AMT -060 Գենային թերապիան մեծ կամ միջին ծանր հեմոֆիլիա ունեցող մեծահասակների մոտ B հաստատում է կայուն FIX արտահայտությունն ու կայուն արյունահոսությունը և IX գործոնի սպառումը մինչև 5 տարի
Ուշագրավ մտքեր ԱՇ 62-րդ տարեկան ժողովից և ցուցահանդեսից

AMT -060 Գենային թերապիան մեծ կամ միջին ծանր հեմոֆիլիա ունեցող մեծահասակների մոտ B հաստատում է կայուն FIX արտահայտությունն ու կայուն արյունահոսությունը և IX գործոնի սպառումը մինչև 5 տարի

Frank WG Leebeek, MD, PhD1, Կարինա Մեյժեր, բ.գ.թ.2, Միշիել Կոպենս, Բժիշկ3, Պիտեր Քեմփման, բժիշկ4, Ռոբերտ Կլամրոտ, բ.գ.թ.5, Roger Schutgens, MD, PhD, մագիստրոս6, Բժիշկ carիանկարլո Կաստաման7, Էրհարդ Սեյֆրիդ, բ.գ.թ.8, Յոախիմ Շվեյլբե9, Հալվարդ Բոնիգ1,10, Էյլին Ք.Կ.Սոյեր, բ.գ.թ.11և բժիշկ Վոլֆգանգ Ա. Միզբախը12

1Էրազմուս համալսարանի բժշկական կենտրոն, Ռոտերդամ, Նիդեռլանդներ

2Արյունաբանության բաժանմունք, Գրոնինգենի համալսարան, Համալսարանական բժշկական կենտրոն Գրոնինգեն, Գրոնինգեն, Նիդեռլանդներ

3Ամստերդամի համալսարանի բժշկական կենտրոն, Ամստերդամի համալսարան, Ամստերդամ, Նիդեռլանդներ

4Ռիգշիտանետե, Կոպենհագեն, Դանիա

5Ներքին բժշկության, անոթային բժշկության և հեմոստազերոլոգիայի բաժանմունք, Vivantes Klinikum im Friedrichshain, Բեռլին, Գերմանիա

6Van Creveldkliniek, Ուտրեխտի համալսարանի բժշկական կենտրոն, Ուտրեխտի համալսարան, Ուտրեխտ, Նիդեռլանդներ

7Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Ֆլորենցիա, Իտալիա

8Ֆրանկֆուրտի ինստիտուտ, Կարմիր խաչի գերմանական արյան ծառայություն Բադեն Վյուրտեմբերգ-Հեսսեն, Ֆրանկֆուրտ, Գերմանիա

9Ֆրանկֆուրտի ինստիտուտ, Գերմանական Կարմիր խաչի արյան ծառայություն Բադեն-Վյուրտեմբերգ-Հեսսեն, Ֆրանկֆուրտ, Գերմանիա

10Վաշինգտոնի համալսարանի բժշկական դպրոց, Սիեթլ, Վ

11uniQure Inc., Լեքսինգթոն, Մասաչուսեթս

12Universitatsklinikum Frankfurt, Frankfurt, Գերմանիա

Տվյալների հիմնական կետեր

I / II ՓՈՒԼԻ ՈՒՍՈՒՄՆԱՍԻՐՈՒԹՅԱՆ ԴԻIGԱՅՆ

Տվյալների միավորներ

Այս ցուցանիշն ամփոփում է AMT -1 փուլի 2/060 ուսումնասիրության ուսումնասիրության նախագիծը: Ուսումնասիրությունը բաց էր `դոզայի աճով: 1 խումբը (n = 5) ստացել է մեկ ինֆուզիոն 5x10 դոզանով12 գգ / կգ և կոհորտա 2-ը (n = 5) ստացել են մեկ ինֆուզիոն 2x10 դեղաչափով13 գ / կգ: Հետևման տևողությունը 5 տարի է 1 խմբի համար և 4.5 տարի 2 խմբի համար:

պատկեր

5 տարվա (խմբ 1) և 4.5 տարվա (խմբ 2) հետևողականության ընթացքում FIX- ի էնդոգեն միջին ակտիվությունը կազմել է 5.2% (95% CI 2.0–8.4) խմբում 1 և 7.4% (95% CI 4.2–10.6) խմբում: 2. FIX- ի գործունեությունը կախված էր դոզայից և կայուն էր հետևյալ ժամանակահատվածում `երկու խմբերի համար: Փակագծերում տեղադրված արժեքները ժամանակի ընթացքում ներկայացնում են FIX- ի միջին ակտիվությունը: Ընդգրկված են միայն FIX խտանյութի վերջին ընդունումից առնվազն 10 օր անց արժեքները:

Կապված բովանդակություն

Ինտերակտիվ վեբինարներ

Ինտերակտիվ վեբինարներ