Etranacogene Dezaparvovec- ի արդյունավետությունն ու անվտանգությունը ծանր կամ միջին ծանրության հեմոֆիլիա ունեցող մեծահասակների մոտ. Առաջին հույս 3-փուլային գենաթերապիայի փորձարկման առաջին տվյալները
Ուշագրավ մտքեր EAHAD- ի 14-րդ տարեկան համագումարից

Etranacogene Dezaparvovec- ի արդյունավետությունն ու անվտանգությունը ծանր կամ միջին ծանրության հեմոֆիլիա ունեցող մեծահասակների մոտ. Առաջին հույս 3-փուլային գենաթերապիայի փորձարկման առաջին տվյալները

Սթիվեն Ու Փայփ, բժիշկ1, Մայքլ Ռեխթ, բ.գ.թ.2, Nigel S Key, MBChB3, Frank WG Leebeek, MD4, Բժիշկ carիանկարլո Կաստաման5, Սյուզան Ու Լատիմոր, Ռ.Ն.6, Պոլ վան դեր Վալկ, բժիշկ6, Կաթելիջեն Փիրլինկ, բ.գ.թ.7, Michiel Coppens, MD, PhD8, Niamh O'Connell, MB PhD9, Կ. Johnոն Պասի, MBChB, բ.գ.թ.10, Peter Kampmann, MD11, Կարինա Մեյժեր, բ.գ.թ.12, Անետ ֆոն Դրիգալսկի, բ.գ.դ., ֆարմ13, Գայ Յանգ, բժիշկ14, Սեդրիկ Հերմանս, MD15, Jan Astermark, MD, PhD16, Ռոբերտ Կլամրոտ, բ.գ.թ.17, Richard S Lemons, MD, բ.գ.թ.18, Նաթան Վիսվեշվար, MD19, Շելլի Քրեյր, բժիշկ20, Ռաշիդ Կազմի, MBBS21, Էմիլի Սիմինգթոն, MBChB22, Միգել Ա Էսկոբար, MD23, Էստեբան Գոմես, MD24, Ռեբեկա Քրուզե-arարես, MD, MPH25, Ադամ Կոտովսկի, MD26, Դորիս Քուոն, բ.գ.թ.27, Մայքլ Վանգ, բժիշկ28, Allison P Wheeler, MD29, Էյլին Ք Սոյեր, բ.գ.թ.30, Ստեֆանի Վերվեյջ30, Մագիստրոս Վալերի Կոլետտա30, Նաղմանա Բաջվա, MD, Ռոբերտ Գութ, MD, PD30, Վոլֆգանգ Միզբախ, բ.գ.թ.31

1Միչիգանի համալսարան, Էն Արբոր, Միչիգան, ԱՄՆ

2Օրեգոնի առողջության և գիտության համալսարան, Փորթլենդ, ԿԱՄ, ԱՄՆ

3Հյուսիսային Կարոլինայի համալսարան, Չապել Հիլ, ԱՄՆ, ԱՄՆ

4Էրազմուս ԲԿ, Համալսարանական բժշկական կենտրոն, Ռոտերդամ, Նիդեռլանդներ

5Ֆլորենցիա, Իտալիա, Քերեջիի համալսարանական հիվանդանոց, Արյունահոսության խանգարումների և մակարդման կենտրոն

6Universitair Medisch Centrum Ուտրեխտ, Նիդեռլանդներ

7Անոթային բժշկության և հեմոստազի և հեմոֆիլիայի կենտրոնի համալսարան, Լուվենի համալսարան, Լուվեն, Բելգիա

8Ամստերդամի սրտանոթային գիտությունների անոթային բժշկության ամբիոն, Ամստերդամի համալսարանի բժշկական կենտրոններ, Ամստերդամի համալսարան, Ամստերդամ, Նիդեռլանդներ

9Ազգային մակարդման կենտրոն, Սենտ Jamesեյմսի հիվանդանոց, Դուբլին, Իռլանդիա

10London Royal Haemophilia Center, Barts և London School of Medicine and Dentistry, London, UK

