Լենտիվիրուսային վեկտորներ հեմոֆիլիայի գենային թերապիայի համար

Վիրուսային վեկտորների գենաթերապիայի պոդկաստներ

Լսեք Գլեն Ֆ. Փիրսը, բ.գ.թ., Հեմոֆիլիայի համաշխարհային ֆեդերացիայի (WFH) բժշկական փոխնախագահ և Ռոբերտ Փիթերսը, անկախ խորհրդատու, քննարկում են Lentivirus- ը գենային թերապիայի հետ կապված: Նա քննարկում է AAAV, Lentiviruses և Lentivirus վեկտոր գենաթերապիան: Բազմաթիվ բժշկական կլինիկական փորձարկումներ են եղել AAV- ով, ինչը ապացուցել է Factor VIII և Factor IX գեների մատակարարման մոդալությունը, և Գլենն ու Ռոբերտը կքննարկեն դրանք այս փոդքասթի ընթացքում:

 

Կտտացրեք վարկի համար:

CME տեղեկատվություն


Գործունեության վերնագիր

Լենտիվիրուսային վեկտորներ հեմոֆիլիայի գենային թերապիայի համար

թեմա

Հեմոֆիլիայի գեների թերապիա

Հավատարմագրման տեսակ

AMA PRA կատեգորիա 1 վարկ (ներ) ™

Թողարկման ամսաթիվը

Հոկտեմբեր 31, 2020

Պիտանիության ժամկետ

30 հոկտեմբեր 2021 թ

Գործունեության ավարտի գնահատված ժամանակը

15 րոպե

Սովորելու նպատակ
Գործունեության ավարտից հետո մասնակիցները պետք է կարողանան.

  • Նախանշեք հեմոֆիլիայի բուժման ընթացիկ և առաջացող գենաթերապիայի մոտեցումները
  • Recանաչեք հեմոֆիլիայի գենային թերապիայի հետագա հետ կապված հիմնական մտահոգությունները և անհայտությունները

ՖԱԿՈՒԼՏԵՏ
Գլեն Ֆ. Փիրս, բ.գ.դ., տ.գ.դ.
Հեմոֆիլիայի համաշխարհային ֆեդերացիա (WFH)
Ամերիկայի Միացյալ Նահանգներ

Ռոբերտ Փիթերս, բ.գ.թ.
Խորհրդատու
Բոստոն, Մասաչուսեթս

ՊԼԱՆՆԵՐ
Դեվիդ Լիլիկրափ, MD, FRCPC
Թագուհու համալսարան – Քինգսթոն, Կանադա

Nyոնի Մահլանգո, BSc, MBBCh, MMed, FCPath
Առողջապահական գիտությունների ֆակուլտետ. Վիտվատորսի համալսարան և Ազգային առողջության լաբորատոր ծառայություն
Յոհաննեսբուրգ, Հարավային Աֆրիկա

Claire McLintock, MBChB, FRACP, FRCPA
Օքլենդի քաղաքային հիվանդանոց
Auckland, Նոր Զելանդիա

Գլեն Ֆ. Փիրս, բ.գ.դ., տ.գ.դ.
Հեմոֆիլիայի համաշխարհային ֆեդերացիա (WFH)
Ամերիկայի Միացյալ Նահանգներ

Կ. Pasiոն Պասին, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH
Բարտսը և Լոնդոնի բժշկական և ստոմատոլոգիայի դպրոցը
Լոնդոնի թագուհու Մարիի համալսարան
Լոնդոն, Միացյալ Թագավորություն

Սթիվեն Վ. Խողովակ, MD
Միչիգանի համալսարան
Էն Արբորը, Միչիգան

Ֆլորա Պիվանդի, բ.գ.դ., տոքթ
Միլանի համալսարան
Միլան, Իտալիա

Ալոկ Սրիվաստավա, MD, FRACP, FRCPA, FRCP
Քրիստոնեական բժշկական քոլեջ
Վելորե, Հնդկաստան

Թիերի ՎանդենԴրիշե, տոքթ
Բրյուսելի համալսարան
Բրյուսել, Բելգիա

ՄԱՍՆԱԿՈՒԹՅԱՆ ՄԵԹՈԴ / ԻՆՉՊԵՍ ՎԵՐ CRՆԵԼ ՎԱՐԿ

  1. Այս գործունեության համար վարկեր ներգրավելու և վարկ ստանալու համար վճարներ չկան:
  2. Վերանայեք գործունեության նպատակները և CME / CE տեղեկատվությունը:
  3. Ավարտեք CME / CE գործունեությունը
  4. Լրացրեք CME / CE գնահատման / ատեստավորման ձևը, որը յուրաքանչյուր մասնակից հնարավորություն է տալիս մեկնաբանել, թե ինչպես է մասնակցությունը գործունեությանն ազդելու իրենց մասնագիտական ​​պրակտիկայի վրա. ուսումնական գործընթացի որակը. ուժեղացված մասնագիտական ​​արդյունավետության ընկալում; առևտրային կողմնակալության ընկալումը. և նրա տեսակետները հետագա կրթական կարիքների վերաբերյալ:
  5. Վարկային փաստաթղթավորում / հաշվետվություն.
    • Եթե ​​հայցում եք AMA PRA կատեգորիա 1 վարկեր ™ կամ մասնակցության վկայագիր. ձեր CME / CE վկայագիրը հասանելի կլինի ներբեռնելու համար:

ԿՏՏԱ HERՐԵՔ ԱՅՍՏԵՂ ՏԵԽՆԻԿԱԿԱՆ պահանջները դիտելու համար


ՀԱՍՏԱՏՎԱԾ ԾԱՌԱՅՈՒԹՅՈՒՆ

Այս գործունեությունը համատեղ իրականացնում են Ֆրանսիայի հիմնադրամը և Թրոմբոզի և հեմատոստազի միջազգային ընկերությունը:

ՆԱԽԱԳԾԻ ԱՈՒԴԻՏ
Այս գործունեությունը նախատեսված է բժիշկների (արյունաբանների), բուժքույրերի, բժիշկների օգնականների և հեմոֆիլիայով հիվանդներին կառավարող բուժքույրերի համար: Գործողությունը նախատեսված է նաև գիտնականների համար, ովքեր հետաքրքրված են հեմոֆիլիայի հիմնարար, թարգմանական և կլինիկական հետազոտություններով ամբողջ աշխարհում:

ԿԱՐԻՔԻ ՀԱՅՏԱՐԱՐՈՒԹՅՈՒՆ
Քանի որ հեմոֆիլիայի համար գենային թերապիայի զարգացումը շարունակվում է 3-րդ փուլ կլինիկական փորձարկումներ, և ակնկալվում է այս բուժական մոտեցման հաստատում, անհրաժեշտ է, որ հեմոֆիլիայի խնամքի թիմի բոլոր անդամները լինեն բանիմաց և պատրաստ լինեն այս նոր բուժական մոտեցման կլինիկական պրակտիկայում ինտեգրվելու համար: .

Հավատարմագրային հայտարարություն
Այս գործունեությունը պլանավորվել և իրականացվել է շարունակական բժշկական կրթության հավատարմագրման խորհրդի (ACCME) հավատարմագրման պահանջներին և քաղաքականությանը համապատասխան `Ֆրանսիայի հիմնադրամի (TFF) և Թրոմբոցի և հեմոստազի միջազգային հասարակության (ISTH) համատեղ մատակարարների միջոցով: TFF- ն հավատարմագրված է ACCME- ի կողմից `բժիշկներին շարունակական բժշկական կրթություն տրամադրելու համար:

ՎԱՐԿԻ ՆԱԽԱԳԾՈՒՄ
Բժիշկներ.
Ֆրանսիական հիմնադրամը սահմանում է այս հարատև գործունեությունը առավելագույնը 0.25-ի համար AMA PRA կատեգորիա 1 վարկ (ներ) ™. Բժիշկները պետք է պահանջեն միայն վարկի համահունչ `գործունեությանն իրենց մասնակցության չափով:

Բուժքույրեր Այն բուժքույրերը, որոնք սերտիֆիկացված են Ամերիկյան բուժքույրերի հավատարմագրման կենտրոնի (ՀԱԿ) կողմից, կարող են օգտագործել այն գործողությունները, որոնք սերտիֆիկացված են ACCME- ի կողմից հավատարմագրված մատակարարների կողմից, ՀԱԿ-ի կողմից սերտիֆիկացման նորացման իրենց պահանջի մասին: Մասնակցության վկայական կտրամադրվի ACCME- ի հավատարմագրված մատակարար Ֆրանսիայի հիմնադրամի կողմից:

