Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX տարբերակ), ուժեղ կամ չափավոր ծանր հեմոֆիլիա ունեցող մեծահասակների գեների փոխանցման ուժեղացված վեկտոր Բ. 2 բ փուլի փորձի երկու տարվա տվյալներ
Ուշագրավ մտքեր ԱՇ 62-րդ տարեկան ժողովից և ցուցահանդեսից

Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX տարբերակ), ուժեղ կամ չափավոր ծանր հեմոֆիլիա ունեցող մեծահասակների գեների փոխանցման ուժեղացված վեկտոր Բ. 2 բ փուլի փորձի երկու տարվա տվյալներ

Անետ ֆոն Դրիգալսկի, բ.գ.թ., ֆարմ Դ1, Ադամ Գիերմաս, բ.գ.թ.2, Բժիշկ carիանկարլո Կաստաման3, Nigel S. Key, MD4,5, Susan U. Lattimore, RN6, Frank WG Leebeek, MD, PhD7, Wolfgang A. Miesbach, MD8, Մայքլ Ռեխթ, բ.գ.թ.9, Էստեբան Գոմես, MD10, Ռոբերտ Գուտ, բ.գ.թ.11, և Սթիվեն Վ12

1Բժշկության բաժանմունք, Արյունաբանության / Ուռուցքաբանության բաժին, Սան Դիեգոյի առողջություն, Սան Դիեգո, Կալիֆոռնիա

2Կալիֆոռնիայի համալսարան Դեյվիս, Սակրամենտո, Կալիֆոռնիա

3Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Ֆլորենցիա, Իտալիա

4Հյուսիսային Կարոլինայի համալսարան Չապել Հիլլում, Չապել Հիլլ, NC

5Արյունաբանության բաժին, Հյուսիսային Կարոլինայի համալսարան, Չապել Հիլլում, Չապել Հիլ, NC

6Օրեգոնի առողջության և գիտության համալսարան, Փորթլենդ, Կ

7Էրազմուս համալսարանի բժշկական կենտրոն, Ռոտերդամ, Նիդեռլանդներ

8Հեմոֆիլիայի կենտրոն, Ֆրանկֆուրտի համալսարանական հիվանդանոց, Ֆրանկֆուրտ, Գերմանիա

9Օրեգոնի Առողջության և գիտության համալսարան, Փորթլենդ, ՕՐ

10Phoenix մանկական հիվանդանոց, Phoenix, AZ

11uniQure Inc, Մեքսիկա, Լեքսինգթոն

12Միչիգանի համալսարան, Անն Արբոր, ՄԻ

Տվյալների հիմնական կետեր

պատկեր

AMT-2-ի (etranacogene dezaparvovec) 061-րդ փուլի կլինիկական փորձարկումը մշակվել է որպես բաց պիտակի, մեկ ձեռքի ուսումնասիրություն: 5 մասնակիցներին ներմուծվել է AAV3-Padua hFIX- ի մեկ դեղաչափ `2x10 դեղաչափով13 գ / կգ: Առաջնային վերջնակետը FIX- ի գործունեությունն էր 6 շաբաթվա ընթացքում, իսկ հետևման տևողությունը ՝ 5 տարի: Նախկինում գոյություն ունեցող AAV5– ի վնասազերծող հակամարմինները բացառման չափանիշ չէին:

պատկեր

FIX- ի գործունեության առաջնային վերջնակետը ≥ 5% `ինֆուզիոնից հետո 6 շաբաթվա ընթացքում, ստացվել է բոլոր 3 մասնակիցների մոտ: FIX- ի միջին ակտիվությունը 2 տարում 44.2% էր, իսկ FIX- ի գործունեությունը կայուն էր 1-ից 2-րդ տարում: 2 տարվա ընթացքում 2 կամ 3 մասնակիցներ չունեին արյունահոսություն կամ FIX խտանյութի օգտագործում: Երրորդ մասնակիցը ունեցել է 2 կասկածելի և 1 հաստատված արյունահոսության FIX փոխարինող թերապիայի ներարկում:

Կապված բովանդակություն

Ինտերակտիվ վեբինարներ

Ինտերակտիվ վեբինարներ