3-րդ փուլի HOPE-B գենային թերապիայի փորձարկման առաջին տվյալները. Etranacogene Dezaparvovec- ի (AAV5-Padua hFIX տարբերակ; AMT-061) արդյունավետությունն ու անվտանգությունը ծանր կամ չափավոր ծանր հեմոֆիլիա B- ով բուժվող մեծահասակների մոտ `անկախ նախկինում գոյություն ունեցող հակաքսիդային վնասազերծումից
Ուշագրավ մտքեր ԱՇ 62-րդ տարեկան ժողովից և ցուցահանդեսից

3-րդ փուլի HOPE-B գենային թերապիայի փորձարկման առաջին տվյալները. Etranacogene Dezaparvovec- ի (AAV5-Padua hFIX տարբերակ; AMT-061) արդյունավետությունն ու անվտանգությունը ծանր կամ չափավոր ծանր հեմոֆիլիա B- ով բուժված մեծահասակների մոտ `անկախ նախկինում գոյություն ունեցող հակաքսիդային վնասազերծումից Հակամարմիններ

Սթիվեն Վ. Խողովակ, MD1, Մայքլ Ռեխթ, բ.գ.թ.2, Նայջել Ս. Քեյ, բժիշկ3, Frank WG Leebeek, MD, PhD4, Բժիշկ carիանկարլո Կաստաման5, Սյուզան Յ. Լատիմոր, Ռ6, Պոլ Վան Դեր Վալկ7,8,9, Կաթելիջեն Փիրլինկ, բ.գ.թ.10, Միշիել Կոպենս, Բժիշկ11, Նիամ Օ'Կոննել, բ.գ.թ.12, Pasiոն Պասի, MB, ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH13, Պիտեր Քեմփման, բժիշկ14, Կարինա Մեյժեր, բ.գ.թ.15, Անետ ֆոն Դրիգալսկի, բ.գ.դ., ֆարմ16, Գայ Յանգ, բժիշկ17, Սեդրիկ Հերմանս, MD, MRCP, բ.գ.թ.18, Յան Աստերմարկ, բ.գ.թ., բ.գ.թ19,20, Ռոբերտ Կլամրոտ, բ.գ.թ.21, Richard S. Lemons, MD22, Նաթան Վիսվեշվար, MD23, Շելլի Քրեյր, MD, MS24, Ռաշիդ Կազմի, MBBS25, Էմիլի Սեմինգտոն26, Միգել Ա. Էսկոբար, MD27, Էստեբան Գոմես, MD28, Բժիշկ Ռեբեկա Կրուզե-resարես29, Ադամ Կոտովսկի, MD30, Դորիս Քուոն, բ.գ.թ.31, Մայքլ Վանգ, բժիշկ32, Allison P. Wheeler, MD33, Էյլին Ք Սոյեր, բ.գ.թ.34, Ստեֆանի Վերվեյջ, բ.գ.թ.35, Մագիստրոս Վալերի Կոլետտա36, Նաղմանա Բայմա, MD37, Ռոբերտ Գուտ, բ.գ.թ.36 և Վոլֆգանգ Ա. Միսբախ, բ.գ.թ., բ.գ.թ38

1Միչիգանի համալսարան, Անն Արբոր, ՄԻ

2Օրեգոնի առողջության և գիտության համալսարան, Փորթլենդ, Կ

3Հյուսիսային Կարոլինայի համալսարան, Չապել Հիլլ, NC

4Էրազմուս ԲԿ, Ռոտերդամի համալսարանական բժշկական կենտրոն, Ռոտերդամ, Նիդեռլանդներ

5Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Ֆլորենցիա, Իտալիա

6Օրեգոնի առողջության և գիտության համալսարան, Փորթլենդ

7Vrije Universiteit բժշկական կենտրոն, Ամստերդամ, NLD

8Universitair Medisch Centrum Ուտրեխտ, Ուտրեխտ, Նիդեռլանդներ

9Van Creveldkliniek, Համալսարանի բժշկական կենտրոն Ուտրեխտ, Ուտրեխտ, Նիդեռլանդներ

10Անոթային բժշկության և հեմոստազի և հեմոֆիլիայի կենտրոնի համալսարան, Լուվենի համալսարան, Լուվեն, Բելգիա

11Ամստերդամի համալսարանի բժշկական կենտրոններ, Ամստերդամի համալսարան, Ամստերդամ, Նիդեռլանդներ

12Ազգային մակարդակման կենտրոն, Սենտ Jamesեյմսի հիվանդանոց, Դուբլին, Իռլանդիա

13Լոնդոնի հեմոֆիլիայի թագավորական կենտրոն, Բարթս և Լոնդոնի բժշկական և ստոմատոլոգիական դպրոց, Լոնդոն, Միացյալ Թագավորություն