11Ռիգշիտանետե, Կոպենհագեն, Դանիա

12Համալսարանական բժշկական կենտրոն Գրոնինգեն, Գրոնինգեն, Նիդեռլանդներ

13Կալիֆոռնիայի Սան Դիեգոյի համալսարան, Լա ollaոլլա, Կալիֆոռնիա, ԱՄՆ

14Մանկական հիվանդանոց Լոս Անջելեսում, Հարավային Կալիֆոռնիայի համալսարանի Կեկի բժշկական համալսարան, Լոս Անջելես, Կալիֆոռնիա, ԱՄՆ

15Cliniques Universitaires Saint ‐ Luc, Université Catholique de Louvain, Բրյուսել, Բելգիա

16Skåne համալսարանական հիվանդանոց, Մալմո

17Vivantes Klinikum im Friedrichshain, Բեռլին, Գերմանիա

18Յուտայի ​​համալսարան, Սոլթ Լեյք Սիթի, UT, ԱՄՆ

19Հարավային Ֆլորիդայի համալսարան, Տամպա, FL, ԱՄՆ

20Արկանզասի բժշկական գիտությունների համալսարան, ԱՐ, ԱՄՆ

21Համալսարանական հիվանդանոց Southampton NHS Foundation Trust; Սաութհեմփթոն, Մեծ Բրիտանիա

22Քեմբրիջի համալսարան - Ադենբրուկի հիվանդանոց, Քեմբրիջ, Մեծ Բրիտանիա

23Տեխասի համալսարանի առողջության գիտության կենտրոն Հյուսթոնում, Հյուսթոն, Տեխաս, ԱՄՆ

24Ֆենիքսի մանկական հիվանդանոց, ԱՄՆ Ֆենիքս

25Bloodworks Northwest, Seattle, WA

26WNY BloodCare, Նյու Յորք, ԱՄՆ

27Լոս Անջելեսի օրթոպեդիկ հիվանդանոց, Օրթոպեդիկ հեմոֆիլիայի բուժման կենտրոն, Լոս Անջելես, Կալիֆոռնիա, ԱՄՆ

28Կոլորադոյի համալսարան, հեմոֆիլիայի և թրոմբոզի կենտրոն, Anschutz Medical Campus, Aurora, CO

29Վանդերբիլթի համալսարանի բժշկական կենտրոն, Նեշվիլ, Թենիս, ԱՄՆ

30uniQure BV, Ամստերդամ, Նիդեռլանդներ / uniQure Inc. Lexington, MA, ԱՄՆ

31Համալսարանական հիվանդանոց Ֆրանկֆուրտ, Ֆրանկֆուրտ, Գերմանիա

Տվյալների հիմնական կետեր

FIX արտահայտություն

Այս ցուցանիշը ցույց է տալիս ուսումնասիրության 1 համանախագահ առաջնային կետերից 3-ը, միջին և միջին FIX գործունեությունը բոլոր մասնակիցների համար `26 d 2-ով չափաբաժնի ընդունումից 10 շաբաթ անց:13 գ / կգ (N = 54): FIX արտահայտությունը կայուն էր 3 շաբաթ անց դոզավորումից և կայուն էր մինչև շաբաթ 26-ը, միջինը 37.2%:

պատկեր

Քանի որ այս ուսումնասիրությունը չի բացառել AAV– ին վնասազերծող հակամարմիններ (NAbs) ունեցող մասնակիցներին, հնարավոր էր գնահատել արդյունքները NAbs- ի և FIX- ի գործունեության միջև փոխկապակցվածության համար: Ուղղահայաց առանցքը դիտված շաբաթվա 26-ի FIX գործունեությունն է նրանց, ովքեր ստացել են վեկտորի ամբողջական դոզան: Անբացահայտելի NAbs ունեցող հիվանդներին գծապատկերներ են ներկայացվել 7-ին հորիզոնական առանցքի վրա (որը վերլուծության շեմն էր): Հորիզոնական առանցքը ցույց է տալիս մյուս մասնակիցների վերնագրերը մինչև 678 միջակայքում: Եղել է մեկ ոչ համապատասխան մասնակից, որն ունեցել է> 3200 վերնագիր, որը նշված չէ այս գրաֆիկական սանդղակում: Նախկինում գոյություն ունեցող NAbs- ի FIX գործունեության հետ մինչև 678 վերնագրի նկատված հարաբերակցություն չի եղել:

Կապված բովանդակություն

Ինտերակտիվ վեբինարներ

Ինտերակտիվ վեբինարներ