Հեմոֆիլիայի բուժման գենային թերապիա. Այլ ռազմավարություններ և նպատակներ

Հեմոֆիլիայի բուժման գենային թերապիա. Այլ ռազմավարություններ և նպատակներ

mod4 գրառումը

Համապարփակ կրթական ռեսուրս, որը մշակվել է հեմոֆիլիայի գլոբալ համայնքի առաջատար մասնագետների կողմից ՝ օգնելու ձեզ զերծ մնալ հեմոֆիլիայի գենային թերապիայի զարգացող գիտությունից և գենետիկ թերապիայի վերջին կլինիկական առաջխաղացումներից:

Սեղմեք սկսելու համար:

Գլեն Ֆ. Փիրս, բ.գ.դ., տ.գ.դ.

Գլեն Ֆ. Փիրս, բ.գ.դ., տ.գ.դ.
Հեմոֆիլիայի համաշխարհային ֆեդերացիա (WFH)
Ամերիկայի Միացյալ Նահանգներ

Բժիշկ, բժշկական գիտությունների թեկնածու Գլեն Ֆ. Փիրսը ներկայումս ծառայում է Հեմոֆիլիայի համաշխարհային ֆեդերացիայի (WFH) փոխնախագահ Բժշկական և WFH ԱՄՆ-ի տնօրենների խորհրդի և Հեմոֆիլիայի ազգային հիմնադրամի (NHF) ԱՄՆ բժշկական և գիտական ​​խորհրդատվական խորհրդում: Նա երրորդ ռոք վենչուրայում գործող ձեռնարկատեր է, ինչպես նաև գեոթերապիայի և արյունաբանության կենսատեխնիկական ընկերությունների խորհրդատու: Նա 2018 թ.-ին համահիմնադրել է Ambys Medicines- ը ՝ բջջային և գենային թերապիայի լյարդի վերածնում ստարտափ, և ծառայում է որպես գլխավոր բուժաշխատող (CMO): Դոկտոր Պիրսը 2014-ին թոշակի անցավ Բիոգենից, որտեղ նա ղեկավարեց CMO- ի երկարատև կիսամյակային կյանքի FVIII և FIX Fc գործառույթների հետազոտությունն Նա կարևորեց 1 միլիարդ միջազգային ստորաբաժանումների (IU) նվիրատվությունը և WFH- ի հետ մարդասիրական օգնության համագործակցության մեկնարկը: Դոկտոր Պիրսը նաև ղեկավարեց «Իմ կյանքը մեր ապագան» (MLOF) ծրագիրը ՝ գենոտիպի ենթարկելու> 10,000 անհատների ԱՄՆ-ի արյունահոսության համայնքում: Նախկինում դոկտոր Պիրսը ծառայում էր NHF- ի Տնօրենների Խորհրդում և NHF- ի նախագահ էր: Դոկտոր Պիրսը ստացել է իմունաբանության դոկտոր և ասպիրանտուրա և կատարել է պաթոլոգիայի և արյունաբանական հետազոտությունների ասպիրանտուրայում: Նա ունի 30+ տարվա փորձ կենսատեխնիկական դեղամիջոցների զարգացման ոլորտում հյուսվածքների վերականգնման և հեմատոլոգիայի ոլորտներում, ներառյալ հեմոֆիլիան, սկսած Amgen- ից և ներգրավվել է հեմոֆիլիայի 5 հաստատված արտադրանքի մշակման գործում: Նա ժամանակ է բաժանում Սան Ֆրանցիսկոյի և Սան Դիեգոյի միջև: Դոկտոր Պիրսը ծնվել է ծանր հեմոֆիլիայի Ա – ով և բուժվել է 2008 թվականին:

Գործունեության անվանումը:Հեմոֆիլիայի բուժման գենային թերապիա. Այլ ռազմավարություններ և նպատակներ

