Վեպի հետ կապված Ադենո-ասոցիացված վիրուսի (AAV) գենային թերապիայի (FLT180a) հետևողականությունը ծանր հեմոֆիլիայի B (HB) ծանր հիվանդների մոտ (B-AMAZE ուսումնասիրություն)
Ուշագրավ մտքեր EAHAD- ի 14-րդ տարեկան համագումարից

Հետևողականություն վեպի `Ադենո-ասոցիացված վիրուսի (AAV) գենաթերապիայի վերաբերյալ (FLT180a)` ծանր հեմոֆիլիա B (HB) հիվանդների մոտ FIX- ի ակտիվության նորմալ մակարդակների հասնելու համար
(B-AMAZE ուսումնասիրություն)

Պրատիմա Չովդարի,1,2 Սյուզան Շապիրո,3 Մայք Մակրիս,4 Illիլիան Էվանս,5 Սառա Բոյս,6 Քեյթ Թոքս,7 Գերի Դոլան,8 Ուլրիկե Ռեյս,9 Մարկ Ֆիլիպս,1,2 Էն Ռիդել,1 Մարիա Ռիտա Պերալտա,1 Միշել Քուայե,2 Թեդ Թուդենհեմ,1 Էնդրյու Սմիթ,10 Ալիսոն Լոնգ,10 Julուլի Կրոպ,10 Ամիտ Նաթվանի1,2

1Katharine Dormandy Haemophilia and Thrombosis Center, Royal Free Hospital, London, UK

2Լոնդոնի համալսարանական քոլեջ, Լոնդոն, Մեծ Բրիտանիա

3Օքսֆորդի հեմոֆիլիայի կենտրոն, Օքսֆորդ, Մեծ Բրիտանիա

4Շեֆիլդի համալսարան, Շեֆիլդ, Մեծ Բրիտանիա

5Քենթբերիի Մեծ Բրիտանիա Քենթի և Քենթերբերիի հիվանդանոց

6Համալսարանական հիվանդանոց Southampton, Southampton, UK

7Նյուքասլ հեմոֆիլիայի համապարփակ խնամքի կենտրոն, Նյուքասլ, Մեծ Բրիտանիա

8Սուրբ Թոմասի և Գայի հիվանդանոց, Լոնդոն, Մեծ Բրիտանիա

9St Jude Children Research, Memphis, TN, ԱՄՆ

10Freeline, Stevenage, Մեծ Բրիտանիա

Տվյալների հիմնական կետեր

Ուսումնասիրության դիզայն

aՆախկինում հաղորդվում էր 4.5e11vg / կգ; bՆախկինում հաղորդվում էր 1.5e12vg / կգ;
cՆախկինում հաղորդվում էր 7.5e11vg / կգ; dՆախկինում հաղորդվում էր որպես 9.75e11vg / կգ 

FLT180a- ի անվտանգությունն ու արդյունավետությունը գնահատելու համար օգտագործվել է հարմարվողական դոզավորման ռեժիմ ՝ սկսած 2 հիվանդից 3.8 x 10 նվազագույն դոզանով:11 կգ / կգ և հետագա դոզաները ճշգրտելով ՝ FIX արտահայտությունն օպտիմալացնելու համար ՝ միաժամանակ նվազագույնի հասցնելով թրոմբոցի ռիսկը: Վերջին խմբի ՝ Cohort 4-ի համար դոզան կազմել է 8.32 x 1011 կգ / կգ: Իմունային ճնշման պրոցեդուրաները զարգացել են փորձարկման ընթացքում, որի արդյունքում առաջացել է պրոֆիլակտիկ իմունային ճնշման ռեժիմ, որը ներառել է tacrolimus- ը Cohort 4-ում:

FIX գործունեություն

AAVS4 վեկտորի և FIX-Padua տրանսգենի հետ բուժմանը հաջորդած առաջին 4 ամիսների ընթացքում Cohort 6-ում 3 առարկաների մեկ փուլային վերլուծության վրա հիմնված FIX գործողություն: Peak FIX- ի ակտիվությունը կազմել է 150-250% և տեղի է ունեցել ինֆուզիոնից 50-ից 140 օրվա ընթացքում: 3 առարկաներից 4-ում FIX մակարդակները մնացել են 100% -ից բարձր:

Կապված բովանդակություն

Ինտերակտիվ վեբինարներ

Ինտերակտիվ վեբինարներ