Կենսաբանական թերապիայի կլինիկական առաջխաղացումները հեմոֆիլիայի գե-թերապիայի կլինիկական փորձարկումների վերաբերյալ

Կենսաբանական թերապիայի կլինիկական առաջխաղացումները հեմոֆիլիայի գե-թերապիայի կլինիկական փորձարկումների վերաբերյալ

Հեմոֆիլիա (07/08/19): Պեվանդի, Ֆլորա; Գարագիոլա, Իզաբելլա

Իտալացի կլինիկական հետազոտողները վերանայում են տարբեր կլինիկական առաջխաղացումներ ՝ օգտագործելով գենային թերապիա հեմոֆիլիայի A և B.- ի բուժման համար: Այն բանից հետո, երբ 1990-ականներին կենդանիների մոդելները ցույց տվեցին, որ ադենոմոգեն վիրուսի (AAV) վեկտորները ցույց են տվել IX գործոնի (FIX) արդյունավետ արտահայտություն, հետազոտողները նշում են, որ հեմոֆիլիա B- ով հիվանդների առաջին կլինիկական փորձարկումը վավերացրեց FIX- ի բուժական մակարդակները, չնայած որ ազդեցությունը տևեց ընդամենը մի քանի շաբաթ: Վեկտորի դիզայնի բարելավմամբ `շրջանառվող FIX մակարդակները ավելի երկար ժամանակահատվածի համար բարձրացան մինչև 2% -5%: Ավելի վերջին զարգացումներում քննիչները կարողացան բարելավել FIX- ի արտահայտությունը ավելի քան 30% -ով `Padua FIX- ի տարբերակը ներառելով F9 cDNA- ում: Սա հանգեցրեց ինֆուզիոնների դադարեցմանը և արյունահոսության դեպքերի նվազմանը: A- ի հեմոֆիլիայի համար հիվանդները, որոնք վարվել են AAV վեկտորով, որոնք պարունակում են կոդոնային օպտիմիզացված, B- տիրույթում ջնջված F8 cDNA- ն, տրանսգենային արտահայտությունն անցել է 3 տարի և տևում է FVIII գործունեության մակարդակ ՝ 52.3%: Բարձրացված լյարդի ֆերմենտներ հաղորդվել են որոշ հիվանդների համար AAV- լյարդի ուղղված գենային թերապիայի կլինիկական փորձարկումների A և B. հեմոֆիլիայի համար: Չնայած ստերոիդային բուժումը լուծում էր խնդիրը հիվանդների մեծ խմբում, հետազոտողները նշում են, որ լյարդի թունավորության հետևում գտնվող պաթոֆիզիոլոգիական մեխանիզմը դեռ կա: պարզ չէ, և շարունակական քննության առարկա:

Վեբ ՈՒղեցույց