Հեմոֆիլիայում շարունակվում է AAV վեկտորային գենային թերապիայի զարգացումը: Արդյո՞ք BAY 2599023- ի եզակի առանձնահատկությունները կբավարարեն բացառիկ կարիքները:

Առանձնահատկություններ ISTH 2021 համագումարից

Հեմոֆիլիայում շարունակվում է AAV վեկտորային գենային թերապիայի զարգացումը: Արդյո՞ք BAY 2599023- ի եզակի առանձնահատկությունները կբավարարեն բացառիկ կարիքները:

SW խողովակ¹, C. Hay², Ջ.Շիհան³, Տ.Լիսիչկով⁴, M. Coppens⁵, Հ. Էյխլեր⁶, S. Weigmann⁷, Ֆ. Ֆերանտե⁸

¹Միչիգանի համալսարան, Էն Արբոր, Միացյալ Նահանգներ

²Մանչեստրի համալսարանի արյունաբանական բաժանմունք, Մանչեսթեր, Միացյալ Թագավորություն

³Վիսկոնսին -Մեդիսոնի համալսարան, Մեդիսոն, Միացյալ Նահանգներ

⁴Ազգային հատուկ մասնագիտացված հիվանդանոց `Արյունաբանական հիվանդությունների ակտիվ բուժման համար, Բուլղարիա, Սոֆիա

⁵Ամստերդամի համալսարանի բժշկական կենտրոններ, Ամստերդամի համալսարան, Ամստերդամ, Նիդեռլանդներ

⁶Կլինիկական հեմոստազեոլոգիայի և փոխներարկման բժշկության ինստիտուտ, Սաարլանդի համալսարան, Հոմբուրգ, Գերմանիա

⁷Bayer, Wuppertal, Գերմանիա

⁸Բայեր, Բազել, Շվեյցարիա

Տվյալների հիմնական կետեր

1/2 փուլ Ուսումնասիրության նախագծում
FVIII գործոն արտահայտություն BAY2599023- ի ներարկումից հետո

Ներառման չափանիշներ, խմբի դեղաչափեր և ուսումնասիրության վերջնակետեր ընթացող 1/2 փուլի BAY2599023 դոզայի հայտնաբերման ուսումնասիրության համար: Hemանր հեմոֆիլիա A- ով, FVIII ինհիբիտորների հայտնի պատմություն, AAVhu37 չեզոքացնող հակամարմինների տիտղոսը ≤ 5 և> 150 օր ազդեցության FVIII արտադրանքներին հաջորդաբար գրանցվել է երեք դեղաչափի խմբերի ՝ BAY2599023- ի մեկ ներերակային ինֆուզիոն ստանալու համար, առնվազն երկու հիվանդի հաշվով: դոզայի մակարդակը (Cohort 4 -ում ընդունվող հիվանդները կստանան 4 × 10)¹³ գենի պատճեններ/կգ):

FVIII գործոն արտահայտություն BAY2599023- ի ներարկումից հետո

FVIII- ի արտահայտման մակարդակը տրանսգենի ներարկումից հետո առաջին 3 դեղաչափերով `ընդհանուր առմամբ 8 հիվանդի մոտ: 21 թ. Մայիսի 2021-ի կտրված տվյալներով, քրոմոգեն B- տիրույթով ջնջված FVIII մակարդակները հասանելի էին 12 շաբաթից սկսած `հիվանդի համար 8-ից մինչև 100 շաբաթ: կայուն FVIII մակարդակներով, որոնք ձեռք են բերվել մինչև 2 ամսվա ընթացքում: Հիվանդներից ոչ մեկը չի հայտնել ինքնաբուխ արյունահոսություն կամ բուժում պահանջող այլ արյունահոսություններ, երբ ձեռք է բերվել պաշտպանական FVIII- ի> 1 IU/dL մակարդակ: