Armenian
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
Ուշագրավ մտքեր EAHAD- ի 14-րդ տարեկան համագումարից
Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX տարբերակ), ուժեղ կամ չափավոր ծանր հեմոֆիլիա ունեցող մեծահասակների գեների փոխանցման ուժեղացված վեկտոր Բ. 2 բ փուլի փորձի երկու տարվա տվյալներ
Անետ ֆոն Դրիգալսկի, բ.գ.թ., ֆարմ1, Ադամ Գիերմաս, բ.գ.թ.2, Բժիշկ carիանկարլո Կաստաման3, Նայջել Ս. Քեյ, MBChB4, Սյուզան Յ. Լատիմոր, Ռ5, Frank WG Leebeek, MD6, Վոլֆգանգ Ա. Միսբախ, բ.գ.թ., բ.գ.թ7, Մայքլ Ռեխթ, բ.գ.թ.5, Էստեբան Գոմես, MD8, Ռոբերտ Գուտ, բ.գ.թ.9, և Սթիվեն Վ10
1Կալիֆոռնիայի Սան Դիեգոյի համալսարան, Լա ollaոլլա, Կալիֆոռնիա, ԱՄՆ
2Կալիֆոռնիայի Դեյվիս համալսարան, Սակրամենտո, Կալիֆոռնիա, ԱՄՆ
3Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Ֆլորենցիա, Իտալիա
4Հյուսիսային Կարոլինայի համալսարան, Չապել Հիլլ, ԱՄՆ
5Օրեգոնի առողջության և գիտության համալսարան, Պորտլենդ, ԱՄՆ
6Էրազմուսի համալսարանական բժշկական կենտրոն, Ռոտերդամ, Նիդեռլանդներ
7Ֆրանկֆուրտի համալսարանական հիվանդանոց, Գերմանիա
8Phoenix մանկական հիվանդանոց, Phoenix, ԱՄՆ
9uniQure Inc, Lexington, MA, ԱՄՆ
10Միչիգանի համալսարան, Էն Արբոր, Միչիգան, ԱՄՆ
Անետ ֆոն Դրիգալսկի, բ.գ.թ., ֆարմ1, Ադամ Գիերմաս, բ.գ.թ.2, Բժիշկ carիանկարլո Կաստաման3, Նայջել Ս. Քեյ, MBChB4, Սյուզան Յ. Լատիմոր, Ռ5, Frank WG Leebeek, MD6, Վոլֆգանգ Ա. Միսբախ, բ.գ.թ., բ.գ.թ7, Մայքլ Ռեխթ, բ.գ.թ.5, Էստեբան Գոմես, MD8, Ռոբերտ Գուտ, բ.գ.թ.9, և Սթիվեն Վ10
1Կալիֆոռնիայի Սան Դիեգոյի համալսարան, Լա ollaոլլա, Կալիֆոռնիա, ԱՄՆ
2Կալիֆոռնիայի Դեյվիս համալսարան, Սակրամենտո, Կալիֆոռնիա, ԱՄՆ
3Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Ֆլորենցիա, Իտալիա
4Հյուսիսային Կարոլինայի համալսարան, Չապել Հիլլ, ԱՄՆ
5Օրեգոնի առողջության և գիտության համալսարան, Պորտլենդ, ԱՄՆ
6Էրազմուսի համալսարանական բժշկական կենտրոն, Ռոտերդամ, Նիդեռլանդներ
7Ֆրանկֆուրտի համալսարանական հիվանդանոց, Գերմանիա
8Phoenix մանկական հիվանդանոց, Phoenix, ԱՄՆ
9uniQure Inc, Lexington, MA, ԱՄՆ
10Միչիգանի համալսարան, Էն Արբոր, Միչիգան, ԱՄՆ
Տվյալների հիմնական կետեր
- FIX գործողություն AAV5-Padua hFIX վեկտորային ինֆուզիայից հետո
- Արյունահոսում է AAV5-Padua hFIX վեկտորային ներարկումից հետո
2x10 ինֆուզիայից հետո13 գ / կգ, FIX- ի գործունեության առաջնային վերջնակետը ≥ 5% `ինֆուզիոնից հետո 6 շաբաթվա ընթացքում, ստացվել է բոլոր 3 մասնակիցների մոտ: FIX- ի միջին ակտիվությունը 2 տարում 44.2% էր, իսկ FIX- ի գործունեությունը կայուն էր 1-ից 2-րդ տարին:
2 տարվա ընթացքում 2 մասնակիցներից 3-ը արյունահոսություն չեն ունեցել կամ FIX խտանյութ չեն օգտագործել: Երրորդ մասնակիցը առանձին դեպքերում օգտագործել է ընդհանուր առմամբ FIX փոխարինող թերապիայի 2 թուրմ (1 կասկածյալ և 1 հաստատված արյունահոսություն) (բացառությամբ վիրահատության): Ներարկումից 2 տարի անց բոլոր մասնակիցները մնում են առանց պրոֆիլակտիկայի:
Կապված բովանդակություն
Ինտերակտիվ վեբինարներ
Ներկայացրեց Բարբարա Ա
Ներկայացնում է Սթիվեն Ու. Խ.-ն, բ.գ.դ.
Ներկայացնում են nyոնի Մահլանգոն, BSc, MBBCh, MMed, FCPath
Ներկայացրեց Դևիդ Լիլիկրափը, բ.գ.դ.
Ներկայացնում է տ.գ.թ. Թիերի ՎանդենԴրիշեն
Ներկայացնում է Բժիշկ, բ.գ.դ., Ֆլորա Պեվանդին
Ներկայացնում է Գլեն Ֆ. Փիրսը, բ.գ.դ., տ.գ.դ.