ՔՆՆԱՐԿՄԱՆ ՔԱՂԱՔԱԿԱՆՈՒԹՅՈՒՆ
Համաձայն ACCME առևտրային աջակցության ստանդարտների ՝ Ֆրանսիայի հիմնադրամը (TFF) և Թրոմբոզի և հեմոստազի միջազգային ընկերակցությունը (ISTH) պահանջում են, որ պաշտոնատար անձինք, որոնք վերահսկեն կրթական գործունեության բովանդակությունը, բացահայտեն բոլոր համապատասխան ֆինանսական հարաբերությունները ցանկացած առևտրային հետաքրքրությամբ . TFF- ն և ISTH- ը լուծում են բոլոր շահերի բախումը `ապահովելու իրենց անկախությունը, օբյեկտիվությունը, հավասարակշռությունը և գիտական ​​խստությունը իրենց բոլոր կրթական ծրագրերում: Ավելին, TFF- ն և ISTH- ը փորձում են հաստատել, որ CME / CE գործունեության մեջ նշված, զեկուցված կամ օգտագործված բոլոր գիտական ​​հետազոտությունները համապատասխան են փորձերի ձևավորման, տվյալների հավաքման և վերլուծության ընդհանուր ընդունված չափանիշներին: TFF- ը և ISTH- ը պարտավոր են սովորողներին տրամադրել բարձրորակ CME / CE գործողություններ, որոնք նպաստում են առողջապահության ոլորտում բարելավմանը և ոչ առևտրային հետաքրքրություն ներկայացնող գործողություններին:

Գործունեության աշխատակազմի բացահայտումներ
Պլանավորողները, վերանայողները, խմբագիրները, աշխատակազմը, CME կոմիտեն կամ TFF- ի այլ անդամներ, ովքեր վերահսկում են բովանդակությունը, չունեն բացահայտելու համապատասխան ֆինանսական կապեր:

Պլանավորողները, գրախոսները, խմբագիրները, աշխատակազմը, CME կոմիտեն կամ ISTH- ի այլ անդամներ, ովքեր վերահսկում են բովանդակությունը, չունեն բացահայտելու համապատասխան ֆինանսական կապեր:

Ֆակուլտետի բացահայտումներ – պլանավորողներ

Ստորև թվարկված ֆակուլտետը հայտնում է, որ իրենք չունեն համապատասխան ֆինանսական հարաբերություններ ՝ բացահայտելու համար.

  • Claire McLintock, MBChB, FRACP, FRCPA
  • Ալոկ Սրիվաստավա, MD, FRACP, FRCPA, FRCP

Ստորև թվարկված ֆակուլտետը հայտնում է, որ իրենք ունեն համապատասխան ֆինանսական հարաբերություններ ՝ բացահայտելու համար.

