Armenian
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
Ուշագրավ մտքեր ԱՇ 62-րդ տարեկան ժողովից և ցուցահանդեսից
Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX տարբերակ), ուժեղ կամ չափավոր ծանր հեմոֆիլիա ունեցող մեծահասակների գեների փոխանցման ուժեղացված վեկտոր Բ. 2 բ փուլի փորձի երկու տարվա տվյալներ
Անետ ֆոն Դրիգալսկի, բ.գ.թ., ֆարմ Դ1, Ադամ Գիերմաս, բ.գ.թ.2, Բժիշկ carիանկարլո Կաստաման3, Նայջել Ս. Քեյ, բժիշկ4,5, Susan U. Lattimore, RN6, Frank WG Leebeek, MD, PhD7, Վոլֆգանգ Ա. Միսբախ, բժիշկ8, Մայքլ Ռեխթ, բ.գ.թ.9, Էստեբան Գոմես, MD10, Ռոբերտ Գուտ, բ.գ.թ.11, և Սթիվեն Վ12
1Բժշկության բաժանմունք, Արյունաբանության / Ուռուցքաբանության բաժին, Սան Դիեգոյի առողջություն, Սան Դիեգո, Կալիֆոռնիա
2Կալիֆոռնիայի համալսարան Դեյվիս, Սակրամենտո, Կալիֆոռնիա
3Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Ֆլորենցիա, Իտալիա
4Հյուսիսային Կարոլինայի համալսարան Չապել Հիլլում, Չապել Հիլլ, NC
5Արյունաբանության բաժին, Հյուսիսային Կարոլինայի համալսարան, Չապել Հիլլում, Չապել Հիլ, NC
6Օրեգոնի առողջության և գիտության համալսարան, Փորթլենդ, Կ
7Էրազմուս համալսարանի բժշկական կենտրոն, Ռոտերդամ, Նիդեռլանդներ
8Հեմոֆիլիայի կենտրոն, Ֆրանկֆուրտի համալսարանական հիվանդանոց, Ֆրանկֆուրտ, Գերմանիա
9Օրեգոնի Առողջության և գիտության համալսարան, Փորթլենդ, ՕՐ
10Phoenix մանկական հիվանդանոց, Phoenix, AZ
11uniQure Inc, Մեքսիկա, Լեքսինգթոն
12Միչիգանի համալսարան, Անն Արբոր, ՄԻ
Տվյալների հիմնական կետեր
- AMT-061 ՓՈՒԼ 2B ՈՒՍՈՒՄՆԱՍԻՐՈՒԹՅԱՆ ԴԻIGԱՅՆ
- ՖԻՔՍ ԳՈՐCTՈՒՆԵՈՒԹՅՈՒՆԸ ՊԱՇՏՊԱՆՎԱ 2 Է XNUMX ՏԱՐԵԿԱՆ ՓՈՍՏ-ներարկում
AMT-2-ի (etranacogene dezaparvovec) 061-րդ փուլի կլինիկական փորձարկումը մշակվել է որպես բաց պիտակի, մեկ ձեռքի ուսումնասիրություն: 5 մասնակիցներին ներմուծվել է AAV3-Padua hFIX- ի մեկ դեղաչափ `2x10 դեղաչափով13 գ / կգ: Առաջնային վերջնակետը FIX- ի գործունեությունն էր 6 շաբաթվա ընթացքում, իսկ հետևման տևողությունը ՝ 5 տարի: Նախկինում գոյություն ունեցող AAV5– ի վնասազերծող հակամարմինները բացառման չափանիշ չէին:
FIX- ի գործունեության առաջնային վերջնակետը ≥ 5% `ինֆուզիոնից հետո 6 շաբաթվա ընթացքում, ստացվել է բոլոր 3 մասնակիցների մոտ: FIX- ի միջին ակտիվությունը 2 տարում 44.2% էր, իսկ FIX- ի գործունեությունը կայուն էր 1-ից 2-րդ տարում: 2 տարվա ընթացքում 2 կամ 3 մասնակիցներ չունեին արյունահոսություն կամ FIX խտանյութի օգտագործում: Երրորդ մասնակիցը ունեցել է 2 կասկածելի և 1 հաստատված արյունահոսության FIX փոխարինող թերապիայի ներարկում:
Կապված բովանդակություն
Ինտերակտիվ վեբինարներ
Ներկայացրեց Բարբարա Ա
Ներկայացնում է Սթիվեն Ու. Խ.-ն, բ.գ.դ.
Ներկայացնում են nyոնի Մահլանգոն, BSc, MBBCh, MMed, FCPath
Ներկայացրեց Դևիդ Լիլիկրափը, բ.գ.դ.
Ներկայացնում է տ.գ.թ. Թիերի ՎանդենԴրիշեն
Ներկայացնում է Բժիշկ, բ.գ.դ., Ֆլորա Պեվանդին
Ներկայացնում է Գլեն Ֆ. Փիրսը, բ.գ.դ., տ.գ.դ.
