Գենաթերապիան հեմոֆիլիայում - Համաժողովների ճեպազրույցներ

Կապը էնդոգեն, տրանսգենային FVIII արտահայտման և արյունահոսության դեպքերի միջև, որոնք հետևում են Valoctocogene Roxaparvovec գենի փոխանցումին ծանր հեմոֆիլիայի համար Ա.

Սթիվեն Վ. Խողովակ, MD

Լյարդի լենտիվիրուսային գենային թերապիա հեմոֆիլիայի և դրանից դուրս

Ալեսիո Կանտորե, բ.գ.թ

Արյունահոսության տվյալները ելակետային գծում FIX արտահայտման մակարդակները հեմոֆիլիա B-ով տառապող մարդկանց մոտ. վերլուծություն՝ օգտագործելով «գործոնների արտահայտման ուսումնասիրությունը»

Սթիվեն Վ. Խողովակ, MD

Հեմոֆիլիայի գենային թերապիայի կլինիկական փորձարկումների ընթացիկ թարմացում

Վոլֆգանգ Միզբախ, բժիշկ

Վեկտորների ինտեգրման վայրերի մոնիտորինգ in Vivo գենային թերապիայի մոտեցումներում հեղուկ-բիոպսիա-ինտեգրում-տեղամասերի հաջորդականությամբ

Դանիելա Չեզանա, բ.գ.թ

Հեմոֆիլիայով Բ մեծահասակների մոտ կլինիկական արդյունքներ AAV5- ով և առանց դրանց չեզոքացնող հակամարմինների և առանց դրանց: 6 ամսվա տվյալներ 3-րդ փուլի Etranacogene Dezaparvovec HOPE-B գենային թերապիայի փորձարկում

Վոլֆգանգ Ա. Միսբախ, բ.գ.թ.

Հաղթահարելով հակա-AAV-ի նախկինում գոյություն ունեցող անձեռնմխելիությունը՝ կլինիկական պայմաններում գենի անվտանգ և արդյունավետ փոխանցման հասնելու համար

Ջուզեպպե Ռոնզիտի, բ.գ.թ

Oանր հեմոֆիլիայի համար Valoctocogene Roxaparvovec Ադենոյի հետ կապված վիրուսի գենի փոխանցման արդյունավետությունն ու անվտանգությունը. Արդյունքներ 3-րդ փուլի GENEr8-1 փորձարկումից

Մարգարեթ Կ. Օզելո, բ.գ.թ., բ.գ.թ

Վերադառնալ սկիզբ

Մեր Մասին

Աջակցվում է Bayer, BioMarin, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Shire, Spark Therapeutics և uniQure, Inc. կրթական դրամաշնորհներով:

Էական SSL