  • Դեյվիդ Լիլիկրապը, FRCPC- ի բժշկական գիտությունների դոկտորական խորհրդատվության համար հոնորար է ստանում Bioverativ, CSL Behring և Octapharma Plasma ընկերություններից Նա հետազոտությունների ֆինանսավորում է ստանում Bayer, BioMarin, Bioverativ, CSL Behring և Octapharma Plasma ընկերություններից:
  • Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath, ծառայում է բանախոսների բյուրոյում և պայմանագրային հետազոտություններ է կատարում CSL Behring, Catalyst Biosciences, Freeline Therapeutics, Novo Nordisk, Roche, Sanofi, Spark և Takeda ընկերությունների համար:
  • K. John Pasi- ն, MChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH, հետազոտական ​​ֆինանսավորում է ստանում BioMarin GeneR8 ծրագրից, uniQure HOPE-B ծրագրից և Sanofi-ATLAS fitusiran ծրագրից: Նա պատվովարի է ստանում Alnylam- ից, ApcinteX- ից, BioMarin- ից, Catalyst Bio- ից, Chugai- ից, Novo Nordisk- ից, Octapharma Plasma- ից, Pfizer- ից, Roche- ից, Sanofi- ից, Shire- ից և Sobi- ից:
  • Ֆլորա Պեյվանդին, բ.գ.թ., բ.գ.թ., ծառայում է որպես Sanofi- ի և Sobi- ի խորհրդատու: Նա ծառայում է Bioverativ, Grifols, Roche, Sanofi, Sobi, Spark և Takeda բանախոսների բյուրոյում:
  • Բժիշկ, դոկտորանտ, Գլեն Ֆ. Փիրսը ստանում է պատվո պատվերներ ՝ BioMarin- ի, Genentech / Roche- ի, Pfizer- ի, St. Jude- ի և VarmX- ի ակադեմիական խորհրդատվության համար: Նա ղեկավարում է դիրքերը Global Blood Therapeutics- ի, NHF MASAC- ի և Hemophilia- ի Համաշխարհային ֆեդերացիայի հետ:
  • Բժիշկ Սթիվեն Վ. Փայփը ծառայում է որպես ApcinteX, Bayer, BioMarin, Catalyst Biosciences, CSL Behring, HEMA Biologics, Freeline, Novo Nordisk, Pfizer, Roche / Genentech, Sangamo Therapy, Sanofi, Takeda, Spark Therapyics և uniQure ընկերությունների խորհրդատու: , Նա հետազոտություններ է կատարում Siemens- ի համար:
  • Phier, Thierry VandenDriessche զբաղեցնում է ղեկավար պաշտոններ NHF- ի և ISTH- ի հետ: Նա հետազոտությունների ֆինանսավորում է ստանում Pfizer- ից և Takeda- ից: Դոկտոր VandenDriessche- ն հոնորարներ է ստանում Baxalta- ից, Shire- ից, Takeda- ից, Bayer- ից, Biotest- ից և Pfizer- ից:

Ֆակուլտետի բացահայտումներ. Գործունեության ֆակուլտետ
Հետևյալ ֆակուլտետը հայտնում է, որ իրենք ունեն համապատասխան ֆինանսական հարաբերություններ ՝ բացահայտելու համար.

  • Բժիշկ, դոկտորանտ, Գլեն Ֆ. Փիրսը ստանում է պատվո պատվերներ ՝ BioMarin- ի, Genentech / Roche- ի, Pfizer- ի, St. Jude- ի և VarmX- ի ակադեմիական խորհրդատվության համար: Նա ղեկավարում է դիրքերը Global Blood Therapeutics- ի, NHF MASAC- ի և Hemophilia- ի Համաշխարհային ֆեդերացիայի հետ:
  • Ռոբերտ Փիթերսը, բ.գ.թ., բաժնետոմսերի սեփականատեր է և ստացել է մտավոր սեփականության իրավունքներ / արտոնագրեր, մինչդեռ նախկինում աշխատել է Sanofi- ում: Աշխատելով Սանոֆիում ՝ նա ստանում էր աշխատավարձ և հոնորարներ:

ԱՆՎԱՐ ՕԳՏԱԳՈՐԾՄԱՆ ԿԻՍՎԵԼ
TFF- ը և ISTH- ը պահանջում են, որ CME ֆակուլտետը (խոսնակները) բացահայտի, երբ քննարկվող ապրանքները կամ ընթացակարգերը պիտակավորված չեն, պիտակավորված, փորձարարական և / կամ հետազոտական: Սա ներառում է ներկայացված տեղեկատվության ցանկացած սահմանափակում, ինչպիսիք են նախնական տվյալները կամ ներկայացնում են ընթացիկ հետազոտություններ, միջանկյալ վերլուծություններ և / կամ չաջակցված կարծիքներ: Այս գործունեության ֆակուլտետը կարող է քննարկել դեղագործական գործակալների վերաբերյալ տեղեկություններ, որոնք ԱՄՆ սննդի և դեղերի վարչության կողմից հաստատված պիտակավորման սահմաններից դուրս են: Այս տեղեկատվությունը նախատեսված է բացառապես շարունակական բժշկական կրթություն ստանալու համար և նպատակ չունի խթանել նշված դեղերի արտանետման օգտագործումը: TFF- ը և ISTH- ը խորհուրդ չեն տալիս օգտագործել որևէ գործակալ պիտակավորված ցուցումներից դուրս: Հարցերի դեպքում դիմեք արտադրողի բժշկական գործերի վարչությանը ՝ դեղատոմսերի վերաբերյալ ամենավերջին տեղեկատվության համար:

