Գենային թերապիայի ճանապարհային քարտեզ

Հեմոֆիլիայի գենաթերապիա ներառում է փոփոխված վիրուսի օգտագործումը `դիսֆունկցիոնալ գենի աշխատանքային պատճենը հասցնելու համար: Հեմոֆիլիայով տառապողները չունեն գործոններ, որոնք թույլ են տալիս նորմալ մակարդում: Պատճենը, որը նրանք ստանում են գենային թերապիայից, կոդավորում է մակարդման այս էական գործոնները ՝ թույլ տալով, որ մակարդումը նորմալ ընթանա:

Ինչպես գենային թերապիան կարող է օգնել հեմոֆիլիային

Գենային թերապիայի հետազոտությունը հեմոֆիլիայով հիվանդների համար մեկանգամյա բուժման հույս է տալիս: Կլինիկական փորձարկումները խոստումնալից արդյունքներ են տալիս, քանի որ շատ մասնակիցներ կարողացել են պահպանել մակարդելիության կրիտիկական գործոնների բարձր մակարդակը:

Գենային թերապիայի ճանապարհային քարտեզ

Հիվանդները հաճախ անհանգստանում են բուժման անվտանգության և արդյունավետության (արդյունավետության) մասին: Այնուամենայնիվ, ուսումնասիրությունները ցույց են տալիս, որ փորձարկման մասնակիցների գրեթե 90 տոկոսը տեսնում է հակակոագուլանտ գործոնի գործունեության նորմալ կամ գրեթե նորմալ մակարդակներ:

Գենի փոխանցումը տեղի է ունենում ոչ պաթոգեն և վերարտադրման անբավարար վիրուսի օգտագործմամբ, ուստի անվտանգության հետ կապված խնդիրները նվազագույն են: Այնուամենայնիվ, միշտ կա փորձարարական գենային թերապիայի ինֆուզիոն ռեակցիաների վտանգ, ինչպես նաև իմունոպրեսիվ թերապիայի կողմնակի ազդեցություններ, եթե դա անհրաժեշտ է լյարդի ֆերմենտների մակարդակի նվազեցման համար:

Կարևոր է նաև իմանալ, որ գենային թերապիան արդյունավետ է միայն հիվանդի բուժման համար: Այն չի ուղղում մուտացիայի ենթարկված գենը, որն առաջացնում է հեմոֆիլիա կամ չի խանգարում ծնողներին այդ գենը փոխանցել իրենց երեխային:

The Թրոմբոզի և հեմոստազի միջազգային ընկերություն (ISTH) բաղկացած է գլոբալ հեմոֆիլիայի համայնքի աշխարհահռչակ փորձագետներից: Բացի այդ, զարգանում են ISTHs կրթական ռեսուրսներ որոնք հիվանդներին և ընտանիքներին ապահովում են առաջին շարքի նստատեղ ՝ բուժման այս զարմանահրաշ նոր արձանագրության մշակման գործում:

ISTH- ն օգնում է հիվանդներին հասկանալ գենային թերապիան և ինչպես դա կարող է մի օր բուժվել այն վիճակի համար, որը ներկայումս պահանջում է ցմահ բուժում:

պատկեր