AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) զարգացման վերջին առաջընթացը ծանր կամ չափավոր ծանր հեմոֆիլիա B ունեցող անձանց համար

AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) զարգացման վերջին առաջընթացը ծանր կամ չափավոր ծանր հեմոֆիլիա B ունեցող անձանց համար
Առանձնահատկություններ WFH- ի վիրտուալ գագաթնաժողովից 2020 թվականից

AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) զարգացման վերջին առաջընթացը ծանր կամ չափավոր ծանր հեմոֆիլիա B ունեցող անձանց համար

Սթիվեն Վ. Խողովակ,1 Վոլֆգանգ Միյսբախ,2 Անետ Ֆոն Դրիգալսկի,3 Ադամ ermերմաս,4 Կարինա Մեյջեր,5 Միչել Կոպենս,6 Փիթեր Քամփման,7 Ռոբերտ Կլամրոտ,8 Ռոջեր Շուտգենս,9 Nigel S. Key,10 Սյուզան Լաթթիմոր,11 Մայքլ Ռեչթ,12 Էստեբան Գոմես,13 Ianիանկարլո Կաստաման,14 Էյլեն Կ. Սայերը,12 Ռոբերտ Գութ,12 Frank WG Leebeek15

1Միչիգանի համալսարան, Էն Արբոր, ԱՄՆ

2Համալսարանական հիվանդանոց Ֆրանկֆուրտ, Ֆրանկֆուրտ, Գերմանիա

3Կալիֆոռնիայի համալսարան Սան Դիեգո, Սան Դիեգո, ԱՄՆ

4Կալիֆոռնիայի համալսարան Դևիս, Սակրամենտո, ԱՄՆ

5Համալսարանական բժշկական կենտրոն Գրոնինգեն, Գրոնինգեն, Նիդեռլանդներ

6Ակադեմիական բժշկական կենտրոն, Ամստերդամ, Նիդեռլանդներ

7Ռիգշիտանետե, Կոպենհագեն, Դանիա

8Վիվանտես Կլինիկում, Բեռլին, Գերմանիա

9Համալսարանական բժշկական կենտրոն, Ուտրեխտ, Նիդեռլանդներ

10Հյուսիսային Կարոլինայի համալսարան, Չապել Հիլլ, ԱՄՆ

11Օրեգոնի առողջության և գիտության համալսարան, Փորթլենդ, ԱՄՆ

12uniQure biopharma BV, Lexington, MA, ԱՄՆ

13Ֆենիքսի մանկական հիվանդանոց, ԱՄՆ Ֆենիքս

14Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Ֆլորենցիա, Իտալիա

15Էրազմուսի համալսարանական բժշկական կենտրոն, Ռոտերդամ, Նիդեռլանդներ

Տվյալների հիմնական կետեր

Այս դիագրամը ամփոփում է AMT-060 և AMT-061 թեստավորման ուսումնասիրությունների նախագծումը (etranacogene dezaparvovec): Երկու ուսումնասիրություններն ընդգրկում էին հեմոֆիլիայի B և FIX մակարդակ ունեցող տղամարդիկ ՝ 2%: Կլինիկական ծանրությունը հիմնված էր FIX- ի պրոֆիլակտիկայի կամ 4 ֆունտ / արյունահոսքի / տարի կամ հեմոֆիլային արթրոպատիայի վրա: Չնայած AAV5 NAbs- ի առկայությունը բացառման չափանիշ էր AMT-060 փորձարկումների համար, ցածր դոզան խմբում 3 մասնակիցներից պարզվեց, որ նախքան դեղաչափի նախաձեռնումն ունեցել են դյուրակիր տիտրեր, որոնք որևէ ազդեցություն չեն ունեցել անվտանգության կամ արդյունավետության վրա: Արդյունքում, AAV5 NAbs- ի առկայությունը չի հանդիսանում AMT-061 փորձությունների բացառման չափանիշ: AMT-060- ը փորձարկվել է 2 դեղաչափով, իսկ AMT-061- ը փորձարկվել է 2 դեղաչափից բարձր:

Doseածր դեղաչափի և բարձր դոզան խմբերի հիվանդները ցույց տվեցին դոզանից կախված, կայուն աճ FIX- ի արտահայտման մինչև 4 տարի ժամկետով, ցածր դեղաչափի խմբի դեպքում `5% միջին, իսկ բարձր դոզայի խմբի համար` 7.5%: Հիվանդները նաև ցույց են տվել FIX օգտագործման կայուն կրճատում: Ուսումնասիրության մուտքի ժամանակ FIX- ի պրոֆիլակտիկան օգտագործող 9 մասնակիցներից 8-ը վերջին հետևելուց հետո եղել է FIX կանխարգելիչ:

AMT-061- ի մեկ ինֆուզիոնով բուժվող հիվանդները 52 շաբաթվա ընթացքում ցույց են տվել կայուն աճ FIX գործունեության մակարդակներում: Հետազոտության 3 տարվա ընթացքում 1 մասնակիցների համար FIX գործունեության միջին մակարդակը գտնվում էր ֆունկցիոնալորեն բուժիչ տիրույթում ՝ 41%: Բոլոր 3 մասնակիցները նույնպես զգացել են FIX օգտագործման կրճատումներ և դադարեցրել են պրոֆիլակտիկայի առօրյա օգտագործումը:

Կապված բովանդակություն

Ինտերակտիվ վեբինարներ

Ինտերակտիվ վեբինարներ