Գործոն IX-ի արտահայտումը նորմալ տիրույթում կանխում է ինքնաբուխ արյունահոսությունները, որոնք բուժում են պահանջում FLT180a գենային թերապիայից հետո ծանր հեմոֆիլիա B-ով հիվանդների մոտ. B-Amaze ծրագրի երկարաժամկետ հետևողական ուսումնասիրություն:
63-րդ ASH տարեկան ժողովի կարևորագույն դրվագները

Գործոն IX-ի արտահայտումը նորմալ տիրույթում կանխում է ինքնաբուխ արյունահոսությունները, որոնք բուժում են պահանջում FLT180a գենային թերապիայից հետո ծանր հեմոֆիլիա B-ով հիվանդների մոտ. B-Amaze ծրագրի երկարաժամկետ հետևողական ուսումնասիրություն:

Պրատիմա Չաուդարի1,2, Սյուզան Շապիրո, MA, BM BCh, FRCP, FRCPath3,4, Մայք Մակրիս, բ.գ.թ5, Ջիլիան Էվանս6, Սառա Բոյս7, Քեյթ Թոքս8, Գերի Դոլան, MBChB, FRCP, FRCPath9, Ուլրիկե Ռեյս10 *, Մարկ Ֆիլիպս1,2, Էնն Ռիդդել1, Մարիա Ռիտա Պերալտա1, Միշել Քուեյ2, Թեդ Թադենհեմ1*, Էլիսոն Լոնգ11, Ջուլի Կրոպ11, և Amit Nathwani, MD, PhD1,2

1Katharine Dormandy հեմոֆիլիայի և թրոմբոզի կենտրոն, Royal Free Hospital, Լոնդոն, Միացյալ Թագավորություն
2Լոնդոնի համալսարանական քոլեջ, Լոնդոն, Միացյալ Թագավորություն
3Օքսֆորդի համալսարանական հիվանդանոցներ, Օքսֆորդ, Միացյալ Թագավորություն
4Օքսֆորդի համալսարան, Օքսֆորդ, Միացյալ Թագավորություն
5Շեֆիլդի համալսարան, Շեֆիլդ, Միացյալ Թագավորություն
6Քենթ և Քենթերբերի հիվանդանոց, Քենթերբերի, Միացյալ Թագավորություն
7Համալսարանական հիվանդանոց Սաութհեմփթոն, Սաութհեմփթոն, Միացյալ Թագավորություն
8Newcastle Upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust, Newcastle Upon Tyne, GBR
9Հեմոստազի և թրոմբոզի կենտրոն, Գայ և Սենտ Թոմաս NHS հիմնադրամ, Լոնդոն, Միացյալ Թագավորություն
10Սուրբ Ջուդի մանկական հետազոտական ​​հիվանդանոց, Մեմֆիս, TN
11Ֆրեյլին, Սթիվենջ, Միացյալ Թագավորություն

Տվյալների հիմնական կետեր

Հարմարվողական դոզավորման ձևավորում B-AMAZE-ի համար

B-AMAZE հետազոտության հետազոտության նախագիծը ներառում էր հարմարվողական ձևաչափ՝ հեշտացնելու համար FLT180a AAV վեկտորի օպտիմալ դոզայի նույնականացումը, որը կստեղծեր կայուն FIX մակարդակներ նորմալ միջակայքի 50-150%-ի չափով և ծանր հեմոֆիլիա B ունեցող հիվանդների մոտ: 26 շաբաթ ուսման ժամկետ: Հետազոտության նախագիծը ներառում էր նաև պրոֆիլակտիկ իմունոսուպրեսիա պրեդնիզոլոնով` տրանսամինիտը նվազագույնի հասցնելու համար: Տակրոլիմուսը ավելացվել է պրոֆիլակտիկ ռեժիմին 4-րդ խմբի համար:

Դոզայից կախված FIX արձագանքը բուժմանը

B-AMAZE-ի 10 մասնակիցների և 4 դոզային խմբերի FIX պատասխանը ցույց տվեց դոզային կախվածություն: Հետազոտման միջին (միջակայքի) տևողությունը 27.2 (19.1–42.4) ամիս էր: Տասը մասնակիցներից ինը չեն ստացել FIX պրոֆիլակտիկա FLT180a-ով բուժումից հետո: Մեկ հիվանդ կորցրել է FIX արտահայտությունը տրանսամինիտից հետո: Կայուն էքսպրեսիայով 9 մասնակիցներից 1-ը տրավմատիկ արյունահոսություն է ունեցել, որը պահանջում է FIX ինֆուզիոն, և չի եղել ինքնաբուխ արյունահոսություն, որը պահանջում է FIX ինֆուզիոն:

Կապված բովանդակություն

Ինտերակտիվ վեբինարներ
պատկեր

Please enable the javascript to submit this form

Աջակցվում է Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics և uniQure, Inc.-ի կրթական դրամաշնորհներով:

Էական SSL