Մարգարեթ Կ. Օզելո, բ.գ.թ., բ.գ.թ
Առանձնահատկություններ ISTH 2021 համագումարից

Oանր հեմոֆիլիայի համար Valoctocogene Roxaparvovec Ադենոյի հետ կապված վիրուսի գենի փոխանցման արդյունավետությունն ու անվտանգությունը. Արդյունքներ 3-րդ փուլի GENEr8-1 փորձարկումից

ԲԿ Օզելո1, J. Mahlangu2, ԿJ Պասի3, Ա.Գիերմաշ4, AD Leavitt5, Մ.Լաֆֆան6, Է. Սիմինգթոն7, DV Quon8, -.-Դ. Վանգ9, K. Peerlinck11, S. Խողովակ11, Բ.Մադան12, NS բանալին13, GF Փիրս14, Բ. Օ'Մահոնի15,16, R. Kaczmarek17,18, Ա Լաւալ19, Մ.Հուանգ19, WY Wong19, Բ. Քիմ19, GENEr8-1 Փորձնական խումբ

1Hemocentro UNICAMP, Ներքին բժշկության ամբիոն, Բժշկական գիտությունների դպրոց, Կամպինասի համալսարան, Կամպինաս, Բրազիլիա

2Հեմոֆիլիայի համապարփակ խնամքի կենտրոն, Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital, Witwatersrand University and NHLS, Johannesburg, South Africa

3Բարտսը և Լոնդոնի բժշկության և ստոմատոլոգիայի դպրոցը, Լոնդոն, Միացյալ Թագավորություն

4Հեմոֆիլիայի բուժման կենտրոն, Կալիֆոռնիայի համալսարանի Դեյվիս, Սակրամենտո, Միացյալ Նահանգներ

5Կալիֆորնիայի համալսարան, Սան Ֆրանցիսկո, ԱՄՆ

6Արյունաբանական կենտրոն, Լոնդոնի կայսերական քոլեջ, Լոնդոն, Միացյալ Թագավորություն

7Քեմբրիջի համալսարանի հիվանդանոցներ NHS Foundation Trust, Քեմբրիջ, Միացյալ Թագավորություն

8Օրթոպեդիկ հեմոֆիլիայի բուժման կենտրոն, Լոս Անջելես, Միացյալ Նահանգներ

9Հազվագյուտ հիվանդությունների և հեմոֆիլիայի կենտրոն, Թայչունգ վետերանների ընդհանուր հիվանդանոց, Թայչունգ, Թայվան, Չինաստանի նահանգ

10Անոթային բժշկության և հեմոստազի և հեմոֆիլիայի կենտրոնի համալսարան, Լուվենի համալսարան, Լուվեն, Բելգիա

11Մանկաբուժության և պաթոլոգիայի ամբիոններ, Միչիգանի համալսարան, Էն Արբոր, Միացյալ Նահանգներ

12Guy's & St. Thomas 'NHS Foundation Trust, Լոնդոն, Միացյալ Թագավորություն

13UNC Blood Research Center, North Carolina University, Chapel Hill, Միացյալ Նահանգներ

14Անկախ խորհրդատու, Լա ollaոլա, Միացյալ Նահանգներ

15Իռլանդական հեմոֆիլիայի հասարակություն, Դուբլին, Իռլանդիա

16Թրինիթի քոլեջ, Դուբլին, Իռլանդիա

17Մանկաբուժության ամբիոն, Ինդիանայի համալսարանի բժշկական դպրոց, IUPUI-Wells մանկական հետազոտությունների կենտրոն, Ինդիանապոլիս, Միացյալ Նահանգներ

18Գլիկոբիոլոգիայի լաբորատորիա, Հիրշֆելդի իմունաբանության և փորձարարական թերապիայի ինստիտուտ, Վրոցլավ, Լեհաստան

19BioMarin Pharmaceutical Inc., Նովատո, Միացյալ Նահանգներ

Տվյալների հիմնական կետեր

FVIII Գործողություն 52 շաբաթից ավելի mITT- ի բնակչության շրջանում

FVIII գործունեություն ՝ օգտագործելով քրոմոգենիկ հետազոտությունը հիվանդների համար (N = 132) 3-րդ փուլում GENEr8-1 Փորձարկում, որը բուժվում է valoctocogene roxaparvovec- ի մեկ ինֆուզիոնով (6 x 1013 վգ/կգ) 49-52 շաբաթների ընթացքում միջին (95% CI) փոփոխությունը FVIII- ի գործունեության սկզբնական ցուցանիշից կազմել է 41.9 (34.1-49.7) IU/dL (P <0.001), իսկ միջին (Q1, Q3) փոփոխությունը ՝ ելակետից 22.9 (10.9, 61.3): ) IU/dL:

ABR և FVIII թուրմեր/տարի
Արյունահոսության տարեկան տոկոսադրույքը (ABR, ձախ վահանակ) և FVIII ինֆուզիոնների քանակը/տարի (աջ վահանակ) շրջադարձային պոպուլյացիայի համար (n = 112) GENEr8-1 փորձարկմանը: ABR- ի համար միջին (95% CI) փոփոխությունը կազմել է 4.1 (-5.3 -ից -2.8) արյունահոսության դեպքերի նվազում/տարի, ինչը 83.8% -ով նվազել է սկզբնական ցուցանիշից: Թուրմերի միջին փոփոխությունը/տարի կազմել է 134 (-144 -ից -124), որը նվազել է 98.6% -ով բազային արժեքից: Հետինֆուզիոն սահմանվել է որպես սկսած 4-րդ շաբաթից հետո:
անվտանգություն
Արյունահոսության տարեկան տոկոսադրույքը (ABR, ձախ վահանակ) և FVIII ինֆուզիոնների քանակը/տարի (աջ վահանակ) շրջադարձային պոպուլյացիայի համար (n = 112) GENEr8-1 փորձարկմանը: ABR- ի համար միջին (95% CI) փոփոխությունը կազմել է 4.1 (-5.3 -ից -2.8) արյունահոսության դեպքերի նվազում/տարի, ինչը 83.8% -ով նվազել է սկզբնական ցուցանիշից: Թուրմերի միջին փոփոխությունը/տարի կազմել է 134 (-144 -ից -124), որը նվազել է 98.6% -ով բազային արժեքից: Հետինֆուզիոն սահմանվել է որպես սկսած 4-րդ շաբաթից հետո:

Կապված բովանդակություն

Ինտերակտիվ վեբինարներ
պատկեր

Please enable the javascript to submit this form

Աջակցվում է Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics և uniQure, Inc.-ի կրթական դրամաշնորհներով:

Էական SSL