Topic: Հեմոֆիլիայի գեների թերապիա

Հավատարմագրման տեսակը. AMA PRA կատեգորիա 1 վարկ (ներ) ™

Release Date: Հոկտեմբեր 31, 2019

Ժամկետը ` Հոկտեմբեր 30, 2020

Գործունեության ավարտի գնահատված ժամանակը. 30 րոպե

CME տեղեկատվություն


Գործունեության վերնագիր

Հեմոֆիլիայի բուժման գենային թերապիա. Այլ ռազմավարություններ և նպատակներ

թեմա

Հեմոֆիլիայի գեների թերապիա

Հավատարմագրման տեսակ

AMA PRA կատեգորիա 1 վարկ (ներ) ™

Թողարկման ամսաթիվը

Հոկտեմբեր 31, 2019

Պիտանիության ժամկետ

Հոկտեմբեր 30, 2020

Գործունեության ավարտի գնահատված ժամանակը

30 րոպե

Սովորելու նպատակ
Գործունեության ավարտից հետո մասնակիցները պետք է կարողանան.

    • Նախանշեք հեմոֆիլիայի բուժման ընթացիկ և զարգացող մոտեցումները, ներառյալ գենային թերապիայի տարբեր մոտեցումները

ՖԱԿՈՒԼՏԵՏ
Գլեն Ֆ. Փիրս, բ.գ.դ., տ.գ.դ.
Հեմոֆիլիայի համաշխարհային ֆեդերացիա (WFH) փոխնախագահ
Ամերիկայի Միացյալ Նահանգներ

ՄԱՍՆԱԿՈՒԹՅԱՆ ՄԵԹՈԴ / ԻՆՉՊԵՍ ՎԵՐ CRՆԵԼ ՎԱՐԿ

  1. Այս գործունեության համար վարկեր ներգրավելու և վարկ ստանալու համար վճարներ չկան:
  2. Վերանայեք գործունեության նպատակները և CME / CE տեղեկատվությունը:
  3. Ավարտեք CME / CE գործունեությունը
  4. Լրացրեք առցանց հետստուգումը: Այս գործունեությունը հաջողությամբ իրականացնելու համար պահանջվում է 100% միավոր: Մասնակիցը կարող է հանձնել թեստը մինչև հաջող անցնելը:
  5. Լրացրեք CME / CE գնահատման / ատեստավորման ձևը, որը յուրաքանչյուր մասնակից հնարավորություն է տալիս մեկնաբանել, թե ինչպես է մասնակցությունը գործունեությանն ազդելու իրենց մասնագիտական ​​պրակտիկայի վրա. ուսումնական գործընթացի որակը. ուժեղացված մասնագիտական ​​արդյունավետության ընկալում; առևտրային կողմնակալության ընկալումը. և նրա տեսակետները հետագա կրթական կարիքների վերաբերյալ:
  6. Վարկային փաստաթղթավորում / հաշվետվություն.
    • Եթե ​​հայցում եք AMA PRA կատեգորիա 1 վարկեր ™ կամ մասնակցության վկայագիր. ձեր CME / CE վկայագիրը հասանելի կլինի ներբեռնելու համար:

ԿՏՏԱ HERՐԵՔ ԱՅՍՏԵՂ ՏԵԽՆԻԿԱԿԱՆ պահանջները դիտելու համար


ՀԱՍՏԱՏՎԱԾ ԾԱՌԱՅՈՒԹՅՈՒՆ

Այս գործունեությունն իրականացնում է «Ֆրանսիա» հիմնադրամը:

ՆԱԽԱԳԾԻ ԱՈՒԴԻՏ
Այս գործունեությունը նախատեսված է ամբողջ աշխարհում հեմոֆիլիայի հիմնական, թարգմանական և կլինիկական հետազոտությունների հետաքրքրությամբ բժիշկների (հեմատոլոգների), բուժքույրերի, բժիշկ-օգնականների, հեմոֆիլիայի հիվանդությամբ կառավարվող բուժքույրերի և գիտնականների համար:

ԿԱՐԻՔԻ ՀԱՅՏԱՐԱՐՈՒԹՅՈՒՆ
Քանի որ հեմոֆիլիայի համար գենային թերապիայի զարգացումը շարունակվում է 3-րդ փուլ կլինիկական փորձարկումներ, և ակնկալվում է այս բուժական մոտեցման հաստատում, անհրաժեշտ է, որ հեմոֆիլիայի խնամքի թիմի բոլոր անդամները լինեն բանիմաց և պատրաստ լինեն այս նոր բուժական մոտեցման կլինիկական պրակտիկայում ինտեգրվելու համար: .

