Բացահայտելով AAV-ից ստացված գործոնի VIII-ի վերլուծության անհամապատասխանության հետևում գտնվող մեխանիզմը
Հիմնական դրվագներ ISTH-ի 30-րդ համագումարից

Բացահայտելով AAV-ից ստացված գործոնի VIII-ի վերլուծության անհամապատասխանության հետևում գտնվող մեխանիզմը

Ներկայացրեց՝ Աննա Սթերնբերգ, PhD, Ֆիլադելֆիայի մանկական հիվանդանոց, Ֆիլադելֆիա, Փենսիլվանիա, Միացյալ Նահանգներ

Սթերնբերգ, Բ.Սամելսոն-Ջոնս, Լ.Ջորջ1

1Ֆիլադելֆիայի մանկական հիվանդանոց, Ֆիլադելֆիա, Փենսիլվանիա, Միացյալ Նահանգներ

Տվյալների հիմնական կետեր

2-փուլային մակարդման վերլուծություն

Երկու փորձեր, որոնք ենթադրում են, որ FVIII վերլուծության անհամապատասխանությունը անկախ է vWF-ից: Ձախ կողմում մակարդման 2-փուլային հետազոտության արդյունքները ցույց են տալիս տրանսգենից ստացված FVIII-ի (AAV-FVIII) աճող ակտիվությունը՝ համեմատած վայրի տիպի ռեկոմբինանտ FVIII-ի (rFVIII-WT), ինչպես նաև ռեկոմբինանտ FVIII-ի՝ vWF-ի (rFVIII-E1682K) նվազած մերձեցմամբ: ) Աջ կողմի գրաֆիկը ցույց է տալիս նմանությունը 1-փուլային վերլուծության (OSA)/քրոմոգեն վերլուծության (CSA) հարաբերակցության մեջ AAV8-hFVIII-ի ներարկումից հետո FVIII և vWF-ում անբավարարություն ունեցող մկների մեջ, երբ OSA-ն իրականացվում է vWF-ի առկայության կամ բացակայության դեպքում: .

AAV-FVIIIa գործունեության համեմատություն

AAV-FVIIIa ակտիվության համեմատությունը ռեկոմբինանտ WT-FVIIIa և ռեկոմբինանտ FVIII տարբերակների՝ ուժեղացված A2 կայունությամբ (rFVIIIa-E1984V և rFVIIIa-VV): AAV-FVIIIa-ն և rFVIIIa-WT-ն ունեն նմանատիպ ակտիվություն՝ համեմատած ռեկոմբինանտ տարբերակների աճող ակտիվության հետ՝ A2-ի աճող կապակցությամբ: Այս արդյունքները ցույց են տալիս, որ FVIII A2 ենթամիավորի տարանջատման տարբերությունները դժվար թե հաշվի առնեն OSA/CSA գործոնի վերլուծության անհամապատասխանությունները:

Կապված բովանդակություն

Ինտերակտիվ վեբինարներ
պատկեր

Please enable the javascript to submit this form

Աջակցվում է Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics և uniQure, Inc.-ի կրթական դրամաշնորհներով:

Էական SSL