Մարդու գենային թերապիայի առաջին ուսումնասիրությունը AAVhu37 Capsid վեկտորի տեխնոլոգիայի ծանր հեմոֆիլիայի A- ում. Անվտանգության և FVIII գործունեության արդյունքներ
Առանձնահատկություններ ASGCT- ի 23-րդ տարեկան ժողովից

Մարդու գենային թերապիայի առաջին ուսումնասիրությունը AAVhu37 Capsid վեկտորի տեխնոլոգիայի ծանր հեմոֆիլիայի A- ում. Անվտանգության և FVIII գործունեության արդյունքներ

Սթիվեն Խողովակ1, Charles RM Hay2, P.ոն Պ. Շիհան3, Տոշկո Լիսիչկով4, Էլկե Դետերինգ5, Սիլվիա Ռիբեյրո5, Կոնստանտինա Վանևսկի5

1Միչիգանի համալսարան, Անն Արբոր, ՄԻ

2Համալսարանի Արյունաբանական համալսարան, Մանչեսթեր Թագավորական Ինֆարկտ, Մանչեսթեր, Միացյալ Թագավորություն

3Բժշկական ֆակուլտետ, Վիսկոնսին-Մադիսոն համալսարան, Մադիսոն, WI

4Ազգային հատուկ մասնագիտացված հիվանդանոց `Արյունաբանական հիվանդությունների ակտիվ բուժման համար, Բուլղարիա, Սոֆիա

5Բայեր, Բազել, Շվեյցարիա

Տվյալների հիմնական կետեր

Ընդհանուր հեմոֆիլայում AAVhu1 պարկուճ վեկտորի համար AAVhu2 պարկուճ վեկտորի համար 37/1-րդ բաց պիտակային անվտանգության և դոզավորման որոնման ներառման չափանիշները և էսկալացիոն դոզավորման ռեժիմը ներառելու համար: Երկու հիվանդներ ընդգրկվել են 2, 3 և 2 խմբերի խմբերի: Արդյունքները առաջին XNUMX խմբերի: մատչելի էին այս ներկայացման համար: (PTP, նախկինում բուժվող հիվանդներ; ED, ազդեցության օրեր; GC, գենի պատճեններ)

FVIII- ի գործունեության արդյունքները խմբում 2 հիվանդի մոտ ցույց են տվել FVIII- ի կայուն արտահայտություն երկու հիվանդների մոտ> 1 ամիս: Այս ամենացածր դոզանով 12 հիվանդ (աջ վահանակ) հասել է կլինիկական իմաստալից FVIII մակարդակի ՝ հանգեցնելով արյունահոսության քանակի 1 ամսվա ընթացքում 12-ից 99-ի:

FVIII- ի գործունեության արդյունքները խմբում 2 հիվանդների մոտ ցույց են տվել FVIII- ի կայուն արտահայտություն> 2 ամսվա ընթացքում: Այս հաջորդ բարձրագույն դոզայի դեպքում երկու հիվանդներն էլ հասել են կլինիկական իմաստալից FVIII մակարդակի: 6 հիվանդ (աջ վահանակ) արդեն 1 ամիս է, ինչ արյունահոսում է և չի բուժվում:

Կապված բովանդակություն

Ինտերակտիվ վեբինարներ

Ինտերակտիվ վեբինարներ