Հավատարմագրային հայտարարություն
Այս գործունեությունը պլանավորվել և իրականացվել է համաձայն շարունակական բժշկական կրթության հավատարմագրման խորհրդի (ACCME) Հավատարմագրման խորհրդի (ACCME) հավատարմագրման պահանջների և քաղաքականության համաձայն, Ֆրանսիայի հիմնադրամի և Թրոմբոզի և հեմոստազի միջազգային հասարակության համատեղ հավատարմագրման միջոցով: Ֆրանսիական հիմնադրամը ACCME- ի կողմից հավատարմագրված է բժիշկների շարունակական բժշկական կրթություն ապահովելու համար:

ՎԱՐԿԻ ՆԱԽԱԳԾՈՒՄ
Բժիշկներ.
Ֆրանսիական հիմնադրամը սահմանում է այս հարատև գործունեությունը առավելագույնը 0.50-ի համար AMA PRA կատեգորիա 1 վարկ (ներ) ™. Բժիշկները պետք է պահանջեն միայն վարկի համահունչ `գործունեությանն իրենց մասնակցության չափով:

Բուժքույրեր Այն բուժքույրերը, որոնք սերտիֆիկացված են Ամերիկյան բուժքույրերի հավատարմագրման կենտրոնի (ՀԱԿ) կողմից, կարող են օգտագործել այն գործողությունները, որոնք սերտիֆիկացված են ACCME- ի կողմից հավատարմագրված մատակարարների կողմից, ՀԱԿ-ի կողմից սերտիֆիկացման նորացման իրենց պահանջի մասին: Մասնակցության վկայական կտրամադրվի ACCME- ի հավատարմագրված մատակարար Ֆրանսիայի հիմնադրամի կողմից:

ՔՆՆԱՐԿՄԱՆ ՔԱՂԱՔԱԿԱՆՈՒԹՅՈՒՆ
Համաձայն ACCME առևտրային աջակցության ստանդարտների ՝ Ֆրանսիայի հիմնադրամը (TFF) և Թրոմբոզի և հեմոստազի միջազգային ընկերակցությունը (ISTH) պահանջում են, որ պաշտոնատար անձինք, որոնք վերահսկեն կրթական գործունեության բովանդակությունը, բացահայտեն բոլոր համապատասխան ֆինանսական հարաբերությունները ցանկացած առևտրային հետաքրքրությամբ . TFF- ն և ISTH- ը լուծում են բոլոր շահերի բախումը `ապահովելու իրենց անկախությունը, օբյեկտիվությունը, հավասարակշռությունը և գիտական ​​խստությունը իրենց բոլոր կրթական ծրագրերում: Ավելին, TFF- ն և ISTH- ը փորձում են հաստատել, որ CME / CE գործունեության մեջ նշված, զեկուցված կամ օգտագործված բոլոր գիտական ​​հետազոտությունները համապատասխան են փորձերի ձևավորման, տվյալների հավաքման և վերլուծության ընդհանուր ընդունված չափանիշներին: TFF- ը և ISTH- ը պարտավոր են սովորողներին տրամադրել բարձրորակ CME / CE գործողություններ, որոնք նպաստում են առողջապահության ոլորտում բարելավմանը և ոչ առևտրային հետաքրքրություն ներկայացնող գործողություններին:

Գործունեության աշխատակազմի բացահայտումներ
Վերանայողները, խմբագիրները, անձնակազմը, CME կոմիտեն կամ Ֆրանսիայի հիմնադրամի այլ անդամներ, որոնք վերահսկում են բովանդակությունը, չունեն համապատասխան ֆինանսական հարաբերություններ ՝ բացահայտելու համար:

Վերանայողները, խմբագիրները, անձնակազմը կամ Թրոմբոզի և հեմոստազի միջազգային հասարակության միջազգային անդամները, ովքեր վերահսկում են բովանդակությունը, չունեն համապատասխան ֆինանսական հարաբերություններ ՝ բացահայտելու համար:

Ֆակուլտետի բացահայտումներ – պլանավորողներ

Ստորև թվարկված ֆակուլտետը հայտնում է, որ իրենք չունեն համապատասխան ֆինանսական հարաբերություններ ՝ բացահայտելու համար.

  • Claire McLintock, MBChB, FRACP, FRCPA:

Ստորև թվարկված ֆակուլտետը հայտնում է, որ իրենք ունեն համապատասխան ֆինանսական հարաբերություններ ՝ բացահայտելու համար.

  • Դևիդ Լիլիկրափը, FRCPC- ն, ստացել է հոնորարիա ՝ Bioverativ- ի, CSL Behring- ի և Octapharma Plasma- ի գիտական ​​խորհրդատվության համար: Նա հետազոտությունների ֆինանսավորում է ստացել Bayer, BioMarin, Bioverative, CSL-Behring և Octapharma Plasma ընկերություններից:
  • Nyոնի Մահլանգոն, BSc, MBBCh, MMed, FCPath- ը ղեկավար պաշտոններ է զբաղեցրել ISTH- ի և WFH- ի հետ: Նա ծառայել է խոսնակների գրասենյակում ՝ Alnylam, Bayer, Biotest, Biogen, ISTH, Novo Nordisk, Pfizer, Sobi, Shire, Roche և WFH համար: Դոկտոր Մահլանգոն հետազոտությունների ֆինանսավորում է ստացել Alnylam- ի, Bayer- ի, Biotest- ի, Biogen- ի, ISTH- ի, Novo Nordisk- ի, Pfizer- ի, Sobi- ի, Shire- ի, Roche- ի և WFH- ի կողմից: Նա պատվովարի է արժանացել Ամգենից, Բայերից, Բիոտեստից, Բիոգենից, Բաքսալայից, CSL- Բեհրինգից, Կատալիզատոր Կենսաբանությունից, Չուգայից, Ֆրեյլինից, LFB- ից, Նովո Նորդիսից, Ռոշից և կայծից:
  • K. John Pasi, MChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH, հետազոտական ​​ֆինանսավորում է ստացել BioMarin GeneR8 ծրագրից, uniQure HOPE-B ծրագիրը, Sanofi - ATLAS fitusiran ծրագիրը: Նա պատվովարություն է ստացել Alnylam- ից, ApcinteX- ից, BioMarin- ից, Catalyst Bio- ից, Chugai- ից, Novo Nordisk- ից, Octapharma Plasma- ից, Pfizer- ից, Roche- ից, Sanofi- ից, Shire- ից և Sobi- ից:
  • Բժիշկ, բ.գ.դ., Ֆլորա Պիվանդին ղեկավարել է պաշտոններ EHC- ի, EMA- ի և EAHAD- ի հետ: Նա ծառայել է Բիովերատիվի, CSL-Behring- ի, Grifols- ի, Novo Nordisk- ի, Roche- ի, Sanofi- ի, Sobi- ի, Spark- ի, Sysmex- ի և Takeda- ի խոսնակների բյուրոյում: Դոկտոր Պեվանդին Սանոֆիի խորհրդատվական խորհրդի անդամ է:
  • Բժիշկ, դոկտոր, պրոֆեսոր Գլեն Ֆ. Փիրսը ստացել է պատվո պատվերներ ՝ BioMarin- ի, Genentech / Roche- ի, Pfizer- ի, St. Jude- ի և VarmX- ի կողմից կրթական խորհրդատվության համար: Նա ղեկավար պաշտոններ է զբաղեցրել Գլոբալ արյան թերապևտների, NHF MASAC- ի և Հեմոֆիլիայի համաշխարհային ֆեդերացիայի հետ:
  • MD, Steven W. Pipe- ը ստացել է պատվավոր անձինք CSL-Behring- ի, Novo Nordisk- ի և Pfizer- ի ակադեմիական խորհրդատվության համար: Նա ղեկավար պաշտոններ է զբաղեցրել MASAC-National Hemophilia հիմնադրամի հետ: Դոկտոր Փայփը հետազոտությունների ֆինանսավորում է ստացել Siemens- ից և Shire- ից: Նա պատվովարի է արժանացել ApcinteX- ից, Bayer- ից, Biomarin- ից, Bioverativ- ից, Catalyst- ից, CSL-Behring- ից, HEMA Biologics- ից, Freeline- ից, Novo Nordisk- ից, Pfizer- ից, Roche / Genentech- ից, Sanofi- ից, Shire- ից, Spark- ից և UniQure- ից:
  • MD, FRACP, FRCPA, FRCP- ի Ալոկ Սրիվաստավան ստացել է հոնորարիա `Բայերի, Նովո Նորդիսկի, Ռոշիի և Շիրեի / Տակեդայի կրթական խորհրդատվության համար: Նա ղեկավար պաշտոններ է զբաղեցրել որպես ISTH- ի SSC- ի գենային թերապիայի աշխատանքային խմբի նախագահ և Ասիայի Խաղաղ օվկիանոսի հեմոֆիլիայի աշխատանքային խմբի ղեկավար: Դոկտոր Սրիվաստավան հետազոտական ​​ֆինանսավորում է ստացել Ալնիլամից, Բայերից և Շիրից:
  • Ասպիրանտ Թիերի ՎանդենԴրիշեն ղեկավարել է NHF- ի և ISTH- ի ղեկավար պաշտոններ: Նա հետազոտությունների ֆինանսավորում է ստացել Pfizer- ից և Takeda- ից: Դոկտոր ՎանդենԴրիշեն պատվո պատվոգրեր է ստացել Baxalta / Shire / Takeda- ից, Bayer- ից, Biotest- ից և Pfizer- ից:

