Հեմոֆիլիայի բուժման գենային թերապիա. Այլ ռազմավարություններ և նպատակներ

Հեմոֆիլիայի բուժման գենային թերապիա. Այլ ռազմավարություններ և նպատակներ

mod4 գրառումը

Համապարփակ կրթական ռեսուրս, որը մշակվել է հեմոֆիլիայի գլոբալ համայնքի առաջատար մասնագետների կողմից ՝ օգնելու ձեզ զերծ մնալ հեմոֆիլիայի գենային թերապիայի զարգացող գիտությունից և գենետիկ թերապիայի վերջին կլինիկական առաջխաղացումներից:

 

Սեղմեք սկսելու համար:

Գլեն Ֆ. Փիրս, բ.գ.դ., տ.գ.դ.

Գլեն Ֆ. Փիրս, բ.գ.դ., տ.գ.դ.
Հեմոֆիլիայի համաշխարհային ֆեդերացիա (WFH)
Ամերիկայի Միացյալ Նահանգներ

Glenn F. Pierce, MD, PhD, currently serves on the World Federation of Hemophilia (WFH) Vice President Medical and WFH USA Board of Directors and National Hemophilia Foundation (NHF) U.S. Medical and Scientific Advisory Council. He is an Entrepreneur in-residence at Third Rock Ventures as well as a consultant for gene therapy and hematology biotech companies. He co-founded Ambys Medicines in 2018, a cell and gene therapy liver regeneration start-up, and serves as the Chief Medical Officer (CMO). Dr. Pierce retired from Biogen in 2014, where he led the R&D of extended half-life FVIII and FIX Fc fusions as CMO. He spearheaded the donation of 1 billion international units (IUs) and initiation of the humanitarian aid collaboration with WFH. Dr. Pierce also led the initiation of the My Life Our Future (MLOF) program to genotype >10,000 individuals in the US bleeding disorder community. Previously, Dr. Pierce served on the NHF Board of Directors and was President of the NHF. Dr. Pierce received an MD and a PhD in Immunology, and did his postgraduate training in pathology and hematology research. He has 30+ years of experience in biotech drug development in the areas of tissue regeneration and hematology, including hemophilia, beginning with Amgen and has been involved in the development of 5 approved products for hemophilia. He splits time between San Francisco and San Diego. Dr. Pierce was born with severe hemophilia A, and was cured in 2008.

Գործունեության անվանումը:Հեմոֆիլիայի բուժման գենային թերապիա. Այլ ռազմավարություններ և նպատակներ

Topic: Գենաթերապիա հեմոֆիլիայում

Հավատարմագրման տեսակը. AMA PRA կատեգորիա 1 վարկ (ներ) ™

Release Date: Հոկտեմբեր 31, 2019

Ժամկետը ` Հոկտեմբեր 30, 2020

Գործունեության ավարտի գնահատված ժամանակը. 30 րոպե

CME տեղեկատվություն


Գործունեության վերնագիր

Հեմոֆիլիայի բուժման գենային թերապիա. Այլ ռազմավարություններ և նպատակներ

թեմա

Հեմոֆիլիայի գեների թերապիա

Հավատարմագրման տեսակ

AMA PRA կատեգորիա 1 վարկ (ներ) ™

Թողարկման ամսաթիվը

Հոկտեմբեր 31, 2019

Պիտանիության ժամկետ

Հոկտեմբեր 30, 2020

Գործունեության ավարտի գնահատված ժամանակը

30 րոպե

 

Սովորելու նպատակ
Գործունեության ավարտից հետո մասնակիցները պետք է կարողանան.

    • Նախանշեք հեմոֆիլիայի բուժման ընթացիկ և զարգացող մոտեցումները, ներառյալ գենային թերապիայի տարբեր մոտեցումները

ՖԱԿՈՒԼՏԵՏ
Գլեն Ֆ. Փիրս, բ.գ.դ., տ.գ.դ.
Հեմոֆիլիայի համաշխարհային ֆեդերացիա (WFH) փոխնախագահ
Ամերիկայի Միացյալ Նահանգներ

ՄԱՍՆԱԿՈՒԹՅԱՆ ՄԵԹՈԴ / ԻՆՉՊԵՍ ՎԵՐ CRՆԵԼ ՎԱՐԿ

  1. Այս գործունեության համար վարկեր ներգրավելու և վարկ ստանալու համար վճարներ չկան:
  2. Վերանայեք գործունեության նպատակները և CME / CE տեղեկատվությունը:
  3. Ավարտեք CME / CE գործունեությունը
  4. Լրացրեք առցանց հետստուգումը: Այս գործունեությունը հաջողությամբ իրականացնելու համար պահանջվում է 100% միավոր: Մասնակիցը կարող է հանձնել թեստը մինչև հաջող անցնելը:
  5. Լրացրեք CME / CE գնահատման / ատեստավորման ձևը, որը յուրաքանչյուր մասնակից հնարավորություն է տալիս մեկնաբանել, թե ինչպես է մասնակցությունը գործունեությանն ազդելու իրենց մասնագիտական ​​պրակտիկայի վրա. ուսումնական գործընթացի որակը. ուժեղացված մասնագիտական ​​արդյունավետության ընկալում; առևտրային կողմնակալության ընկալումը. և նրա տեսակետները հետագա կրթական կարիքների վերաբերյալ:
  6. Վարկային փաստաթղթավորում / հաշվետվություն.
    • Եթե ​​հայցում եք AMA PRA կատեգորիա 1 վարկեր ™ կամ մասնակցության վկայագիր. ձեր CME / CE վկայագիրը հասանելի կլինի ներբեռնելու համար:

ԿՏՏԱ HERՐԵՔ ԱՅՍՏԵՂ ՏԵԽՆԻԿԱԿԱՆ պահանջները դիտելու համար


ՀԱՍՏԱՏՎԱԾ ԾԱՌԱՅՈՒԹՅՈՒՆ

Այս գործունեությունն իրականացնում է «Ֆրանսիա» հիմնադրամը:

ՆԱԽԱԳԾԻ ԱՈՒԴԻՏ
Այս գործունեությունը նախատեսված է ամբողջ աշխարհում հեմոֆիլիայի հիմնական, թարգմանական և կլինիկական հետազոտությունների հետաքրքրությամբ բժիշկների (հեմատոլոգների), բուժքույրերի, բժիշկ-օգնականների, հեմոֆիլիայի հիվանդությամբ կառավարվող բուժքույրերի և գիտնականների համար:

ԿԱՐԻՔԻ ՀԱՅՏԱՐԱՐՈՒԹՅՈՒՆ
Քանի որ հեմոֆիլիայի համար գենային թերապիայի զարգացումը շարունակվում է 3-րդ փուլ կլինիկական փորձարկումներ, և ակնկալվում է այս բուժական մոտեցման հաստատում, անհրաժեշտ է, որ հեմոֆիլիայի խնամքի թիմի բոլոր անդամները լինեն բանիմաց և պատրաստ լինեն այս նոր բուժական մոտեցման կլինիկական պրակտիկայում ինտեգրվելու համար: .

Հավատարմագրային հայտարարություն
Այս գործունեությունը պլանավորվել և իրականացվել է համաձայն շարունակական բժշկական կրթության հավատարմագրման խորհրդի (ACCME) Հավատարմագրման խորհրդի (ACCME) հավատարմագրման պահանջների և քաղաքականության համաձայն, Ֆրանսիայի հիմնադրամի և Թրոմբոզի և հեմոստազի միջազգային հասարակության համատեղ հավատարմագրման միջոցով: Ֆրանսիական հիմնադրամը ACCME- ի կողմից հավատարմագրված է բժիշկների շարունակական բժշկական կրթություն ապահովելու համար:

ՎԱՐԿԻ ՆԱԽԱԳԾՈՒՄ
Բժիշկներ.
Ֆրանսիական հիմնադրամը սահմանում է այս հարատև գործունեությունը առավելագույնը 0.50-ի համար AMA PRA կատեգորիա 1 վարկ (ներ) ™. Բժիշկները պետք է պահանջեն միայն վարկի համահունչ `գործունեությանն իրենց մասնակցության չափով:

Բուժքույրեր Այն բուժքույրերը, որոնք սերտիֆիկացված են Ամերիկյան բուժքույրերի հավատարմագրման կենտրոնի (ՀԱԿ) կողմից, կարող են օգտագործել այն գործողությունները, որոնք սերտիֆիկացված են ACCME- ի կողմից հավատարմագրված մատակարարների կողմից, ՀԱԿ-ի կողմից սերտիֆիկացման նորացման իրենց պահանջի մասին: Մասնակցության վկայական կտրամադրվի ACCME- ի հավատարմագրված մատակարար Ֆրանսիայի հիմնադրամի կողմից:

ՔՆՆԱՐԿՄԱՆ ՔԱՂԱՔԱԿԱՆՈՒԹՅՈՒՆ
Համաձայն ACCME առևտրային աջակցության ստանդարտների ՝ Ֆրանսիայի հիմնադրամը (TFF) և Թրոմբոզի և հեմոստազի միջազգային ընկերակցությունը (ISTH) պահանջում են, որ պաշտոնատար անձինք, որոնք վերահսկեն կրթական գործունեության բովանդակությունը, բացահայտեն բոլոր համապատասխան ֆինանսական հարաբերությունները ցանկացած առևտրային հետաքրքրությամբ . TFF- ն և ISTH- ը լուծում են բոլոր շահերի բախումը `ապահովելու իրենց անկախությունը, օբյեկտիվությունը, հավասարակշռությունը և գիտական ​​խստությունը իրենց բոլոր կրթական ծրագրերում: Ավելին, TFF- ն և ISTH- ը փորձում են հաստատել, որ CME / CE գործունեության մեջ նշված, զեկուցված կամ օգտագործված բոլոր գիտական ​​հետազոտությունները համապատասխան են փորձերի ձևավորման, տվյալների հավաքման և վերլուծության ընդհանուր ընդունված չափանիշներին: TFF- ը և ISTH- ը պարտավոր են սովորողներին տրամադրել բարձրորակ CME / CE գործողություններ, որոնք նպաստում են առողջապահության ոլորտում բարելավմանը և ոչ առևտրային հետաքրքրություն ներկայացնող գործողություններին:

Գործունեության աշխատակազմի բացահայտումներ
Վերանայողները, խմբագիրները, անձնակազմը, CME կոմիտեն կամ Ֆրանսիայի հիմնադրամի այլ անդամներ, որոնք վերահսկում են բովանդակությունը, չունեն համապատասխան ֆինանսական հարաբերություններ ՝ բացահայտելու համար:

Վերանայողները, խմբագիրները, անձնակազմը կամ Թրոմբոզի և հեմոստազի միջազգային հասարակության միջազգային անդամները, ովքեր վերահսկում են բովանդակությունը, չունեն համապատասխան ֆինանսական հարաբերություններ ՝ բացահայտելու համար:

Ֆակուլտետի բացահայտումներ – պլանավորողներ

Ստորև թվարկված ֆակուլտետը հայտնում է, որ իրենք չունեն համապատասխան ֆինանսական հարաբերություններ ՝ բացահայտելու համար.

  • Claire McLintock, MBChB, FRACP, FRCPA:

Ստորև թվարկված ֆակուլտետը հայտնում է, որ իրենք ունեն համապատասխան ֆինանսական հարաբերություններ ՝ բացահայտելու համար.

  • Դևիդ Լիլիկրափը, FRCPC- ն, ստացել է հոնորարիա ՝ Bioverativ- ի, CSL Behring- ի և Octapharma Plasma- ի գիտական ​​խորհրդատվության համար: Նա հետազոտությունների ֆինանսավորում է ստացել Bayer, BioMarin, Bioverative, CSL-Behring և Octapharma Plasma ընկերություններից:
  • Nyոնի Մահլանգոն, BSc, MBBCh, MMed, FCPath- ը ղեկավար պաշտոններ է զբաղեցրել ISTH- ի և WFH- ի հետ: Նա ծառայել է խոսնակների գրասենյակում ՝ Alnylam, Bayer, Biotest, Biogen, ISTH, Novo Nordisk, Pfizer, Sobi, Shire, Roche և WFH համար: Դոկտոր Մահլանգոն հետազոտությունների ֆինանսավորում է ստացել Alnylam- ի, Bayer- ի, Biotest- ի, Biogen- ի, ISTH- ի, Novo Nordisk- ի, Pfizer- ի, Sobi- ի, Shire- ի, Roche- ի և WFH- ի կողմից: Նա պատվովարի է արժանացել Ամգենից, Բայերից, Բիոտեստից, Բիոգենից, Բաքսալայից, CSL- Բեհրինգից, Կատալիզատոր Կենսաբանությունից, Չուգայից, Ֆրեյլինից, LFB- ից, Նովո Նորդիսից, Ռոշից և կայծից:
  • K. John Pasi, MChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH, հետազոտական ​​ֆինանսավորում է ստացել BioMarin GeneR8 ծրագրից, uniQure HOPE-B ծրագիրը, Sanofi - ATLAS fitusiran ծրագիրը: Նա պատվովարություն է ստացել Alnylam- ից, ApcinteX- ից, BioMarin- ից, Catalyst Bio- ից, Chugai- ից, Novo Nordisk- ից, Octapharma Plasma- ից, Pfizer- ից, Roche- ից, Sanofi- ից, Shire- ից և Sobi- ից:
  • Բժիշկ, բ.գ.դ., Ֆլորա Պիվանդին ղեկավարել է պաշտոններ EHC- ի, EMA- ի և EAHAD- ի հետ: Նա ծառայել է Բիովերատիվի, CSL-Behring- ի, Grifols- ի, Novo Nordisk- ի, Roche- ի, Sanofi- ի, Sobi- ի, Spark- ի, Sysmex- ի և Takeda- ի խոսնակների բյուրոյում: Դոկտոր Պեվանդին Սանոֆիի խորհրդատվական խորհրդի անդամ է:
  • Բժիշկ, դոկտոր, պրոֆեսոր Գլեն Ֆ. Փիրսը ստացել է պատվո պատվերներ ՝ BioMarin- ի, Genentech / Roche- ի, Pfizer- ի, St. Jude- ի և VarmX- ի կողմից կրթական խորհրդատվության համար: Նա ղեկավար պաշտոններ է զբաղեցրել Գլոբալ արյան թերապևտների, NHF MASAC- ի և Հեմոֆիլիայի համաշխարհային ֆեդերացիայի հետ:
  • MD, Steven W. Pipe- ը ստացել է պատվավոր անձինք CSL-Behring- ի, Novo Nordisk- ի և Pfizer- ի ակադեմիական խորհրդատվության համար: Նա ղեկավար պաշտոններ է զբաղեցրել MASAC-National Hemophilia հիմնադրամի հետ: Դոկտոր Փայփը հետազոտությունների ֆինանսավորում է ստացել Siemens- ից և Shire- ից: Նա պատվովարի է արժանացել ApcinteX- ից, Bayer- ից, Biomarin- ից, Bioverativ- ից, Catalyst- ից, CSL-Behring- ից, HEMA Biologics- ից, Freeline- ից, Novo Nordisk- ից, Pfizer- ից, Roche / Genentech- ից, Sanofi- ից, Shire- ից, Spark- ից և UniQure- ից:
  • MD, FRACP, FRCPA, FRCP- ի Ալոկ Սրիվաստավան ստացել է հոնորարիա `Բայերի, Նովո Նորդիսկի, Ռոշիի և Շիրեի / Տակեդայի կրթական խորհրդատվության համար: Նա ղեկավար պաշտոններ է զբաղեցրել որպես ISTH- ի SSC- ի գենային թերապիայի աշխատանքային խմբի նախագահ և Ասիայի Խաղաղ օվկիանոսի հեմոֆիլիայի աշխատանքային խմբի ղեկավար: Դոկտոր Սրիվաստավան հետազոտական ​​ֆինանսավորում է ստացել Ալնիլամից, Բայերից և Շիրից:
  • Ասպիրանտ Թիերի ՎանդենԴրիշեն ղեկավարել է NHF- ի և ISTH- ի ղեկավար պաշտոններ: Նա հետազոտությունների ֆինանսավորում է ստացել Pfizer- ից և Takeda- ից: Դոկտոր ՎանդենԴրիշեն պատվո պատվոգրեր է ստացել Baxalta / Shire / Takeda- ից, Bayer- ից, Biotest- ից և Pfizer- ից:

Ֆակուլտետի բացահայտումներ. Գործունեության ֆակուլտետ
Հետևյալ ֆակուլտետը հայտնում է, որ իրենք ունեն համապատասխան ֆինանսական հարաբերություններ ՝ բացահայտելու համար.

  • Բժիշկ, դոկտոր, պրոֆեսոր Գլեն Ֆ. Փիրսը ստացել է պատվո պատվերներ ՝ BioMarin- ի, Genentech / Roche- ի, Pfizer- ի, St. Jude- ի և VarmX- ի կողմից կրթական խորհրդատվության համար: Նա ղեկավար պաշտոններ է զբաղեցրել Գլոբալ արյան թերապևտների, NHF MASAC- ի և Հեմոֆիլիայի համաշխարհային ֆեդերացիայի հետ:

ԱՆՎԱՐ ՕԳՏԱԳՈՐԾՄԱՆ ԿԻՍՎԵԼ
TFF- ն և ISTH- ը պահանջում են CME ֆակուլտետի (խոսնակների) միջոցով բացահայտել այն մասին, թե երբ քննարկվում են քննարկվող արտադրանքները կամ ընթացակարգերը, որոնք պիտակավորված չեն, պիտակավորված չեն, փորձարարական և (կամ) հետաքննող չեն, և ներկայացվող տեղեկատվության ցանկացած սահմանափակում, ինչպես օրինակ ՝ նախնական տվյալները կամ որոնք ներկայացնում են ընթացիկ հետազոտություններ, միջանկյալ վերլուծություններ և / կամ չաջակցված կարծիք: Այս գործունեության ֆակուլտետը կարող է քննարկել այնպիսի տեղեկատվություն դեղագործական գործակալների մասին, որոնք գտնվում են ԱՄՆ-ի Պարենի և դեղերի վարչության կողմից հաստատված պիտակավորմամբ: Այս տեղեկատվությունը նախատեսված է բացառապես բժշկական կրթությունը շարունակելու համար և նախատեսված չէ խթանելու այդ դեղամիջոցները: TFF- ը և ISTH- ը չեն առաջարկում որևէ գործակալի օգտագործել պիտակավորված ցուցումներից դուրս: Հարցերի դեպքում դիմեք ամենավերջին տեղեկատվություն տրամադրելու համար դիմեք արտադրողի բժշկական հարցերի վարչությանը:

ԿԱՌԱՎԱՐԱԿԱՆ ԱIALԱԿՈՒԹՅԱՆ ՀԱՇՎԱՌՈՒՄ
Այս գործունեությունն իրականացվում է BioMarin- ի, Pfizer Inc.- ի, Shire- ի, Spark Therapeutics- ի և uniQure, Inc.- ի կրթական դրամաշնորհի կողմից:

DISCLAIMER
Ֆրանսիայի հիմնադրամը և Թրոմբոզի և հեմոստազի միջազգային ընկերությունը ներկայացնում են այս տեղեկատվությունը միայն կրթական նպատակներով: Բովանդակությունը տրամադրվում է բացառապես այն ֆակուլտետի կողմից, ովքեր ընտրվել են իրենց ոլորտում ճանաչված փորձաքննության պատճառով: Մասնակիցները ունեն մասնագիտական ​​պատասխանատվություն `ապահովելու, որ արտադրանքը պատշաճ կերպով սահմանված և օգտագործվի` իրենց սեփական կլինիկական դատողության և խնամքի ընդունված ստանդարտների հիման վրա: Ֆրանսիայի հիմնադրամը, Թրոմբոզի և հեմոստազի միջազգային հասարակությունը և առևտրային աջակցողը (ներ) ը պատասխանատվություն չեն կրում սույն տեղեկատվության համար:

Հեղինակային իրավունքի վերաբերյալ տեղեկատվություն
Հեղինակային իրավունք © 2019 France Foundation. Կայքում ցանկացած նյութի անթույլատրելի օգտագործումը կարող է խախտել հեղինակային իրավունքի, ապրանքային նշանի և այլ օրենքներ: Կայքում տեղ գտած տեղեկատվությունը կամ ծրագիրը («Նյութեր») կարող եք դիտել, պատճենել և ներբեռնել հետևյալ պայմաններին, պայմաններին և բացառություններին.

  • Նյութերը պետք է օգտագործվեն բացառապես անձնական, ոչ առևտրային, տեղեկատվական և կրթական նպատակներով: Նյութերը չեն փոփոխվում: Դրանք պետք է բաժանվեն այն ձևաչափով, որը տրված է հստակ նույնացված աղբյուրին: Հեղինակային իրավունքի մասին տեղեկատվությունը կամ գույքային այլ ծանուցումները չեն կարող հեռացվել, փոփոխվել կամ փոփոխվել:
  • Նյութերը չեն կարող հրապարակվել, վերբեռնվել, տեղադրվել, փոխանցվել (բացառությամբ սույն հոդվածով սահմանված), առանց Ֆրանսիայի հիմնադրամի նախնական գրավոր թույլտվության:


ԳԱՂՏՆԻՈՒԹՅԱՆ ՔԱՂԱՔԱԿԱՆՈՒԹՅՈՒՆ

Ֆրանսիայի հիմնադրամը պաշտպանում է անձնական և այլ տեղեկությունների գաղտնիությունը մասնակիցների և կրթական համագործակցության վերաբերյալ: Ֆրանսիական հիմնադրամը չի կարող հրապարակել անձին նույնականացվող տեղեկությունները երրորդ անձի առանց անհատի համաձայնության, բացառությամբ այն տեղեկությունների, որոնք անհրաժեշտ են ACCME- ին զեկուցելու նպատակով:

Ֆրանսիական հիմնադրամը պահպանում է ֆիզիկական, էլեկտրոնային և ընթացակարգային երաշխիքներ, որոնք համապատասխանում են դաշնային կանոնակարգերին ՝ պաշտպանելու ձեզանից հավաքած տեղեկատվության կորստից, չարաշահումից կամ փոփոխությունից:

Ֆրանսիայի հիմնադրամի գաղտնիության քաղաքականությանը վերաբերող լրացուցիչ տեղեկություններ կարելի է տեսնել այստեղ www.francefoundation.com/privacy-policy.


ԿՈՆՏԱԿՏՆԵՐ
Եթե ​​ունեք հարցեր CME- ի այս գործունեության վերաբերյալ, դիմեք 860-434-1650 հեռախոսահամարով Այս էլ - փոստի հասցեն պահպանված է այն էլ. Երից, պետք է Javascript- ին հնարավորություն տալ դիտելու համար..

 

Կտտացրեք Սկսելու համար

Ծանոթանալ գենային թերապիայի հետ. Տերմինաբանություն և հասկացություններ

Սեղմեք սկսելու համար: