Առանձնահատկություններ NHF- ի 15-րդ սեմինարից `Նորագույն տեխնոլոգիաների և հեմոֆիլիայի գեների փոխանցման վերաբերյալ

Առանձնահատկություններ NHF- ի 15-րդ սեմինարից `Նորագույն տեխնոլոգիաների և հեմոֆիլիայի գեների փոխանցման վերաբերյալ

Ներկայացնում է. Դեյվիդ Լիլիկրափ, MD և Գլենն Ֆ. Փիրս, բ.գ.դ., տ.գ.դ.
Սեպտեմբերի 13-14, 2019 • Վաշինգտոն, DC

պատկեր


ներածություն
Ներկայացնում է դոկտոր Լիլիկրափը

Մարտահրավերները ՝ կապված AAV- ի հետ ՝ որպես բուժական տրանսոգեններ առաքելու գործիք
Ներկայացրեց դոկտոր Պիրսը

FDA ուղեցույց հեմոֆիլիայի գեների թերապիայի կլինիկական զարգացման համար
Ներկայացրեց դոկտոր Պիրսը

Factor IX գենի թերապիայի կլինիկական փորձարկումների թարմացումը
Ներկայացնում է դոկտոր Լիլիկրափը


Հեմոֆիլիայի գեների խմբագրում և բջիջների վրա հիմնված թերապիա
Ներկայացրեց դոկտոր Պիրսը



Լավատեսությամբ նայելով առաջ
Ներկայացրեց դոկտոր Պիրսը

Գործոն VIII գենային թերապիայի կլինիկական փորձարկումների թարմացում
Ներկայացնում է դոկտոր Լիլիկրափը


Հեմոֆիլիայի հաջորդ սերնդի գենային թերապիաները
Ներկայացնում է դոկտոր Լիլիկրափը

Պատասխան AAV վեկտորի առաքմանը
Ներկայացնում է դոկտոր Լիլիկրափը


Գեների թերապիան երկարացնելով հեմոֆիլիա ունեցող երեխաների մոտ
Ներկայացնում է դոկտոր Լիլիկրափը