Armenian
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
YiddishՀիմնական դրվագներ ISTH-ի 30-րդ համագումարից
Բացահայտելով AAV-ից ստացված գործոնի VIII-ի վերլուծության անհամապատասխանության հետևում գտնվող մեխանիզմը
Աննա Շտերնբերգ, բ.գ.թ
WATCH
Փոխազդեցություն տրանսգենով արտադրված FVIII-ի և արյունահոսության արագության միջև գենի փոխանցումից 2 տարի անց Valoctocogene Roxaparvovec-ի հետ. արդյունքներ Gener8-1-ից
Nyոնի Մահլանգո, BSc, MBBCh, MMed, FCPath
WATCH
B-LIEVE-ի արդյունքներ, FLT1a AAV գենային թերապիայի 2/180 փուլի դոզայի հաստատման ուսումնասիրություն հեմոֆիլիա B-ով հիվանդների մոտ
Գայ Յանգ, MD
WATCH
Առողջության հետ կապված կյանքի որակի բարելավումներ ծանր կամ չափավոր ծանր հեմոֆիլիա B ունեցող մեծահասակների մոտ Etranacogene Dezaparvovec գենային թերապիա ստանալուց հետո
Սթիվեն Վ. Փայփ, Մ
WATCHՈւշագրավ մտքեր ASGCT- ի 25-րդ տարեկան ժողովից
Կայուն հեմոստատիկ ուղղում և հեմոֆիլիայի հետ կապված բարելավված կյանքի որակ. վերջնական վերլուծություն Etranacogene Dezaparvovec-ի առանցքային 3-րդ փուլի HOPE-B փորձարկումից
Սթիվեն Վ. Խողովակ, MD
WATCH
CRISPR/Cas9 mRNA LNP-ների առաքում FVIII գենի փոքր ջնջումը վերականգնելու համար հեմոֆիլիա A մկների մոտ
Չուն-Յու Չեն, բ.գ.թ
WATCH
Գործոնի VIII տարբերակ՝ N-գլիկոզիլացման տեղամասի վերացումով 2118 նվազեցված հակա-FVIII իմունային պատասխաններում գենային թերապիայով բուժվող հեմոֆիլիա A մկներում
Carol H. Miao, MD
WATCH
Stabilin-2 խթանողը մոդուլացնում է իմունային պատասխանը FVIII-ին հեմոֆիլային մկների մոտ լենտիվիրուսային վեկտորի առաքումից հետո
Անտոնիա Ֆոլենցի, բ.գ.թ., բ.գ.թ
WATCHWFH 2022 Համաշխարհային կոնգրեսի կարևորագույն դրվագներ
Օգտագործելով Հեմոֆիլիայի գենային թերապիայի համաշխարհային ֆեդերացիայի գրանցամատյանը՝ գենային թերապիայի միջոցով բուժվող հեմոֆիլիայով հիվանդների երկարատև հսկողության համար
Բարբարա Կոնկլե, տ.գ.
WATCHՀասանելի է CME վարկի համար:
Topic: Հեմոֆիլիայի գեների թերապիա
Հավատարմագրման տեսակը. AMA PRA Կարգ 1 վարկ (ներ)™
Release Date: Հունիսի 6, 2022
Ժամկետը ` Հունիսի 5, 2023
Գործունեության ավարտի գնահատված ժամանակը. 15 րոպե
Ուշագրավ մտքեր EAHAD- ի 15-րդ տարեկան համագումարից
Դոզայի ընտրություն և ուսումնասիրության ձևավորում B-LIEVE-ի համար, FLT1A գենային թերապիայի կլինիկական փորձարկում B-LIEVE-ի համար 2/180 դոզայի հաստատման համար հեմոֆիլիա B-ով հիվանդների համար
Պրատիմա Չովդարի, MRCP, FRCPath
WATCH
Վերջնական վերլուծություն HOPE-B գենային թերապիայի 3-րդ փուլի առանցքային փորձարկումից
Վոլֆգանգ Միզբախ, բժիշկ
WATCH
Valoctocogene Roxaparvovec գենի փոխանցման արդյունավետությունը և անվտանգությունը ծանր հեմոֆիլիայի համար A. GENEr8-1 երկամյա վերլուծության արդյունքները
Սթիվեն Վ. Խողովակ, MD
Valoctocogene Roxaparvovec գենի փոխանցման ազդեցությունը ծանր հեմոֆիլիայի A-ի համար առողջության հետ կապված կյանքի որակի վրա
Nyոնի Մահլանգո, BSc, MBBCh, MMed, FCPath
Հեմոֆիլիայի համար նոր տեխնոլոգիաների և գեների փոխանցման վերաբերյալ NHF-ի 16-րդ աշխատաժողովի կարևորագույն դրվագները
63-րդ ASH տարեկան ժողովի կարևորագույն դրվագները
Կապը էնդոգեն, տրանսգենային FVIII արտահայտման և արյունահոսության դեպքերի միջև, որոնք հետևում են Valoctocogene Roxaparvovec գենի փոխանցումին ծանր հեմոֆիլիայի համար Ա.
Սթիվեն Վ. Խողովակ, MD
WATCH
Արյունահոսության տվյալները ելակետային գծում FIX արտահայտման մակարդակները հեմոֆիլիա B-ով տառապող մարդկանց մոտ. վերլուծություն՝ օգտագործելով «գործոնների արտահայտման ուսումնասիրությունը»
Սթիվեն Վ. Խողովակ, MD
WATCH
Ավելի քան 5 տարի շարունակվող հեմոֆիլիա B ունեցող հիվանդների մի խումբ, որոնք բուժվել են Fidanacogene Elaparvovec Adeno-Associated Virus գենային թերապիայով
Բեն Ջ. Սամելսոն-Ջոնս, բ.գ.թ., բ.գ.թ
Գործոն IX-ի արտահայտումը նորմալ տիրույթում կանխում է ինքնաբուխ արյունահոսությունները, որոնք բուժում են պահանջում FLT180a գենային թերապիայից հետո ծանր հեմոֆիլիա B-ով հիվանդների մոտ. B-Amaze ծրագրի երկարաժամկետ հետևողական ուսումնասիրություն:
Պրատիմա Չովդարի, MRCP, FRCPath
Վեկտորների ինտեգրման վայրերի մոնիտորինգ in Vivo գենային թերապիայի մոտեցումներում հեղուկ-բիոպսիա-ինտեգրում-տեղամասերի հաջորդականությամբ
Դանիելա Չեզանա, բ.գ.թ
WATCH
Հաղթահարելով Anti-AAV-ի նախկինում գոյություն ունեցող անձեռնմխելիությունը՝ Կլինիկական պարամետրերում գեների անվտանգ և արդյունավետ փոխանցման հասնելու համար:
Ջուզեպպե Ռոնզիտի, բ.գ.թ
Հեմոֆիլիայի գենային թերապիայի կլինիկական փորձարկումների ընթացիկ թարմացում
Վոլֆգանգ Միզբախ, բժիշկ
Oանր հեմոֆիլիայի համար Valoctocogene Roxaparvovec Ադենոյի հետ կապված վիրուսի գենի փոխանցման արդյունավետությունն ու անվտանգությունը. Արդյունքներ 3-րդ փուլի GENEr8-1 փորձարկումից
Մարգարեթ Կ. Օզելո, բ.գ.թ., բ.գ.թ
Լյարդի անվտանգության դեպքի հաշվետվություն 3-րդ փուլի HOPE-B գենային թերապիայի փորձարկումից մեծահասակների մոտ B հեմոֆիլիայով
Սթիվեն Վ. Խողովակ, MD
52 շաբաթ Etranacogene Dezaparvovec- ի արդյունավետությունը և անվտանգությունը ծանր կամ միջին ծանրության հեմոֆիլիայով մեծահասակների մոտ. 3-րդ փուլի տվյալներ HOPE-B գենային թերապիայի փորձարկումից
Սթիվեն Վ. Խողովակ, MD
Ադենոյի հետ կապված վիրուսային գենային թերապիայի հետևանքով վաղաժամ արդյունքների ուսումնասիրությունը շների հեմոֆիլիայի մոդելում
Դեվիդ Լիլիկրափ, MD, FRCPC
Հեմոֆիլիայով Բ մեծահասակների մոտ կլինիկական արդյունքներ AAV5- ով և առանց դրանց չեզոքացնող հակամարմինների և առանց դրանց: 6 ամսվա տվյալներ 3-րդ փուլի Etranacogene Dezaparvovec HOPE-B գենային թերապիայի փորձարկում
Վոլֆգանգ Ա. Միսբախ, բ.գ.թ.
Հեմոֆիլիայում շարունակվում է AAV վեկտորային գենային թերապիայի զարգացումը: Արդյո՞ք BAY 2599023- ի եզակի առանձնահատկությունները կբավարարեն բացառիկ կարիքները:
Սթիվեն Վ. Խողովակ, MD
Etranacogene Dezaparvovec- ի արդյունավետությունն ու անվտանգությունը ծանր կամ միջին ծանրության հեմոֆիլիա ունեցող մեծահասակների մոտ. Առաջին հույս 3-փուլային գենաթերապիայի փորձարկման առաջին տվյալները
Սթիվեն Վ. Խողովակ, MD
Ադենո-ասոցացված վիրուսի վեկտորի համառության բնութագրումը հեմոֆիլիայի շան երկարատև հետևումից հետո
Փոլ Բայթ, MBBS, տ.գ.թ.
Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX տարբերակ), ուժեղ կամ չափավոր ծանր հեմոֆիլիա ունեցող մեծահասակների գեների փոխանցման ուժեղացված վեկտոր Բ. 2 բ փուլի փորձի երկու տարվա տվյալներ
Անետ ֆոն Դրիգալսկի, բ.գ.թ., ֆարմ
AMT -060 Գենային թերապիան մեծ կամ միջին ծանր հեմոֆիլիա ունեցող մեծահասակների մոտ B հաստատում է կայուն FIX արտահայտությունն ու կայուն արյունահոսությունը և IX գործոնի սպառումը մինչև 5 տարի
Frank WG Leebeek, MD, PhD
Վեպի հետ կապված Ադենո-ասոցիացված վիրուսի (AAV) գենային թերապիայի (FLT180a) հետևողականությունը ծանր հեմոֆիլիայի B (HB) ծանր հիվանդների մոտ (B-AMAZE ուսումնասիրություն)
Պրատիմա Չովդարի, MRCP, FRCPath
Դաժան հեմոֆիլիայի մեջ AAVhu37 Capsid վեկտորի տեխնոլոգիայի մարդկային գեոթերապիայի առաջին ուսումնասիրությունը - ԲԵՅ 2599023 ունի հիվանդի լայն իրավասություն և կայուն և կայուն երկարատև արտահայտում FVIII- ի
Սթիվեն Վ. Խողովակ, MD
AMT -060 Գենային թերապիան մեծ կամ միջին ծանր հեմոֆիլիա ունեցող մեծահասակների մոտ B հաստատում է կայուն FIX արտահայտությունն ու կայուն արյունահոսությունը և IX գործոնի սպառումը մինչև 5 տարի
Վոլֆգանգ Ա. Միսբախ, բ.գ.թ.
3-րդ փուլի HOPE-B գենային թերապիայի փորձարկման առաջին տվյալները. Etranacogene Dezaparvovec- ի (AAV5-Padua hFIX տարբերակ; AMT-061) արդյունավետությունն ու անվտանգությունը ծանր կամ չափավոր ծանր հեմոֆիլիա B- ով բուժվող մեծահասակների մոտ `անկախ նախկինում գոյություն ունեցող հակաքսիդային վնասազերծումից
Սթիվեն Վ. Խողովակ, MD
Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX տարբերակ), ուժեղ կամ չափավոր ծանր հեմոֆիլիա ունեցող մեծահասակների գեների փոխանցման ուժեղացված վեկտոր Բ. 2 բ փուլի փորձի երկու տարվա տվյալներ
Սթիվեն Վ. Խողովակ, MD
Ալթայի ուսումնասիրության թարմացված հետևանք, Giroctocogene Fitelparvovec (SB-1) գենային թերապիայի փուլային 2/525 ուսումնասիրություն մեծ հեմոֆիլիայով տառապող մեծահասակների մոտ
Բարբարա Ա. Կոնկլե, բժիշկ
ISTH կոնֆերանսի ճեպազրույցներ
SPK-8011- ի I / II փուլի փորձարկում. Կայուն և ամուր FVIII արտահայտություն> 2 տարվա ընթացքում ABR- ի զգալի բարելավում նախնական դեղաչափերի խմբում AAV- միջնորդավորված FVIII գենի փոխանցում հեմոֆիլիայի համար
Լինդսի Ա. Georgeորջ, բժիշկ
AAV FVIII գենի փոխանցման երկարատև վեկտորի գենոմի արդյունքը և իմունոգենությունը հեմոֆիլիայի մեջ շների մոդել
Փոլ Բայթ, MBBS, տ.գ.թ.
Վեպ Ադենո ասոցացված վիրուսային (AAV) գենային թերապիա (FLT180a) ձեռք է բերում նորմալ FIX ակտիվության մակարդակ ծանր հեմոֆիլիայի B (HB) հիվանդների ծանր մակարդակում (B-AMAZE ուսումնասիրություն)
Պրատիմա Չովդարի, MRCP, FRCPath
AAV վեկտորի գրառումների հաճախականությունը, գտնվելու վայրը և բնույթը FVIII- ի տրանսգենային առաքումը երկարաժամկետ հետևելուց հետո `հեմոֆիլիայի մեջ, շների մոդել
Փոլ Բայթ, MBBS, տ.գ.թ.
WFH կոնֆերանսի ճեպազրույցները
Վերջին առաջընթացը AMT-061-ի (Etranacogene Dezaparvovec) մշակման գործում ծանր կամ չափավոր ծանր հեմոֆիլիա B ունեցող անձանց համար
Սթիվեն Վ. Խողովակ, MD
Տևական թերապևտիկ արդյունավետության և անվտանգության քառամյա ուսումնասիրություն առաջինը մարդու մեջ. AAV գենային թերապիա Valoctocogene Roxaparvovec-ով ծանր հեմոֆիլիայի համար Ա.
Ջոն Պասի, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH
ASGCT կոնֆերանսի ճեպազրույցներ
Մարդու գենային թերապիայի առաջին ուսումնասիրությունը AAVhu37 Capsid վեկտորի տեխնոլոգիայի ծանր հեմոֆիլիայի A- ում. Անվտանգության և FVIII գործունեության արդյունքներ
Սթիվեն Վ. Խողովակ, MD
Աֆերեզի օգտագործումը հիվանդների մոտ AAV չեզոքացնող հակամարմինները հեռացնելու համար Նախկինում բացառված էր գենային թերապիան
Գլեն Ֆ. Փիրս, բ.գ.դ., տ.գ.դ.
Հեմոֆիլիայի գենային թերապիայի համար AAV3 կլինիկական թեկնածուի կլինիկական թեկնածուի մշակում Բ
Ալոկ Սրիվաստավա, FRACP, FRCPA, FRCP
AAV ինտեգրման վերլուծություն հեմոֆիլիայի երկարատև հետևումից հետո A Dogs- ը բացահայտում է AAV- ի միջնորդավորված գեների շտկման գենետիկ հետևանքները
Գլեն Ֆ. Փիրս, բ.գ.դ., տ.գ.դ.
Կոնֆերանսի լուսաբանումը Օրլանդոյից
Կոնֆերանսի լուսաբանումը Օրլանդոյից, որտեղ ներկայացված են փորձագիտական հարցազրույցներ գենային թերապիայի վերջին առաջընթացների վերաբերյալ:
Կոնֆերանսի լուսաբանում - Ուղիղ հեռագիր Օրլանդո 2019-ից
Հեմոֆիլիայի գենի թերապիայի կլինիկական փորձարկումների վերջին թարմացումները Բ
Հեմոֆիլիայի գե-թերապիայի փորձարկումների երկարաժամկետ անվտանգության և արդյունավետության տվյալները լավատեսություն են հաղորդում
AAV միջնորդավորված FVIII գեների փոխանցման և վեկտորի ինտեգրման իրադարձությունների երկարատև արտահայտություն հեմոֆիլիայում
Հեմոֆիլիայի գենային թերապիայի նորագույն մոտեցումներ նախակլինիկական զարգացման մեջ
AAV- ի հակամարմինների առկայություն և հեմոֆիլիայի գենային թերապիայի հետևանքները
Հեմոֆիլիայի գեների թերապիայի ապագան
Պատրաստվում է հեմոֆիլիայի գենային թերապիայի հաստատմանը
