Դաժան հեմոֆիլիայի մեջ AAVhu37 Capsid վեկտորի տեխնոլոգիայի մարդկային գեոթերապիայի առաջին ուսումնասիրությունը - ԲԵՅ 2599023 ունի հիվանդի լայն իրավասություն և կայուն և կայուն երկարատև արտահայտում FVIII- ի
Ուշագրավ մտքեր ԱՇ 62-րդ տարեկան ժողովից և ցուցահանդեսից

Դաժան հեմոֆիլիայի մեջ AAVhu37 Capsid վեկտորի տեխնոլոգիայի մարդկային գեոթերապիայի առաջին ուսումնասիրությունը - ԲԵՅ 2599023 ունի հիվանդի լայն իրավասություն և կայուն և կայուն երկարատև արտահայտում FVIII- ի

Սթիվեն Վ. Խողովակ, MD1, Ֆրանչեսկա Ֆեռանտե, MD2, Մուրիել Ռեիս3, Սառա Վիգման4, Կլաուդիա Լանգե5, Մանուելա Բրաուն5և Lisa A. Michaels6

1Միչիգանի համալսարանի մանկաբուժության և պաթոլոգիայի ամբիոններ, Էն Արբոր, Միչիգան

2Բայեր, Բազել, Շվեյցարիա

3Բայեր, Սան Պաուլու, Բրազիլիա

4Bayer, Wuppertal, Գերմանիա

5Bayer, Բեռլին, Գերմանիա

6Bayer, Whippany, NJ

Տվյալների հիմնական կետեր

պատկեր

Ընթացիկ 1/2 փուլում ՝ բաց պիտակով, դոզան հայտնաբերող ուսումնասիրության մեջ, իրավասու հիվանդները հերթագրվել են երեք դոզաներով խմբերի (0.5, 1 և 2 x 1013 գ / կգ) ՝ 2599023 BAY- ի մեկ ներերակային ներարկում ստանալու համար: նվազագույնը երկու հիվանդի մեկ դոզան: Անվտանգությունն ու արդյունավետությունը գնահատելու համար հիվանդներին կհետևեն ընդհանուր առմամբ 5 տարի:

պատկեր

Այս ցուցանիշն ամփոփում է FVIII արձագանքը (օգտագործելով քրոմոգենային վերլուծություն) այն հիվանդների համար, ովքեր ստանում են 2599023 BAY մեկ ինֆուզիոն մինչև 26 թվականի հոկտեմբերի 2020-ի տվյալների անջատումը: 6 խմբում դոզանավորված 3 հիվանդները ցույց են տվել 40-ից բարձր դոզան կախված, կայուն FVIII արտահայտություն: –80 շաբաթ հետևողականություն:

Կապված բովանդակություն

Ինտերակտիվ վեբինարներ

Ինտերակտիվ վեբինարներ