Ֆակուլտետի բացահայտումներ. Գործունեության ֆակուլտետ
Հետևյալ ֆակուլտետը հայտնում է, որ իրենք ունեն համապատասխան ֆինանսական հարաբերություններ ՝ բացահայտելու համար.

  • Բժիշկ, դոկտոր, պրոֆեսոր Գլեն Ֆ. Փիրսը ստացել է պատվո պատվերներ ՝ BioMarin- ի, Genentech / Roche- ի, Pfizer- ի, St. Jude- ի և VarmX- ի կողմից կրթական խորհրդատվության համար: Նա ղեկավար պաշտոններ է զբաղեցրել Գլոբալ արյան թերապևտների, NHF MASAC- ի և Հեմոֆիլիայի համաշխարհային ֆեդերացիայի հետ:

ԱՆՎԱՐ ՕԳՏԱԳՈՐԾՄԱՆ ԿԻՍՎԵԼ
TFF- ն և ISTH- ը պահանջում են CME ֆակուլտետի (խոսնակների) միջոցով բացահայտել այն մասին, թե երբ քննարկվում են քննարկվող արտադրանքները կամ ընթացակարգերը, որոնք պիտակավորված չեն, պիտակավորված չեն, փորձարարական և (կամ) հետաքննող չեն, և ներկայացվող տեղեկատվության ցանկացած սահմանափակում, ինչպես օրինակ ՝ նախնական տվյալները կամ որոնք ներկայացնում են ընթացիկ հետազոտություններ, միջանկյալ վերլուծություններ և / կամ չաջակցված կարծիք: Այս գործունեության ֆակուլտետը կարող է քննարկել այնպիսի տեղեկատվություն դեղագործական գործակալների մասին, որոնք գտնվում են ԱՄՆ-ի Պարենի և դեղերի վարչության կողմից հաստատված պիտակավորմամբ: Այս տեղեկատվությունը նախատեսված է բացառապես բժշկական կրթությունը շարունակելու համար և նախատեսված չէ խթանելու այդ դեղամիջոցները: TFF- ը և ISTH- ը չեն առաջարկում որևէ գործակալի օգտագործել պիտակավորված ցուցումներից դուրս: Հարցերի դեպքում դիմեք ամենավերջին տեղեկատվություն տրամադրելու համար դիմեք արտադրողի բժշկական հարցերի վարչությանը:

ԿԱՌԱՎԱՐԱԿԱՆ ԱIALԱԿՈՒԹՅԱՆ ՀԱՇՎԱՌՈՒՄ
Այս գործունեությունն իրականացվում է BioMarin- ի, Pfizer Inc.- ի, Shire- ի, Spark Therapeutics- ի և uniQure, Inc.- ի կրթական դրամաշնորհի կողմից:

DISCLAIMER
Ֆրանսիայի հիմնադրամը և Թրոմբոզի և հեմոստազի միջազգային ընկերությունը ներկայացնում են այս տեղեկատվությունը միայն կրթական նպատակներով: Բովանդակությունը տրամադրվում է բացառապես այն ֆակուլտետի կողմից, ովքեր ընտրվել են իրենց ոլորտում ճանաչված փորձաքննության պատճառով: Մասնակիցները ունեն մասնագիտական ​​պատասխանատվություն `ապահովելու, որ արտադրանքը պատշաճ կերպով սահմանված և օգտագործվի` իրենց սեփական կլինիկական դատողության և խնամքի ընդունված ստանդարտների հիման վրա: Ֆրանսիայի հիմնադրամը, Թրոմբոզի և հեմոստազի միջազգային հասարակությունը և առևտրային աջակցողը (ներ) ը պատասխանատվություն չեն կրում սույն տեղեկատվության համար:

Հեղինակային իրավունքի վերաբերյալ տեղեկատվություն
Հեղինակային իրավունք © 2019 France Foundation. Կայքում ցանկացած նյութի անթույլատրելի օգտագործումը կարող է խախտել հեղինակային իրավունքի, ապրանքային նշանի և այլ օրենքներ: Կայքում տեղ գտած տեղեկատվությունը կամ ծրագիրը («Նյութեր») կարող եք դիտել, պատճենել և ներբեռնել հետևյալ պայմաններին, պայմաններին և բացառություններին.

  • Նյութերը պետք է օգտագործվեն բացառապես անձնական, ոչ առևտրային, տեղեկատվական և կրթական նպատակներով: Նյութերը չեն փոփոխվում: Դրանք պետք է բաժանվեն այն ձևաչափով, որը տրված է հստակ նույնացված աղբյուրին: Հեղինակային իրավունքի մասին տեղեկատվությունը կամ գույքային այլ ծանուցումները չեն կարող հեռացվել, փոփոխվել կամ փոփոխվել:
  • Նյութերը չեն կարող հրապարակվել, վերբեռնվել, տեղադրվել, փոխանցվել (բացառությամբ սույն հոդվածով սահմանված), առանց Ֆրանսիայի հիմնադրամի նախնական գրավոր թույլտվության:


ԳԱՂՏՆԻՈՒԹՅԱՆ ՔԱՂԱՔԱԿԱՆՈՒԹՅՈՒՆ

Ֆրանսիայի հիմնադրամը պաշտպանում է անձնական և այլ տեղեկությունների գաղտնիությունը մասնակիցների և կրթական համագործակցության վերաբերյալ: Ֆրանսիական հիմնադրամը չի կարող հրապարակել անձին նույնականացվող տեղեկությունները երրորդ անձի առանց անհատի համաձայնության, բացառությամբ այն տեղեկությունների, որոնք անհրաժեշտ են ACCME- ին զեկուցելու նպատակով:

Ֆրանսիական հիմնադրամը պահպանում է ֆիզիկական, էլեկտրոնային և ընթացակարգային երաշխիքներ, որոնք համապատասխանում են դաշնային կանոնակարգերին ՝ պաշտպանելու ձեզանից հավաքած տեղեկատվության կորստից, չարաշահումից կամ փոփոխությունից:

Ֆրանսիայի հիմնադրամի գաղտնիության քաղաքականությանը վերաբերող լրացուցիչ տեղեկություններ կարելի է տեսնել այստեղ www.francefoundation.com/privacy-policy.


ԿՈՆՏԱԿՏՆԵՐ
Եթե ​​ունեք հարցեր CME- ի այս գործունեության վերաբերյալ, դիմեք 860-434-1650 հեռախոսահամարով Այս էլ - փոստի հասցեն պահպանված է այն էլ. Երից, պետք է Javascript- ին հնարավորություն տալ դիտելու համար..

Կտտացրեք Սկսելու համար

Ծանոթանալ գենային թերապիայի հետ. Տերմինաբանություն և հասկացություններ

Սեղմեք սկսելու համար: