Armenian
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
Հատկություններ ISTH 2020 վիրտուալ համագումարից
AAV վեկտորի գրառումների հաճախականությունը, գտնվելու վայրը և բնույթը FVIII- ի տրանսգենային առաքումը երկարաժամկետ հետևելուց հետո `հեմոֆիլիայի մեջ, շների մոդել
Փոլ Բիթին1, Սիլվիա Ֆոնգ2, Մատեո Ֆրանկո3, Իրեն Գիլ-Ֆարինա3, Աոմեյ Մու1՝ Լորաննա Հարպել1, Քրիստինա Հոֆ1, Դեյվիդ Հորբլութ1, Աբբայ պենդեր1՝ Սոֆիա Սարդո Ինֆիրին1՝ Էնդրյու Վինթորբեն4, Մանֆրեդ Շմիդտ3 և Դեյվիդ Լիլիկրափ1
1Կանադայի Քինգսթոն նահանգի Քինգսթոնի համալսարանի պաթոլոգիայի և մոլեկուլային բժշկության ամբիոն:
2BioMarin Pharmaceutical, Նովատո, Կալիֆոռնիա, ԱՄՆ:
3GeneWerk GmbH, Հայդելբերգ, Գերմանիա:
3Կենդանիների խնամքի ծառայություններ, Քուինսի համալսարան, Քինգսթոն, Օնտարիո, Կանադա:
Տվյալների հիմնական կետեր
- ԻՆՏԵԳՐՄԱՆ ՄԻՈԱՌՈՒՄՆԵՐԻ Հաճախականությունը և տեղակայումը
- ԱՆՎՏԱՆԳՈՒԹՅՈՒՆ և ինտեգրված AAV-FVIII COPIES
- Համատեղ ինտեգրում կայքեր
Ձախ աղյուսակը ցույց է տալիս ուսումնասիրության մեջ ներառված 8 շների դոզան, կափսիդային սերոտիպը, FVIII մակարդակը և ինտեգրման կայքերի քանակը (ՏՍ): Ինֆուզիայից տաս տարի անց, 2 կենդանիներից 8-ում FVIII մակարդակը <1% էր և մյուս 2.9 կենդանիների շրջանում տատանվում էր 8.6% -ից մինչև 6%: Ինտեգրման կայքերը վերլուծվել են 2 մեթոդների միջոցով (թիրախի հարստացման հաջորդականություն, TES և գծային ուժեղացումով միջնորդավորված PCR, LAM-PCR): Աջ գծապատկերը ցույց է տալիս IS- ի հարաբերական բաշխումը յուրաքանչյուր կենդանու համար:
Յուրաքանչյուր կենդանու համար 2 հեպատիկ վայրերից գենոմային ԴՆԹ-ն վերլուծվել է վեկտոր-գենոմի ինտեգրման համար: Ինտեգրման ձևերը (վեկտոր-գենոմ) կազմել են 4.6%, իսկ էպիզոմային ձևերը (վեկտոր-վեկտոր) կազմել են ընթերցված հաշվարկների 95.4% -ը: Այս արդյունքները ցույց են տալիս, որ արտահայտության վեկտորները հիմնականում պահպանել են էպիզոմային ձև ՝ ինֆուզիոնից 10+ տարի անց:
Այս աղյուսակը ցույց է տալիս 10 ամենատարածված ինտեգրման կայքերը (քրոմոսոմ, չափ, գեն և տեղակայում), որոնք հիմնված են TES մեթոդի վրա: Համապատասխանեցման երկու եղանակների հիման վրա ՝ ինտեգրման ամենատարածված կայքերը գտնվել են հարևանությամբ KCNIP2, CLIC2, ABCB1 և F8 գենները.
Կապված բովանդակություն
Ինտերակտիվ վեբինարներ
Ներկայացրեց Բարբարա Ա
Ներկայացնում է Սթիվեն Ու. Խ.-ն, բ.գ.դ.
Ներկայացնում են nyոնի Մահլանգոն, BSc, MBBCh, MMed, FCPath
Ներկայացրեց Դևիդ Լիլիկրափը, բ.գ.դ.
Ներկայացնում է տ.գ.թ. Թիերի ՎանդենԴրիշեն
Ներկայացնում է Բժիշկ, բ.գ.դ., Ֆլորա Պեվանդին
Ներկայացնում է Գլեն Ֆ. Փիրսը, բ.գ.դ., տ.գ.դ.
