Դեվիդ Լիլիկրափ, MD, FRCPC
Առանձնահատկություններ ISTH 2021 համագումարից

Ադենոյի հետ կապված վիրուսային գենային թերապիայի հետևանքով վաղաժամ արդյունքների ուսումնասիրությունը շների հեմոֆիլիայի մոդելում

Պ. Բատի1, Բ.Յեյթս2, Դ. Հուրլբութ3, Ս.Սիսո-Լլոնչ2, Ա.Մենարդ3, H. Akeefe2, Թ. Քրիստիանսոն2, Պ. Կոլոսի2, Լ. Հարպել 1, Ս. Լյու2, A. Mo1, A. Pender1, Գ.Վերես2, C. Vitelli2, Ա. Վինթերբորն4, Ս.Բանտինգ2, Ս. Ֆոնգ2, D. Lillicrap1

1Queen- ի համալսարանի պաթոլոգիայի և մոլեկուլային բժշկության ամբիոն, Կանադա

2BioMarin Pharmaceutical, Նովատո, Միացյալ Նահանգներ

3Kingston Health Sciences, Քինգսթոն, Կանադա

4Կենդանիների խնամքի ծառայություններ, Queen's University, Քինգսթոն, Կանադա

Տվյալների հիմնական կետեր

Տվյալների միավորներ

Հեմոֆիլիա Շան մոդելը օգտագործվել է AAV գենային թերապիայից հետո լյարդի և FVIII արտահայտման վրա ազդող փոփոխությունների գնահատման համար: Հինգ արու շներ բուժվել են AAV5-HLP-cFVIII- ի մեկ ներարկումով `6.8e13-2e14 վեկտորային գենոմի/կգ չափաբաժիններով: FVIII արտահայտությունը դիտվել է 2 շների համար, որոնք բուժվել են կոդոններով օպտիմիզացված կոնստրուկցիաներով (JA2013 և K2015), որը պահպանվել է վեց ամսվա ընթացքում (co-cFVIII-SQ = 6.8% և co-cFVIII-V3 = 4.3%) ՝ ամբողջի նորմալացումով: արյան մակարդման ժամանակը (WBCT):

Տվյալների կետ 2
Ինչպես երևում է այս գծապատկերում, co-cFVIII-V3 (K2015) բուժվող շունը զարգացրել է տրանսամինիտի երկու դրվագ, բիոպսիայի մեղմ բարձրացում 84-րդ օրը, և երկրորդ ավելի մեծ բարձրություն ՝ 116-րդ օրը, երկրորդ բիոպսիայից անմիջապես առաջ: Ուլտրաձայնային պատկերումը և լյարդի բիոպսիաները, որոնք օգտագործվել են այս դրվագները ուսումնասիրելու համար, ցույց չեն տվել լյարդի էական հիստոպաթոլոգիայի ոչ մի հիմնական հիմք:

Կապված բովանդակություն

Ինտերակտիվ վեբինարներ
պատկեր

Please enable the javascript to submit this form

Աջակցվում է Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics և uniQure, Inc.-ի կրթական դրամաշնորհներով:

Էական SSL