների հիմնական կետեր

SPK-1- ի համար նախատեսված 2/8011-րդ փորձն ընդգրկում էր 1 վեկտորի 3 դոզանով ներարկված հիվանդներին `5x1011 vg / կգ (5e11, n = 2), 1x1012 vg / կգ (1e12, n = 3) և 2x1012 կգ / կգ (2e12, n = 9): Իրավասու հիվանդները չափահաս տղամարդիկ էին `միջին (n = 1) մինչև ծանր (n = 13) հեմոֆիլիա A (FVIII: C ≤ 2%), LK03- ի կափսիդին չեզոքացնող հակամարմինների ցածր և չբացահայտվող մակարդակներով և> 150 օր գործոնով ազդեցությամբ արգելակների պատմություն չկա: Հիվանդներին սերտորեն հետևում էին 1 տարի ժամկետով, երկարաժամկետ հետաքննությունը նախատեսվում էր մինչև 4 տարի:

SPK-14- ով ներարկված 8011 հիվանդներից առավելագույն դեղաչափով (2e2) ներարկված 12 հիվանդներ չեն պահպանել FVIII- ի կայուն արտահայտությունը: Կայուն արտահայտման 12 հիվանդներ ցույց են տվել արյունահոսության դեպքերի 91% նվազում և գործոնի օգտագործման 96% նվազում (ցույց չի տրվել):

Հիմք ընդունելով մեկ փուլային փորձարկումը, ցածր դոզանախմբի (5e11, մասնակիցները 1 և 2) և միջին դոզանախմբի (1e12, մասնակիցները 3-5-ով `գրաֆիկում) հիվանդների համար FVIII արտահայտությունը երկար ժամանակ էր. 5-ից մինչև 25 տարի շարունակական տևողությամբ:

Կապված բովանդակություն

Ինտերակտիվ վեբինարներ

Ինտերակտիվ վեբինարներ

պատկեր

Please enable the javascript to submit this form

Աջակցվում է Bayer, BioMarin, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Shire, Spark Therapeutics և uniQure, Inc. կրթական դրամաշնորհներով:

Էական SSL