Armenian
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
Հատկություններ ISTH 2020 վիրտուալ համագումարից
SPK-8011- ի I / II փուլի փորձարկում. Կայուն և ամուր FVIII արտահայտություն> 2 տարվա ընթացքում ABR- ի զգալի բարելավում նախնական դեղաչափերի խմբում AAV- միջնորդավորված FVIII գենի փոխանցում հեմոֆիլիայի համար
Լ. Որջ1,2, E. Eyster3, Մ. Ռագնի4, Ս.Սուլիվան5, Բ. Սեմելսոն-Jոնս1,2, Մ. Էվանս3, Ա. Մակդուգալ6, M. Curran6, Ս. Տոմպկինս6, K. Wachtel6, D. Takefman6, K. Reape6, F. Mingozzi6, Պ. Մոնահան6, X. Անգուելա6, K. Բարձր6
1ԱՄՆ-ի Ֆիլադելֆիայի Ֆիլադելֆիայի մանկական հիվանդանոց
2ԱՄՆ-ի Ֆիլադելֆիայի Փենսիլվանիա համալսարանի Պերլմանի բժշկության դպրոցը
3Փենսիլվանիայի պետական համալսարան Միլթոն Ս. Հերշի բժշկական կենտրոն, Հերշեյ, Միացյալ Նահանգներ
4Պիտսբուրգի համալսարանի բժշկական կենտրոնի և Արևմտյան Փենսիլվանիայի հեմոֆիլիայի կենտրոն, բժշկության ֆակուլտետ, Պիտսբուրգ, Միացյալ Նահանգներ
5Միսիսիպի առաջադեմ բժշկության կենտրոն, Մադիսոն, Միացյալ Նահանգներ
6Spark Therapeutics, Ֆիլադելֆիա, Միացյալ Նահանգներ
Լ. Որջ1,2, E. Eyster3, Մ. Ռագնի4, Ս.Սուլիվան5, Բ. Սեմելսոն-Jոնս1,2, Մ. Էվանս3, Ա. Մակդուգալ6, M. Curran6, Ս. Տոմպկինս6, K. Wachtel6, D. Takefman6, K. Reape6, F. Mingozzi6, Պ. Մոնահան6, X. Անգուելա6, K. Բարձր6
1ԱՄՆ-ի Ֆիլադելֆիայի Ֆիլադելֆիայի մանկական հիվանդանոց
2ԱՄՆ-ի Ֆիլադելֆիայի Փենսիլվանիա համալսարանի Պերլմանի բժշկության դպրոցը
3Փենսիլվանիայի պետական համալսարան Միլթոն Ս. Հերշի բժշկական կենտրոն, Հերշեյ, Միացյալ Նահանգներ
4Պիտսբուրգի համալսարանի բժշկական կենտրոնի և Արևմտյան Փենսիլվանիայի հեմոֆիլիայի կենտրոն, բժշկության ֆակուլտետ, Պիտսբուրգ, Միացյալ Նահանգներ
5Միսիսիպի առաջադեմ բժշկության կենտրոն, Մադիսոն, Միացյալ Նահանգներ
6Spark Therapeutics, Ֆիլադելֆիա, Միացյալ Նահանգներ
Տվյալների հիմնական կետեր
- SPK-8011 Փուլ 1/2 ՈՒՍՈՒՄՆԱԿԱՆ ԴԻԶԱՅՆ
- ԱՌԱԻՆ ԱՆՎՏԱՆԳՈՒԹՅՈՒՆ. ՍՏԵՂԾԱԳԻՏԱԿԱՆ իրադարձություններ
- FACTOR FVIII EXPRESSION մինչև 3.3 տարի
SPK-1- ի համար նախատեսված 2/8011-րդ փորձն ընդգրկում էր 1 վեկտորի 3 դոզանով ներարկված հիվանդներին `5x1011 vg / կգ (5e11, n = 2), 1x1012 vg / կգ (1e12, n = 3) և 2x1012 կգ / կգ (2e12, n = 9): Իրավասու հիվանդները չափահաս տղամարդիկ էին `միջին (n = 1) մինչև ծանր (n = 13) հեմոֆիլիա A (FVIII: C ≤ 2%), LK03- ի կափսիդին չեզոքացնող հակամարմինների ցածր և չբացահայտվող մակարդակներով և> 150 օր գործոնով ազդեցությամբ արգելակների պատմություն չկա: Հիվանդներին սերտորեն հետևում էին 1 տարի ժամկետով, երկարաժամկետ հետաքննությունը նախատեսվում էր մինչև 4 տարի:
SPK-14- ով ներարկված 8011 հիվանդներից առավելագույն դեղաչափով (2e2) ներարկված 12 հիվանդներ չեն պահպանել FVIII- ի կայուն արտահայտությունը: Կայուն արտահայտման 12 հիվանդներ ցույց են տվել արյունահոսության դեպքերի 91% նվազում և գործոնի օգտագործման 96% նվազում (ցույց չի տրվել):
Հիմք ընդունելով մեկ փուլային փորձարկումը, ցածր դոզանախմբի (5e11, մասնակիցները 1 և 2) և միջին դոզանախմբի (1e12, մասնակիցները 3-5-ով `գրաֆիկում) հիվանդների համար FVIII արտահայտությունը երկար ժամանակ էր. 5-ից մինչև 25 տարի շարունակական տևողությամբ:
Կապված բովանդակություն
Ինտերակտիվ վեբինարներ
Ներկայացրեց Բարբարա Ա
Ներկայացնում է Սթիվեն Ու. Խ.-ն, բ.գ.դ.
Ներկայացնում են nyոնի Մահլանգոն, BSc, MBBCh, MMed, FCPath
Ներկայացրեց Դևիդ Լիլիկրափը, բ.գ.դ.
Ներկայացնում է տ.գ.թ. Թիերի ՎանդենԴրիշեն
Ներկայացնում է Բժիշկ, բ.գ.դ., Ֆլորա Պեվանդին
Ներկայացնում է Գլեն Ֆ. Փիրսը, բ.գ.դ., տ.գ.դ.
