Ինչպե՞ս քննարկել գենային թերապիան հեմոֆիլիայի համար: Հիվանդի և բժշկի հեռանկար

Ինչպե՞ս քննարկել գենային թերապիան հեմոֆիլիայի համար: Հիվանդի և բժշկի հեռանկար

Հեմոֆիլիա (05/21/19) Miesbach, W .; O'Mahoney, B .; Հիմնական, NS; et al.

Չնայած գեոթերապիան կարող է հեղափոխություն իրականացնել հեմոֆիլիա ունեցող անձանց բուժման համար ՝ նվազեցնելով դրանց արյունահոսության ռիսկը, մինչդեռ նվազեցնելով կամ վերացնելով էկզոգեն գործոնների կառավարման անհրաժեշտությունը, հետազոտողները ասում են, որ կարևոր է ինչպես բժիշկների, այնպես էլ հիվանդների համար ունենալ հստակ և հուսալի տեղեկատվության աղբյուրներ, որպեսզի քննարկեն և ռիսկերը և բուժման առավելությունները: Ադենոակցիոն վիրուսային (AAV) վեկտորի միջնորդությամբ գենային թերապիայի ներգրավմամբ կատարված հետազոտությունները ցույց են տվել կայուն ժամանակահատվածների էնդոգեն գործոնի մակարդակների բարելավում, տարեկան տարեկան արյունահոսության տեմպերի զգալի նվազում, էկզոգեն գործոնների ավելի ցածր օգտագործում և անվտանգության դրական պրոֆիլ: Այնուամենայնիվ, բժիշկների համար կարևոր է շեշտել, որ հետազոտությունը շարունակվում է, և ապացույցների բացերը մնում են, ինչպիսիք են անվտանգության երկարատև պրոֆիլները: Բացի այդ, հիվանդների առանցքային խմբերը, ներառյալ երեխաները և դեռահասները, լյարդի կամ երիկամների դիսֆունկցիաներ ունեցող անձինք և գործոնային խանգարողների կամ նախապես գոյություն ունեցող չեզոքացնող AAV հակամարմիններ ունեցող անձինք, կարող էին բացառվել գենային թերապիայի փորձարկումների իրավասության չափանիշների համաձայն:

Վեբ ՈՒղեցույց