Armenian
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
Ուշագրավ մտքեր EAHAD- ի 14-րդ տարեկան համագումարից
Հետևողականություն վեպի `Ադենո-ասոցիացված վիրուսի (AAV) գենաթերապիայի վերաբերյալ (FLT180a)` ծանր հեմոֆիլիա B (HB) հիվանդների մոտ FIX- ի ակտիվության նորմալ մակարդակների հասնելու համար
(B-AMAZE ուսումնասիրություն)
Պրատիմա Չովդարի,1,2 Սյուզան Շապիրո,3 Մայք Մակրիս,4 Illիլիան Էվանս,5 Սառա Բոյս,6 Քեյթ Թոքս,7 Գերի Դոլան,8 Ուլրիկե Ռեյս,9 Մարկ Ֆիլիպս,1,2 Էն Ռիդել,1 Մարիա Ռիտա Պերալտա,1 Միշել Քուայե,2 Թեդ Թուդենհեմ,1 Էնդրյու Սմիթ,10 Ալիսոն Լոնգ,10 Julուլի Կրոպ,10 Ամիտ Նաթվանի1,2
1Katharine Dormandy Haemophilia and Thrombosis Center, Royal Free Hospital, London, UK
2Լոնդոնի համալսարանական քոլեջ, Լոնդոն, Մեծ Բրիտանիա
3Օքսֆորդի հեմոֆիլիայի կենտրոն, Օքսֆորդ, Մեծ Բրիտանիա
4Շեֆիլդի համալսարան, Շեֆիլդ, Մեծ Բրիտանիա
5Քենթբերիի Մեծ Բրիտանիա Քենթի և Քենթերբերիի հիվանդանոց
6Համալսարանական հիվանդանոց Southampton, Southampton, UK
7Նյուքասլ հեմոֆիլիայի համապարփակ խնամքի կենտրոն, Նյուքասլ, Մեծ Բրիտանիա
8Սուրբ Թոմասի և Գայի հիվանդանոց, Լոնդոն, Մեծ Բրիտանիա
9St Jude Children Research, Memphis, TN, ԱՄՆ
10Freeline, Stevenage, Մեծ Բրիտանիա
Պրատիմա Չովդարի,1,2 Սյուզան Շապիրո,3 Մայք Մակրիս,4 Illիլիան Էվանս,5 Սառա Բոյս,6 Քեյթ Թոքս,7 Գերի Դոլան,8 Ուլրիկե Ռեյս,9 Մարկ Ֆիլիպս,1,2 Էն Ռիդել,1 Մարիա Ռիտա Պերալտա,1 Միշել Քուայե,2 Թեդ Թուդենհեմ,1 Էնդրյու Սմիթ,10 Ալիսոն Լոնգ,10 Julուլի Կրոպ,10 Ամիտ Նաթվանի1,2
1Katharine Dormandy Haemophilia and Thrombosis Center, Royal Free Hospital, London, UK
2Լոնդոնի համալսարանական քոլեջ, Լոնդոն, Մեծ Բրիտանիա
3Օքսֆորդի հեմոֆիլիայի կենտրոն, Օքսֆորդ, Մեծ Բրիտանիա
4Շեֆիլդի համալսարան, Շեֆիլդ, Մեծ Բրիտանիա
5Քենթբերիի Մեծ Բրիտանիա Քենթի և Քենթերբերիի հիվանդանոց
6Համալսարանական հիվանդանոց Southampton, Southampton, UK
7Նյուքասլ հեմոֆիլիայի համապարփակ խնամքի կենտրոն, Նյուքասլ, Մեծ Բրիտանիա
8Սուրբ Թոմասի և Գայի հիվանդանոց, Լոնդոն, Մեծ Բրիտանիա
9St Jude Children Research, Memphis, TN, ԱՄՆ
10Freeline, Stevenage, Մեծ Բրիտանիա
Տվյալների հիմնական կետեր
aՆախկինում հաղորդվում էր 4.5e11vg / կգ; bՆախկինում հաղորդվում էր 1.5e12vg / կգ;
cՆախկինում հաղորդվում էր 7.5e11vg / կգ; dՆախկինում հաղորդվում էր որպես 9.75e11vg / կգ
FLT180a- ի անվտանգությունն ու արդյունավետությունը գնահատելու համար օգտագործվել է հարմարվողական դոզավորման ռեժիմ ՝ սկսած 2 հիվանդից 3.8 x 10 նվազագույն դոզանով:11 կգ / կգ և հետագա դոզաները ճշգրտելով ՝ FIX արտահայտությունն օպտիմալացնելու համար ՝ միաժամանակ նվազագույնի հասցնելով թրոմբոցի ռիսկը: Վերջին խմբի ՝ Cohort 4-ի համար դոզան կազմել է 8.32 x 1011 կգ / կգ: Իմունային ճնշման պրոցեդուրաները զարգացել են փորձարկման ընթացքում, որի արդյունքում առաջացել է պրոֆիլակտիկ իմունային ճնշման ռեժիմ, որը ներառել է tacrolimus- ը Cohort 4-ում:
AAVS4 վեկտորի և FIX-Padua տրանսգենի հետ բուժմանը հաջորդած առաջին 4 ամիսների ընթացքում Cohort 6-ում 3 առարկաների մեկ փուլային վերլուծության վրա հիմնված FIX գործողություն: Peak FIX- ի ակտիվությունը կազմել է 150-250% և տեղի է ունեցել ինֆուզիոնից 50-ից 140 օրվա ընթացքում: 3 առարկաներից 4-ում FIX մակարդակները մնացել են 100% -ից բարձր:
Կապված բովանդակություն
Ինտերակտիվ վեբինարներ
Ներկայացրեց Բարբարա Ա
Ներկայացնում է Սթիվեն Ու. Խ.-ն, բ.գ.դ.
Ներկայացնում են nyոնի Մահլանգոն, BSc, MBBCh, MMed, FCPath
Ներկայացրեց Դևիդ Լիլիկրափը, բ.գ.դ.
Ներկայացնում է տ.գ.թ. Թիերի ՎանդենԴրիշեն
Ներկայացնում է Բժիշկ, բ.գ.դ., Ֆլորա Պեվանդին
Ներկայացնում է Գլեն Ֆ. Փիրսը, բ.գ.դ., տ.գ.դ.
