Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX տարբերակ), ուժեղ կամ չափավոր ծանր հեմոֆիլիա ունեցող մեծահասակների գեների փոխանցման ուժեղացված վեկտոր B
Ուշագրավ մտքեր EAHAD- ի 14-րդ տարեկան համագումարից

Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX տարբերակ), ուժեղ կամ չափավոր ծանր հեմոֆիլիա ունեցող մեծահասակների գեների փոխանցման ուժեղացված վեկտոր Բ. 2 բ փուլի փորձի երկու տարվա տվյալներ

Անետ ֆոն Դրիգալսկի, բ.գ.թ., ֆարմ1, Ադամ Գիերմաս, բ.գ.թ.2, Բժիշկ carիանկարլո Կաստաման3, Nigel S. Key, MBChB4, Susan U. Lattimore, RN5, Frank WG Leebeek, MD6, Wolfgang A. Miesbach, MD, PhD7, Մայքլ Ռեխթ, բ.գ.թ.5, Էստեբան Գոմես, MD8, Ռոբերտ Գուտ, բ.գ.թ.9, և Սթիվեն Վ10

1Կալիֆոռնիայի Սան Դիեգոյի համալսարան, Լա ollaոլլա, Կալիֆոռնիա, ԱՄՆ

2Կալիֆոռնիայի Դեյվիս համալսարան, Սակրամենտո, Կալիֆոռնիա, ԱՄՆ

3Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Ֆլորենցիա, Իտալիա

4Հյուսիսային Կարոլինայի համալսարան, Չապել Հիլլ, ԱՄՆ

5Օրեգոնի առողջության և գիտության համալսարան, Պորտլենդ, ԱՄՆ

6Էրազմուսի համալսարանական բժշկական կենտրոն, Ռոտերդամ, Նիդեռլանդներ

7Ֆրանկֆուրտի համալսարանական հիվանդանոց, Գերմանիա

8Phoenix մանկական հիվանդանոց, Phoenix, ԱՄՆ

9uniQure Inc, Lexington, MA, ԱՄՆ

10Միչիգանի համալսարան, Էն Արբոր, Միչիգան, ԱՄՆ

Տվյալների հիմնական կետեր

FIX գործողություն AAV5-Padua hFIX վեկտորային ինֆուզիայից հետո

2x10 ինֆուզիայից հետո13 գ / կգ, FIX- ի գործունեության առաջնային վերջնակետը ≥ 5% `ինֆուզիոնից հետո 6 շաբաթվա ընթացքում, ստացվել է բոլոր 3 մասնակիցների մոտ: FIX- ի միջին ակտիվությունը 2 տարում 44.2% էր, իսկ FIX- ի գործունեությունը կայուն էր 1-ից 2-րդ տարին:

Արյունահոսում է AAV5-Padua hFIX վեկտորային ներարկումից հետո

2 տարվա ընթացքում 2 մասնակիցներից 3-ը արյունահոսություն չեն ունեցել կամ FIX խտանյութ չեն օգտագործել: Երրորդ մասնակիցը առանձին դեպքերում օգտագործել է ընդհանուր առմամբ FIX փոխարինող թերապիայի 2 թուրմ (1 կասկածյալ և 1 հաստատված արյունահոսություն) (բացառությամբ վիրահատության): Ներարկումից 2 տարի անց բոլոր մասնակիցները մնում են առանց պրոֆիլակտիկայի:

Կապված բովանդակություն

Ինտերակտիվ վեբինարներ

Ինտերակտիվ վեբինարներ