ԿԱՌԱՎԱՐԱԿԱՆ ԱIALԱԿՈՒԹՅԱՆ ՀԱՇՎԱՌՈՒՄ
Այս գործունեությանը աջակցում են կրթական դրամաշնորհները BioMarin- ի, Freeline Therapeutics Limited- ի, Pfizer Inc.- ի, Shire- ի, Spark Therapeutics- ի և uniQure- ի կողմից:

DISCLAIMER
TFF- ը և ISTH- ն այս տեղեկատվությունը ներկայացնում են միայն կրթական նպատակներով: Բովանդակությունը տրամադրվում է բացառապես պրոֆեսորադասախոսական կազմի կողմից, որն ընտրվել է իրենց ոլորտում ճանաչված փորձի համար: Մասնակիցները մասնագիտական ​​պարտականություն ունեն ապահովել արտադրանքի նշանակումը և պատշաճ օգտագործումը `հիմնվելով իրենց սեփական կլինիկական դատողության և խնամքի ընդունված ստանդարտների վրա: France Foundation- ը, ISTH- ը և առևտրային աջակից (ներ) ը պատասխանատվություն չեն ստանձնում սույն տեղեկատվության համար:

Հեղինակային իրավունքի վերաբերյալ տեղեկատվություն
Հեղինակային իրավունք © 2020 France Foundation. Կայքում ցանկացած նյութի անթույլատրելի օգտագործումը կարող է խախտել հեղինակային իրավունքի, ապրանքային նշանի և այլ օրենքներ: Կայքում տեղ գտած տեղեկատվությունը կամ ծրագիրը («Նյութեր») կարող եք դիտել, պատճենել և ներբեռնել հետևյալ պայմաններին, պայմաններին և բացառություններին.

  • Նյութերը պետք է օգտագործվեն բացառապես անձնական, ոչ առևտրային, տեղեկատվական և կրթական նպատակներով: Նյութերը չեն փոփոխվում: Դրանք պետք է բաժանվեն այն ձևաչափով, որը տրված է հստակ նույնացված աղբյուրին: Հեղինակային իրավունքի մասին տեղեկատվությունը կամ գույքային այլ ծանուցումները չեն կարող հեռացվել, փոփոխվել կամ փոփոխվել:
  • Նյութերը չեն կարող հրապարակվել, վերբեռնվել, տեղադրվել, փոխանցվել (բացառությամբ սույն հոդվածով սահմանված), առանց Ֆրանսիայի հիմնադրամի նախնական գրավոր թույլտվության:


ԳԱՂՏՆԻՈՒԹՅԱՆ ՔԱՂԱՔԱԿԱՆՈՒԹՅՈՒՆ

Ֆրանսիայի հիմնադրամը պաշտպանում է անձնական և այլ տեղեկությունների գաղտնիությունը մասնակիցների և կրթական համագործակցության վերաբերյալ: Ֆրանսիական հիմնադրամը չի կարող հրապարակել անձին նույնականացվող տեղեկությունները երրորդ անձի առանց անհատի համաձայնության, բացառությամբ այն տեղեկությունների, որոնք անհրաժեշտ են ACCME- ին զեկուցելու նպատակով:

Ֆրանսիական հիմնադրամը պահպանում է ֆիզիկական, էլեկտրոնային և ընթացակարգային երաշխիքներ, որոնք համապատասխանում են դաշնային կանոնակարգերին ՝ պաշտպանելու ձեզանից հավաքած տեղեկատվության կորստից, չարաշահումից կամ փոփոխությունից:

Ֆրանսիայի հիմնադրամի գաղտնիության քաղաքականությանը վերաբերող լրացուցիչ տեղեկություններ կարելի է տեսնել այստեղ www.francefoundation.com/privacy-policy.


ԿՈՆՏԱԿՏՆԵՐ
Եթե ​​ունեք հարցեր CME- ի այս գործունեության վերաբերյալ, դիմեք 860-434-1650 հեռախոսահամարով Այս էլ - փոստի հասցեն պահպանված է այն էլ. Երից, պետք է Javascript- ին հնարավորություն տալ դիտելու համար..

