Ալթայի ուսումնասիրության թարմացված հետևանք, Giroctocogene Fitelparvovec (SB-1) գենային թերապիայի փուլային 2/525 ուսումնասիրություն մեծ հեմոֆիլիայով տառապող մեծահասակների մոտ

Ալթայի ուսումնասիրության թարմացված հետևանք, Giroctocogene Fitelparvovec (SB-1) գենային թերապիայի փուլային 2/525 ուսումնասիրություն մեծ հեմոֆիլիայով տառապող մեծահասակների մոտ
Ուշագրավ մտքեր ԱՇ 62-րդ տարեկան ժողովից և ցուցահանդեսից

Ալթայի ուսումնասիրության թարմացված հետևանք, ծանր հեմոֆիլիա ունեցող մեծահասակների մոտ Giroctocogene Fitelparvovec (SB-1) գենային թերապիայի փուլային 2/525 ուսումնասիրություն Ա

Էնդրյու Դ. Լիվիտ, բժիշկ1, Barbara A. Konkle, MD2,3, Kimo Stine, MD4, Նաթան Վիսվեշվար, MD5, Թոմաս Har. Հարինգթոն, բժիշկ6, Ադամ Գիերմաս, բ.գ.թ.7, Սթիվեն Արկին, MD8, Էնի Ֆանգ, բ.գ.թ.9, Frank Plonski, RN, MA8, Լին Սմիթ, MBA10, Li-Jung Tseng, PhD, MBA9, Gregory Di Russo, MD8, Բժիշկ Բեթինա Մ Քոքրոֆթ11, Բժիշկ Jeերեմի Ռուպոն10 և Դիդյե Ռուի, բ.գ.թ.11

1Կալիֆոռնիայի համալսարան, Սան Ֆրանցիսկո, Կալիֆոռնիա

2Վաշինգտոնի համալսարան, Սիեթլ, Վաշինգտոն

3Վաշինգտոնի համալսարան, Վաշինգտոն Արյունահոսության խանգարումների կենտրոն, Սիեթլ, Վ

4UAMS- ը Արկանզասի մանկական հիվանդանոցում, Լիթլ Ռոք, ԱՐ

5Հարավային Ֆլորիդայի համալսարան, Թամպա, Ֆլ

6Մայամիի համալսարանի Միլլերի համալսարանի բժշկական դպրոց, Մայամի, Ֆլորիդա

7Կալիֆոռնիայի համալսարան Դեյվիս, Սակրամենտո, Կալիֆոռնիա

8Pfizer Inc, Քեմբրիջ, Մասաչուսեթս

9Pfizer Inc, Նյու Յորք, Նյու Յորք

10Pfizer Inc, Քոլեջվիլ, Փենսիլվանիա

11Sangamo Therapeutics, Բրիսբեն, Կալիֆոռնիա

Տվյալների հիմնական կետեր

ՈՒՍՈՒՄՆԱԿԱՆ ԴԻԶԱՅՆ

SB-1- ի համար 2/525 փուլի ուսումնասիրությունը դոզայի աճն էր, 4 դոզան համախմբման ձևավորումը, յուրաքանչյուրից ցածր դոզաներից յուրաքանչյուրում 2 մասնակից և ամենաբարձր դոզայի 5 մասնակից `3 x 1013 կգ / կգ: Հետևողական տևողությունները տատանվում են 1-ից 3 տարի հետո ինֆուզիոն, բացառությամբ 1 խմբի 3 մասնակիցի (1 x 10)13 կգ / կգ), ովքեր ժամանակից շուտ դադարեցրել են ուսումնասիրությունը (կորցրել են հետագա գործողությունները):

ALT բարձրացում խմբում 4 (3 x 1013 կգ / կգ)

ALT- ի բարձրացումը ամենատարածված անբարենպաստ իրադարձությունն էր, որը տեղի է ունեցել 5 մասնակիցներից 11-ում և 4 մասնակիցներից 5-ում `4-րդ խմբի ամենաբարձր դոզանով: Այս 4 մասնակիցներին ստերոիդներով բուժել են 6-ից 16 շաբաթ տևողությամբ: Այս 3 մասնակիցներից 4-ի մոտ նկատվեց երկրորդ ALT բարձրացումը:

ՀԱՄԱԳՈՐԱԿՈՒԹՅԱՆ ԱՐԴՅՈՒՆՔՈՒԹՅՈՒՆ 4

FVIII- ի ակտիվությունը `օգտագործելով քրոմոգենային վերլուծություն խմբում ընդգրկված 5 մասնակիցների համար` ամենաբարձր դոզայի խմբում: Ինֆուզիայից հետո հետևելը տևում է 4-ից 52 շաբաթ: 82-9 շաբաթների ընթացքում FVIII միջին ակտիվությունը 52% էր, իսկ միջինը `56.9% (ինչպես որոշվել է 70.4 շաբաթում գնահատմամբ 4 համախոհ 5 մասնակիցներից 4-ի համար):

Կապված բովանդակություն

Ինտերակտիվ վեբինարներ

Ինտերակտիվ վեբինարներ