Դոզայի ընտրություն և ուսումնասիրության ձևավորում B-LIEVE-ի համար, FLT1A գենային թերապիայի կլինիկական փորձարկում B-LIEVE-ի համար 2/180 դոզայի հաստատման համար հեմոֆիլիա B-ով հիվանդների համար
Ուշագրավ մտքեր EAHAD- ի 15-րդ տարեկան համագումարից

Դոզայի ընտրություն և ուսումնասիրության ձևավորում B-LIEVE-ի համար, FLT1A գենային թերապիայի կլինիկական փորձարկում B-LIEVE-ի համար 2/180 դոզայի հաստատման համար հեմոֆիլիա B-ով հիվանդների համար

Գ.Յանգ1Պ.Չադարի, 2,3,Ս.Բարթոն4, Ա.Լոնգ4

1Լոս Անջելեսի մանկական հիվանդանոց, Հարավային Կալիֆորնիայի համալսարան Քեկի բժշկական դպրոց, Լոս Անջելես, Կալիֆորնիա, Միացյալ Նահանգներ;2 Katharine Dormandy հեմոֆիլիայի և թրոմբոզի կենտրոն, Royal Free Hospital;3 Լոնդոնի համալսարանական քոլեջ, Միացյալ Թագավորություն;4 Ֆրեյլին, Սթիվենջ, Միացյալ Թագավորություն

Տվյալների հիմնական կետեր

B-AMAZE դոզան արձագանք

B-LIEVE ուսումնասիրությունը կոմերցիոն արտադրության FLT1a-ի 2/180 փուլի ուսումնասիրություն է, որը նախատեսված է 3-րդ փուլի ուսումնասիրության համար թիրախային դոզան հաստատելու համար: B-LIEVE-ի մեկնարկային դոզան հիմնված էր B-AMAZE փորձարկման արդյունքների վրա, որոնք ցույց տվեցին, որ FIX մակարդակները 21-րդ օրվա ինֆուզիոն հաջորդող օրվա ընթացքում շատ կանխատեսում էին FIX մակարդակները 182-րդ օրը (շաբաթ 26): Մի Էառավելագույնը ` դոզան-պատասխան մոդելը ցույց է տվել, որ 7.7 x 10 դոզան11 vg/kg-ը պետք է ստեղծի FIX-ի միջին մակարդակը 67% նորմայի 21-րդ օրը, որը համապատասխանում է FIX-ի միջին մակարդակին 115% նորմայի 182-րդ օրը:

Դոզավորման պլան B-LIEVE ուսումնասիրության նախագծման համար

B-LIEVE-ի համար հարմարվողական ուսումնասիրության դիզայնը ներառում է մեկնարկային FLT180a դոզան՝ 7.7 x 1011 vg/kg 3 մասնակցում: Մեկնարկային դոզան կճշգրտվի 3 մասնակիցներից բաղկացած հաջորդ խմբերում՝ յուրաքանչյուրը հիմնված նախորդ խմբի 21-րդ օրվա FIX մակարդակների վրա: Մինչև 9 մասնակից (3 խումբ) կգրանցվեն 52-շաբաթյա հետևողական շրջանով՝ 3-րդ փուլի ուսումնասիրության համար դեղաչափը հաստատելու համար:

Կապված բովանդակություն

Ինտերակտիվ վեբինարներ
պատկեր

Please enable the javascript to submit this form

Աջակցվում է Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics և uniQure, Inc.-ի կրթական դրամաշնորհներով:

Էական SSL