Գլեն Ֆ. Փիրս, բ.գ.դ., տ.գ.դ.

Գլեն Ֆ. Փիրս, բ.գ.դ., տ.գ.դ.
Հեմոֆիլիայի համաշխարհային ֆեդերացիա (WFH)
Ամերիկայի Միացյալ Նահանգներ

Բժշկական գիտությունների թեկնածու Գլեն Պիրսը ներկայումս ծառայում է Հեմոֆիլիայի համաշխարհային ֆեդերացիայի (WFH) փոխնախագահ Բժշկական և WFH ԱՄՆ-ի տնօրենների խորհրդի և Հեմոֆիլիայի ազգային հիմնադրամի (NHF) ԱՄՆ բժշկական և գիտական ​​խորհրդատվական խորհրդում: Նա երրորդ ռոք վենչուրայում գործող ձեռնարկատեր է, ինչպես նաև գեոթերապիայի և արյունաբանության կենսատեխնիկական ընկերությունների խորհրդատու: Նա 2018 թ.-ին համահիմնադրել է Ambys Medicines- ը ՝ բջջային և գենային թերապիայի լյարդի վերածնում ստարտափ, և ծառայում է որպես գլխավոր բուժաշխատող (CMO): Դոկտոր Պիրսը 2014 թ.-ին թոշակի անցավ Բիոգենից, որտեղ նա ղեկավարեց CMO- ի երկարատև կիսամյակային կյանքի FVIII և FIX Fc գործառույթների R&D- ն: Նա կարևորեց 1 միլիարդ միջազգային ստորաբաժանումների (IU) նվիրատվությունը և WFH- ի հետ մարդասիրական օգնության համագործակցության մեկնարկը: Դոկտոր Պիրսը նաև ղեկավարեց «Իմ կյանքը մեր ապագան» (MLOF) ծրագիրը ՝ գենոտիպի ենթարկելու> 10,000 անհատների ԱՄՆ-ի արյունահոսության համայնքում: Նախկինում դոկտոր Պիրսը ծառայում էր NHF- ի Տնօրենների Խորհրդում և NHF- ի նախագահ էր: Դոկտոր Պիրսը ստացել է իմունաբանության դոկտոր և ասպիրանտուրա և կատարել է պաթոլոգիայի և արյունաբանական հետազոտությունների ասպիրանտուրայում: Նա ունի 30+ տարվա փորձ կենսատեխնիկական դեղամիջոցների զարգացման ոլորտում հյուսվածքների վերականգնման և հեմատոլոգիայի ոլորտներում, ներառյալ հեմոֆիլիան, սկսած Amgen- ից և ներգրավվել է հեմոֆիլիայի 5 հաստատված արտադրանքի մշակման գործում: Նա ժամանակ է բաժանում Սան Ֆրանցիսկոյի և Սան Դիեգոյի միջև: Դոկտոր Պիրսը ծնվել է ծանր հեմոֆիլիայի Ա – ով և բուժվել է 2008 թվականին:

Ռոբերտ Փիթերս, բ.գ.թ.

Ռոբերտ Փիթերս, բ.գ.թ.
Խորհրդատու
Բոստոն, Մասաչուսեթս

Ռոբերտ Փիթերսը, բ.գ.թ., գիտության ոլորտի ավագ մակարդակի գործադիր տնօրեն է, որն ունի 20 տարվա արդյունաբերական փորձ, որը ներառում է աշխատել գործակից VIII և Factor IX-Fc միաձուլման սպիտակուցների վերամշակման մակարդման վրա `դրանց ստեղծման ընթացքում` արտադրության, կլինիկական զարգացման և շուկայի գործարկման միջոցով: Վերջերս նա նաև աջակցեց չորս կլինիկական թեկնածուների, որոնք իր հետազոտական ​​տարածքից տեղափոխվեցին կլինիկական զարգացում, այդ թվում ՝ BIVV001: Դոկտոր Պետերսը աշխատել է մի շարք ձևերով ՝ կենսաբանական և փոքր մոլեկուլներից մինչև in vivo և ex vivo գենային բուժումներ: