Հեմոֆիլիայի գենային թերապիայի համար AAV3 կլինիկական թեկնածուի կլինիկական թեկնածուի մշակում Բ
Առանձնահատկություններ ASGCT- ի 23-րդ տարեկան ժողովից

Հեմոֆիլիայի գենային թերապիայի համար AAV3 կլինիկական թեկնածուի կլինիկական թեկնածուի մշակում Բ

Հարիսոն Բրաուն1, Քրիստոֆեր Բ1, Ռոլանդ Վ. Հերցոգ2, Չեն Լինգ3, Դավիթ Մարկուսիչ2, H. Trent Spencer1, Ալոկ Սրիվաստավա4՝ Արուն Սրիվաստավա5

1Մանկաբուժություն, Էմորիի համալսարան, Ատլանտա, Գ.Ա.

2Մանկաբուժություն, Ինդիանայի բժշկական համալսարանի բժշկական համալսարան, Ինդիանապոլիս, IN

3Գենետիկական ճարտարագիտություն, Ֆուդանի համալսարան, Շանհայ, Չինաստան

4Արյունաբանություն, քրիստոնեական բժշկական քոլեջ, Վելլոր, Հնդկաստան

5Մանկաբուժություն, Ֆլորիդայի համալսարան, Գայնեսվիլ, Ֆլորիդա

Տվյալների հիմնական կետեր

Հեմոֆիլիայի B (scAAV8-LP1-FIX-WT-CO, կարմիր) և առաջին հետազոտական ​​կլինիկական փորձարկումներում օգտագործված FIX արտահայտիչ ձայների կառուցվածքների համեմատությունը և ընթացիկ ուսումնասիրություններում օգտագործվածը (scAAV3-HSh-TTR-Padua-FIX -LCO, կապույտ): Գովազդատուի օպտիմալացումը LP1- ից HSh-TTR- ի հանգեցման է արտահայտման 2-3 անգամ մեծացման և կոդոնի օպտիմիզացման համար Padua- ի տարբերակին, արտահայտեց 3-3-8 անգամ արտահայտման բարձրացում, ինչը հանգեցնում է արտահայտման ընդհանուր բարձրացման 40-50-ի: ծալել:

Արդյունքներ DFPP- ով անընդմեջ ցիկլերով կամ առանց այն հիվանդների արդյունքների, որոնք օգտագործում են պայծառ լուցիֆերազի տրանսֆորմացիայի խանգարման փորձարկում (BL-TIA): Անընդմեջ ցիկլերը ավելի արդյունավետ էին, քան անընդմեջ ցիկլերը Nab տիտղոսների կրճատման գործում: Ռեգրեսի վերլուծությունը կանխատեսում էր, որ 5 ցիկլը կնվազեցնի մեկնարկային AAVS3 NAb տիտղոսը 94% -ով, ինչը հնարավորություն կտա բուժել հիվանդների 60% -ը:

Կապված բովանդակություն

Ինտերակտիվ վեբինարներ

Ինտերակտիվ վեբինարներ