Սթիվեն Վ. Խողովակ, MD
Առանձնահատկություններ ISTH 2021 համագումարից

Լյարդի անվտանգության դեպքի հաշվետվություն 3-րդ փուլի HOPE-B գենային թերապիայի փորձարկումից մեծահասակների մոտ B հեմոֆիլիայով

Մ.Շմիդտ1, GR Ֆոստեր2, M. Coppens3, Հ. Թոմսեն1, Դ. Կուպեր4, R. Dolmetsch4, Է.Կ.Սոյեր4, L. Heijink5, SW խողովակ6

1GeneWerk GmbH, Հայդելբերգ, Գերմանիա

2Barts Liver Center, Queen Mary University of London, London, United Kingdom

3Ամստերդամի համալսարանի բժշկական կենտրոն, Ամստերդամ, Նիդեռլանդներ

4uniQure Inc, Լեքսինգթոն, Միացյալ Նահանգներ

5uniQure BV, Ամստերդամ, Նիդեռլանդներ

6Միչիգանի համալսարան, Էն Արբոր, Միացյալ Նահանգներ

Տվյալների հիմնական կետեր

  • 69-ամյա, սպիտակ ոչ իսպանախոս արու ՝ միջին ծանրության հեմոֆիլիայով Բ
  • 1980 թ.-Ախտորոշվել է HBV- ով (+ve հակա- HB- ի և հակա- HBc և anti-HBe հակամարմինների դեպքում)
  • 1983-Ախտորոշվել է ոչ A/non-N հեպատիտով
  • 2003 թ.-Հաստատված է դրական HCV- ի դեպքում, երբ առկա է թեստավորում
  • 2015-Գնահատվել է HCV- ի վերացման թերապիայի համար, գենոտիպ 1 ա, ոչ մի նշանակալի ֆիբրոզ (ֆիբրոսկան 5.7 կՊա)
  • 2015 թ.-Բուժվում է պարիտապրեվիրով/ombitasvir/ritonavir, dasabuvir և ribavirin; կայուն վիրուսաբանական պատասխանի հասնելը
  • Սոցիալական պատմություն `նշանավոր ծխելու, շաբաթական 0-2 միավոր ալկոհոլի օգտագործման համար
  • Ընտանեկան պատմություն, որը նշանավոր է քաղցկեղով

HOPE-B փորձության ժամանակ հեմոֆիլիայով B հիվանդի լյարդի հետ կապված հիվանդության պատմությունը, որը հետազոտությանը մասնակցելու ժամանակ հեպատոցելյար քաղցկեղ է զգացել: Նրա բժշկական պատմությունը պարունակում է HCC- ի զարգացման մի քանի ռիսկային գործոններ, ներառյալ հեպատիտ B և C, մեծ տարիքը և ալկոհոլի օգտագործումը:

HCC- ի մոլեկուլային վերլուծությունների ամփոփում
Ինֆուզիոնից 1 տարի անց, ըստ արձանագրության ուլտրաձայնային հետազոտության արդյունքում հայտնաբերվել է լյարդի ենթակապսուլյար վնասվածք: Այս աղյուսակը ամփոփում է հետագա մոլեկուլային ինտեգրման վայրի վերլուծությունը և ամբողջ գենոմի հաջորդականությունը, որը կատարվել է հեռացված ուռուցքի հյուսվածքի վրա, ներառյալ ակնկալվող արդյունքները, եթե HCC- ն կախված էր (սյունակ 1) կամ անկախ (սյունակ 2) AAV ինտեգրումից: Վերլուծությունների իրական արդյունքները ներկայացված են 3 -րդ սյունակում:

Կապված բովանդակություն

Ինտերակտիվ վեբինարներ
պատկեր

Please enable the javascript to submit this form

Աջակցվում է Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics և uniQure, Inc.-ի կրթական դրամաշնորհներով:

Էական SSL