14Ռիգշիտանետե, Կոպենհագեն, Դանիա

15Համալսարանական բժշկական կենտրոն Գրոնինգեն, Գրոնինգեն, Նիդեռլանդներ

16Կալիֆոռնիայի Սան Դիեգոյի համալսարան, Լա ollaոլլա, Կալիֆոռնիա

17Հարավային Կալիֆոռնիայի Կեկի համալսարանի բժշկական դպրոց, Լոս Անջելեսի մանկական հիվանդանոց, Լոս Անջելես, Կալիֆոռնիա

18Cliniques Universitaires Saint-Luc, Universite Catholique de Louvain, Բրյուսել, Բելգիա

19Թարգմանչական բժշկության-կլինիկական մակարդման ամբիոն, Մալմո, Շվեդիա, Լունդի համալսարան

20Skane համալսարանական հիվանդանոց, Մալմո, Շվեդիա

21Vivantes Klinikum im Friedrichshain, Բեռլին, Գերմանիա

22Յուտայի ​​համալսարան, Սոլթ Լեյք Սիթի, UT

23Հարավային Ֆլորիդայի համալսարան, Թամպա, Ֆլ

24Արկանզասի բժշկական գիտությունների համալսարան, Լիթլ Ռոք, ԱՐ

25Համալսարանական հիվանդանոց Սաութհեմփթոն NHS Foundation Trust, Սաութհեմփթոն, Միացյալ Թագավորություն

26Քեմբրիջի համալսարան – Ադենբրուկի հիվանդանոց, Քեմբրիջ, Միացյալ Թագավորություն

27Տեխասի համալսարանի առողջության գիտության կենտրոն Հյուսթոնում, Հյուսթոն, Տեխաս

28Phoenix մանկական հիվանդանոց, Phoenix, AZ

29Bloodworks Northwest, Սիեթլ, Վաշինգտոն

30Արևմտյան Նյու Յորքի հեմոֆիլիայի կենտրոն, Նյու Յորք

31Լոս Անջելեսի օրթոպեդիկ հիվանդանոց, Օրթոպեդիկ հեմոֆիլիայի բուժման կենտրոն, Լոս Անջելես, Կալիֆոռնիա

32Anschutz Medical Campus, Կոլորադոյի համալսարան, Բժշկական դպրոցի, հեմոֆիլիայի և թրոմբոզի կենտրոն, Ավրորա, Կոլումբիա

33Վանդերբիլթի համալսարանի բժշկական կենտրոն, Նեշվիլ, Թենիս

34uniQure Inc, Մեքսիկա, Լեքսինգթոն

35uniQure, Մեքսիկա, Լեքսինգթոն

36uniQure Inc, Մեքսիկա, Լեքսինգթոն

37Uniqure Inc, Մեքսիկա, Լեքսինգթոն

38Համալսարանական հիվանդանոց Ֆրանկֆուրտ, Ֆրանկֆուրտ, Գերմանիա

Տվյալների հիմնական կետեր

պատկեր

AMT-3 (etranacogene dezaparvovec) - ի HOPE-B փուլ 061 կլինիկական փորձարկումն ստեղծվել է որպես բաց պիտակի, մեկ ձեռքի ուսումնասիրություն: 5 մասնակիցներին ներմուծվել է AAV54-Padua hFIX- ի մեկ դեղաչափ `2x10 դեղաչափով13 գ / կգ: Առաջնային վերջնակետերը FIX- ի ակտիվությունն էին ինֆուզիոնից 26-ին և 52-րդ շաբաթում, և 52 շաբաթվա ընթացքում ABR- ը `կապարի ներսից: Հետևման տևողությունը նախատեսվում է 5 տարի: Նախկինում գոյություն ունեցող AAV5– ի վնասազերծող հակամարմինները բացառման չափանիշ չէին:

պատկեր

Այս ցուցանիշը ցույց է տալիս բոլոր մասնակիցների միջին և միջին ՖԻՔՍ-ի ակտիվությունը մինչև դեղաքանակ ընդունելը մինչև 26 շաբաթ (N = 54), և 26 շաբաթից ավել (մինչև 72 շաբաթ) հետևող մասնակիցների համար: Արտահայտումն ուժեղ էր 3 շաբաթ տևելուց հետո և 37.2-րդ շաբաթվա ընթացքում չափեց միջինը 26%: Մի շարք մասնակիցներ ունեն դիտարկումներ 6 ամսվա համանախագահների վերջնական կետից այն կողմ, հետևյալ ժամանակահատվածում FIX- ի գործունեության անկման ապացույց չկա: ,

պատկեր

Այս աղյուսակը համեմատում է արյունահոսությունը բոլոր մասնակիցների համար ինֆուֆուզիոն առաջին 6 ամիսների ընթացքում 6 ամիս առաջատար ժամանակահատվածի հետ: Ընդհանուր արյունահոսությունները նվազել են 83% -ով, իսկ բուժված արյունահոսությունները `91% -ով: 0 արյունահոսություն ունեցող հիվանդները առաջատար ժամանակահատվածում 30% -ից աճել են 72% `6 ամիս հետդոզավորման շրջանում:

Կապված բովանդակություն

Ինտերակտիվ վեբինարներ

Ինտերակտիվ վեբինարներ